Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niemieckie wieloośrodkowe badanie obserwacyjne pacjentów z chorobą Fabry'ego poddanych enzymatycznej terapii zastępczej pegunigalzydazą alfa (GoPEG)

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Universität Münster
Pegunigalzydaza-alfa może stanowić postęp w ERT w leczeniu FD, w oparciu o jej wyjątkową farmakokinetykę i widoczną niską immunogenność. Celem badania jest udokumentowanie długoterminowych danych dotyczących leczenia pegunigalzydazą alfa w „rzeczywistych” warunkach. 60 pacjentów z FD (nieleczonych wcześniej lub leczonych wcześniej agalzydazą alfa lub agalzydazą beta) zostanie rekrutowanych w 8 ośrodkach German Fabry. Czas trwania leczenia/pacjenta będzie wynosił 2 lata. Wszyscy pacjenci będą kontrolowani w wyżej wymienionych ośrodkach eksperckich Fabry.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pegunigalzydaza alfa, nowa PEGylowana, kowalencyjnie usieciowana postać α-galaktozydazy A, opracowana jako enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) w leczeniu choroby Fabry’ego (FD), została zaprojektowana w celu zwiększenia okresu półtrwania w osoczu i zmniejszenia immunogenności, zwiększając w ten sposób skuteczność w porównaniu z dostępnymi produktami .

Uzasadnieniem obecnego projektu jest możliwość ustabilizowania postępu choroby u pacjentów z FD na poziomie porównywalnym z postępem choroby u pacjentów leczonych obecnie ERT, co doprowadzi do walidacji badań klinicznych fazy 3 i przeniesienia tych wcześniejszych wyników do ogólnokrajowego „rzeczywistego świata” zaprojektowanego studiować w Niemczech.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Niemcy
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Niemcy
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Niemcy
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Niemcy
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Niemcy
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Niemcy
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Niemcy
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjent z chorobą Fabry’ego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat, ze zdiagnozowaną chorobą Fabry’ego.
  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni ERT (pacjenci z objawami zajęcia narządów (nerki, serce i/lub objawy ze strony OUN), których należy rozważyć zastosowanie ERT zgodnie z Europejskimi Wytycznymi konsensusu w sprawie ERT (Biegstraaten i wsp. 2015) lub pacjenci z bólem neuropatycznym niekontrolowanym za pomocą leków przeciwbólowych lub pacjenci z objawami ze strony przewodu pokarmowego, które nie ustępują po zastosowaniu standardowych leków lub u pacjentów, którzy przeszli na ERT (w ramach ERT przez ≥12 miesięcy).
  • Pacjenci przyjmujący inhibitory ACE, ARB lub inhibitory reniny w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci przyjmujący leki przeciwbólowe/przeciwdepresyjne w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjentki muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i przez cały czas trwania badania stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent nie chce wyrazić świadomej zgody.
  • Pacjent nie jest w stanie przestrzegać protokołu klinicznego.
  • Pacjenci dializowani.
  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę narządową (np. nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat), która w opinii badacza wykluczałaby udział w badaniu.
  • Pacjenci po przeszczepieniu narządów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Standard opieki
Pacjent leczony pegunigalzydazą-alfa zgodnie ze standardem opieki
Lek: Pegunigalzydaza alfa
Standard opieki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
eGFR
Ramy czasowe: rocznie
eGFR: Zmiana w rocznym nachyleniu eGFR w porównaniu z rocznym nachyleniem eGFR przed rozpoczęciem leczenia lub zmianą leczenia.
rocznie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Universität Münster

Współpracownicy

Chiesi GmbH

Śledczy

  • Główny śledczy: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 11_0020WWU

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj