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Valutare la sicurezza e l'efficacia di Fabagal® (Agalsidasi Beta) nei pazienti affetti dalla malattia di Fabry

25 luglio 2024 aggiornato da: ISU Abxis Co., Ltd.

Uno studio multicentrico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Fabagal® (Agalsidasi Beta) in pazienti affetti dalla malattia di Fabry

Valutare la sicurezza e l'efficacia di Fabagal® sviluppato da ISU ABXIS Co., Ltd., che ha un'efficacia simile al comparatore attivo (Agalsidasi beta).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di Fabagal rispetto al comparatore attivo (Agalsidasi beta). Gli obiettivi secondari valuteranno la sicurezza, la farmacocinetica e l'immunogenicità di Fabagal rispetto al comparatore attivo (Agalsidasi beta).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Songpa-gu
      • Seoul, Songpa-gu, Corea, Repubblica di, 05505
        • Reclutamento
        • Seoul Asan Center
        • Contatto:
          • Beomhee Lee
  • Filippine
      • Manila, Filippine
        • Reclutamento
        • Philippine General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Manila, Filippine
        • Reclutamento
        • St.Luke's Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Coloro a cui è stata diagnosticata la malattia di Fabry mediante test genetici e dell'enzima alfa-galattosidasi A e raggruppati per sesso sono i seguenti:

    • Maschi: coloro che hanno confermato la mutazione GLA (variazione del gene dell'α-galattosidasi A) mediante test genetici e la cui attività dell'alfa-galattosidasi A nei leucociti è pari o inferiore al 5% rispetto al valore medio normale
    • Donne: coloro che hanno confermato la mutazione GLA mediante test genetici e la cui alfa-galattosidasi A rientra nell'intervallo normale o è carente
  2. Età: Coloro che hanno 8 anni o più

  3. Coloro che presentano almeno uno dei seguenti sintomi e segni:

    • Velocità di filtrazione glomerulare diminuita (criteri di inclusione: 2 o più casi di 30 ≦ eGFR < 90 mL/min/1,73 m2 [aggiustato per età >40] [inclusi i risultati entro 6 mesi dalla visita di screening, ma inclusi i risultati entro 12 mesi per i pazienti con un 60 ≦ eGFR < 90 mL/min/1,73 m2])

      • Proteinuria equivalente a microalbuminuria o peggiore (criteri di inclusione: 2 o più casi di creatinina 30 mg/g in urine casuali ad almeno 24 ore di distanza [compresi i risultati entro 6 mesi dalla visita di screening] o ≥ 30 mg di albuminuria in 24- urina all'ora)

        • Per l'estrazione delle proteine ​​urinarie nelle 24 ore (>4 mg/m2/ora) o per il rapporto spot proteine/creatinina urinarie (≥200 mg/g [Cr]) *Pediatrici: età <19 anni

          • Funzione ventricolare sinistra anormale evidenziata dalla risonanza magnetica o dall'ecocardiografia

            • Indice di massa ventricolare sinistro (LVMI)* >115 g/m2 (maschi), >95 g/m2 (femmine) o

            • Spessore della parete ventricolare sinistra >12 mm (Tuttavia, in caso di pazienti con ipertensione, i pazienti devono essere sottoposti a trattamento pressorio per almeno 6 mesi prima della somministrazione dello stesso farmaco) ecc.

              • Aritmie clinicamente significative e disturbi della conduzione, ecc.

                • Ictus o attacco ischemico transitorio, ecc., come evidenziato da test oggettivi
  4. Pazienti che non hanno precedentemente ricevuto terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia con chaperone per il trattamento della malattia di Fabry
  5. Pazienti che hanno acconsentito volontariamente e firmato il modulo di consenso informato
  6. Pazienti (pazienti di sesso femminile e partner di pazienti di sesso maschile in età fertile) che hanno accettato di utilizzare un metodo contraccettivo appropriato dal punto di vista medico (dispositivo intrauterino, preservativi, metodi chirurgici come la vasectomia) durante lo studio clinico

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che hanno partecipato ad altri studi in cui i prodotti sperimentali vengono somministrati entro 30 giorni prima della visita di screening
  2. Pazienti con malattia renale cronica di stadio da 4 a 5 (CKD 4-5; vedere paragrafo 16.1)
  3. Pazienti attualmente in dialisi o con una storia di trapianto di rene, o pazienti in dialisi al momento dello screening o in lista d'attesa per il trapianto di rene
  4. Pazienti che hanno iniziato il trattamento con un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi) o un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) entro 4 settimane prima della visita di screening o la cui dose è stata modificata
  5. Pazienti in gravidanza, che allattano o che stanno pianificando una gravidanza o che allattano durante lo studio clinico
  6. Pazienti con una storia di HIV, anticorpi dell'epatite B/C o dell'HIV, antigeni di superficie dell'epatite B o anticorpi dell'epatite C
  7. Paziente le cui condizioni mediche, emotive, comportamentali o psicologiche sembrano interferire con il rispetto dei requisiti dello studio clinico secondo il giudizio dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fabagal® (Agalsidasi beta)
1 mg/kg, somministrato ogni 2 settimane per 12 mesi
Biologico: Fabagal® (Agalsidasi beta)
1 mg/kg ogni 2 settimane per 12 mesi
Comparatore attivo: Comparatore attivo (Agalsidasi beta)
1 mg/kg, somministrato ogni 2 settimane per 12 mesi
Droga: Comparatore attivo (Agalsidasi beta)
1 mg/kg ogni 2 settimane per 12 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di Fabagal rispetto al comparatore attivo (Agalsidasi beta)
Lasso di tempo: Visita di screening (Visita 0) e Visita 25 (Giorno 336)

La percentuale di pazienti che hanno ottenuto un punteggio GL-3 (punteggio 0) nelle cellule renali dopo il trattamento con Fabagal o il comparatore attivo (Agalsidasi beta) in pazienti con malattia di Fabry

La percentuale di pazienti che raggiungono un punteggio GL-3 (punteggio 0) nelle cellule renali dopo il trattamento con Fabagal o il comparatore attivo (agalsidasi beta) in pazienti con malattia di Fabry. L'endpoint primario è un confronto della percentuale di soggetti in ciascun gruppo che raggiungono un punteggio pari a Zero sull'istologia dell'endotelio capillare renale.

Il punteggio è classificato su una scala da 0 a 3 (normale, lieve, moderata e grave).

  • 0: indicava nessuna inclusione visibile
  • 1: indicava più granuli lipidici discreti
  • 2: significa aggregati singoli o multipli di granuli lipidici
  • 3: aggregati significativi di granuli lipidici sufficientemente grandi o sufficientemente numerosi da causare una chiara distorsione della superficie luminale
Visita di screening (Visita 0) e Visita 25 (Giorno 336)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di GL-3 nelle cellule renali dopo la somministrazione di 24 dosi di Fabagal rispetto al comparatore attivo
Lasso di tempo: Visita di screening (Visita 0) e Visita 25 (Giorno 336)
Dopo aver somministrato l'iniezione di Fabagal e il gruppo di controllo attivo per 24 volte, verranno confermati i cambiamenti nei livelli di GL-3 nelle cellule renali rispetto al basale.
Visita di screening (Visita 0) e Visita 25 (Giorno 336)
Variazione rispetto al basale della concentrazione di GL-3/liso Gb-3 nelle urine e nel sangue dopo la somministrazione di 24 dosi di Fabagal rispetto al comparatore attivo
Lasso di tempo: Visita di screening (Visita 0), Visite 3, 5, 7, 9 e 11 (Giorni 28, 56, 84, 112 e 140), Visita 13 (Giorno 168), Visite 15, 17, 19, 21 e 23 (Giorni 196, 224, 252, 280 e 308) e Visita 25 (Giorno 336)
Il plasma e l'urina di GL-3 sono spesso elevati nel plasma dei pazienti con diagnosi di malattia di Fabry. Dopo aver somministrato l'iniezione di Fabagal e il gruppo di controllo attivo per 24 volte, verrà confermata la variazione delle concentrazioni di GL-3 e liso Gb-3 nelle urine e nel sangue rispetto al valore basale.
Visita di screening (Visita 0), Visite 3, 5, 7, 9 e 11 (Giorni 28, 56, 84, 112 e 140), Visita 13 (Giorno 168), Visite 15, 17, 19, 21 e 23 (Giorni 196, 224, 252, 280 e 308) e Visita 25 (Giorno 336)
Variazione rispetto al basale dei valori del test di funzionalità renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata, eGFR) dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Visita di screening (Visita 0), Visita 13 (Giorno 168) e Visita 25 (Giorno 336)
Valutato alla visita di screening (visita 0, basale), visita 13 (giorno 168) e visita 25 (giorno 336). eGFR è una stima della velocità di filtrazione glomerulare renale (quanto sangue filtrano i reni).
Visita di screening (Visita 0), Visita 13 (Giorno 168) e Visita 25 (Giorno 336)
Variazione rispetto al basale del punteggio del dolore dopo la somministrazione di 24 dosi di Fabagal rispetto al comparatore attivo (Short Form McGill Pain Questionnaire-2)
Lasso di tempo: Visite 1, 13 e 25 (giorni 0, 168 e 336)
L'SF-MPQ-2 prevede 22 domande (6 sul dolore persistente, 6 sul dolore intermittente, 6 sul dolore neuropatico e 4 sul dolore emotivo) da valutare su una scala di intensità a 11 punti (da 0 per niente, a 10 nel peggiore dei casi). I punteggi del dolore sono presentati come media delle valutazioni di tutti gli item.
Visite 1, 13 e 25 (giorni 0, 168 e 336)
Variazione rispetto al basale della qualità della vita dopo la somministrazione di 24 dosi di Fabagal rispetto al comparatore attivo (questionario SF-36v2)
Lasso di tempo: Visite 1, 13 e 25 (giorni 0, 168 e 336)
L'SF-36v2 è composto da 36 domande (8 domini) per misurare la salute funzionale e la felicità dal punto di vista del paziente. Gli 8 domini sono funzionamento fisico, ruolo – fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo – emotivo e salute mentale. Il punteggio del dominio è la somma dei pesi delle domande in ciascun elemento. La distribuzione del punteggio varia da 0 a 100, con un punteggio basso che indica una scarsa qualità della vita.
Visite 1, 13 e 25 (giorni 0, 168 e 336)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ISU Abxis Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISU303-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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