ペグニガルシダーゼ-アルファによる酵素補充療法を受けているファブリー病患者を対象としたドイツの多施設観察研究 (GoPEG)
2026年4月29日 更新者：Universität Münster
ペグニガルシダーゼ アルファは、その独特の薬物動態と明らかに低い免疫原性を基に、FD に対する ERT の進歩を示す可能性があります。
この研究の目的は、「現実世界」の条件下でのペグニガルシダーゼ アルファによる治療に関する長期データを文書化することです。
60人のFD患者（未治療、またはアガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータによる前治療を受けた）がドイツの8つのファブリーセンターで募集される。
患者当たりの治療期間は2年となります。
すべての患者は、上記のファブリー専門センターによって追跡調査されます。
調査の概要
詳細な説明
ペグニガルシダーゼ アルファは、ファブリー病 (FD) の酵素補充療法 (ERT) として開発された、α-ガラクトシダーゼ A の新規ペグ化共有結合架橋型であり、血漿半減期を延長し、免疫原性を低下させることで、入手可能な製品と比較して有効性を高めるように設計されています。 。
現在のプロジェクトの理論的根拠は、FD患者の疾患進行は現行のERT下の患者と同等に安定化することができ、臨床第3相研究の検証と、これらの以前の成果の計画された全国規模の「現実世界」への移行につながるということである。ドイツに留学する。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
60
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Berlin、ドイツ
- Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Cologne、ドイツ
- Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
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Hamburg、ドイツ
- Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
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Hanover、ドイツ
- Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
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Mainz、ドイツ
- Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
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Müllheim、ドイツ
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
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Münster、ドイツ
- Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
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Würzburg、ドイツ
- Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
ファブリー病患者
説明
包含基準:
- ファブリー病と診断された18歳以上の男性および女性。
- ERT未経験者（ERTに関する欧州コンセンサスガイドライン（Biegstraaten et al. 2015）に従ってERTの対象となる臓器障害の兆候（腎臓、心臓、および/またはCNSの兆候）がある患者、または鎮痛剤でコントロールできない神経因性疼痛のある患者）標準薬またはERT切り替え患者（ERTを12か月以上受けている）で消化管症状が緩和されない患者。
- -スクリーニング前の少なくとも4週間、安定した用量でACE阻害剤、ARB、またはレニン阻害剤を服用している被験者。
- -スクリーニング前の少なくとも4週間、安定した用量で鎮痛剤/抗うつ薬を服用している被験者。
- 女性患者は妊娠検査が陰性であり、研究全体を通じて医学的に認められた避妊法を使用しなければなりません。
除外基準:
- 患者はインフォームドコンセントを与えることに消極的です。
- 患者は臨床プロトコルに従うことができません。
- 透析を受けている患者。
- 患者は臨床的に重大な臓器疾患（過去5年間のがんなど）を患っており、研究者の意見では治験への参加は不可能である。
- 臓器移植の既往歴のある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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標準治療
標準治療に従ってペグニガルシダーゼ-アルファで治療された患者
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標準治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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eGFR
時間枠：毎年
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eGFR: 治療開始または切り替え前の年換算 eGFR 傾きと比較した年換算 eGFR 傾きの変化。
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毎年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年10月1日
一次修了 (推定)
2027年9月30日
研究の完了 (推定)
2027年9月30日
試験登録日
最初に提出
2023年10月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月17日
最初の投稿 (実際)
2023年10月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月29日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 11_0020WWU
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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