Bewerten Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Fabagal® (Agalsidase Beta) bei Patienten mit Morbus Fabry

Einschlusskriterien:

1. Folgende Personen wurden durch genetische Untersuchungen und Tests des Alpha-Galaktosidase-A-Enzyms mit Morbus Fabry diagnostiziert und nach Geschlecht gruppiert:

   • Männlich: Personen, bei denen durch Gentests eine GLA-Mutation (Variation des α-Galactosidase-A-Gens) bestätigt wurde und deren Aktivität von Alpha-Galactosidase A in Leukozyten 5 % oder weniger als der normale Mittelwert beträgt
   • Weiblich: Personen, bei denen durch Gentests eine GLA-Mutation bestätigt wurde und deren Alpha-Galactosidase A im normalen Bereich liegt oder einen Mangel aufweist
2. Alter: Personen ab 8 Jahren

3. Personen, die mindestens eines der folgenden Symptome und Anzeichen haben:

   • Glomeruläre Filtrationsrate verringert (Einschlusskriterien: 2 oder mehr Fälle von 30 ≦ eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 [angepasst an Alter > 40] [einschließlich der Ergebnisse innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening-Besuch, aber einschließlich der Ergebnisse innerhalb von 12 Monaten für Patienten mit einer 60 ≦ eGFR < 90 ml/min/1,73 m2])

     • Proteinurie, die einer Mikroalbuminurie oder schlimmer entspricht (Einschlusskriterien: 2 oder mehr Fälle von Kreatinin 30 mg/g in zufälligem Urin im Abstand von mindestens 24 Stunden [einschließlich Ergebnisse innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening-Besuch] oder ≥ 30 mg Albuminurie in 24- Stunde Urin)

       • Für 24-Stunden-Urinproteinextraktion (>4 mg/m2/h) oder für Spot-Urinprotein/Kreatinin-Verhältnis (≥200 mg/g [Cr]) *Pädiatrie: Alter <19 Jahre

         • Abnormale linksventrikuläre Funktion, nachgewiesen durch MRT oder Echokardiographie

           • Linksventrikulärer Massenindex (LVMI)* >115 g/m2 (männlich), >95 g/m2 (weiblich) oder

           • Wandstärke des linken Ventrikels > 12 mm (Allerdings muss bei Patienten mit Bluthochdruck eine Blutdruckbehandlung für mindestens 6 Monate vor der Verabreichung des gleichen Arzneimittels erfolgen) usw.

             • Klinisch signifikante Arrhythmien und Erregungsleitungsstörungen usw.

               • Schlaganfall oder vorübergehender ischämischer Anfall usw., nachgewiesen durch objektive Tests
4. Patienten, die zuvor keine Enzymersatztherapie (ERT) oder Chaperontherapie zur Behandlung des Morbus Fabry erhalten haben
5. Patienten, die freiwillig eingewilligt und die Einverständniserklärung unterzeichnet haben
6. Patienten (Patientinnen und Partner männlicher Patienten im gebärfähigen Alter), die sich bereit erklärt haben, während der klinischen Studie eine medizinisch angemessene Verhütungsmethode (Intrauterinpessar, Kondome, chirurgische Methoden wie Vasektomie) anzuwenden

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die an anderen Studien teilgenommen haben, in denen Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch verabreicht wurden
2. Patienten mit chronischer Nierenerkrankung im Stadium 4 bis 5 (CKD 4–5; siehe Abschnitt 16.1)
3. Patienten, die sich derzeit in Dialyse befinden oder in der Vergangenheit eine Nierentransplantation hatten, oder Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings zur Dialyse eingeplant sind oder auf der Warteliste für eine Nierentransplantation stehen
4. Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch mit der Behandlung mit Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern (ACEi) oder Angiotensin-Rezeptor-Blockern (ARB) begonnen haben oder deren Dosis geändert wurde
5. Patienten, die während der klinischen Studie schwanger sind, stillen oder planen, schwanger zu werden oder zu stillen
6. Patienten mit einer Vorgeschichte von HIV, Hepatitis B/C oder HIV-Antikörpern, Hepatitis-B-Oberflächenantigenen oder Hepatitis-C-Antikörpern
7. Patient, dessen medizinischer, emotionaler, verhaltensbezogener oder psychologischer Zustand nach Einschätzung des Prüfers die Einhaltung der Anforderungen der klinischen Studie zu beeinträchtigen scheint