Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Duitse observationele multicentrische studie bij patiënten met de ziekte van Fabry onder enzymsubstitutietherapie met pegunigalsidase-alfa (GoPEG)

29 april 2026 bijgewerkt door: Universität Münster
Pegunigalsidase-alfa kan een vooruitgang betekenen in ERT voor FD, gebaseerd op zijn unieke farmacokinetiek en schijnbaar lage immunogeniciteit. Het doel van de studie is het documenteren van langetermijngegevens over de behandeling met pegunigalsidase-alfa onder ‘echte’ omstandigheden. 60 patiënten met FD (therapienaïef of voorbehandeld met agalsidase-alfa of agalsidase-bèta) zullen worden gerekruteerd in 8 Duitse Fabry-centra. De behandelingsduur/patiënt bedraagt ​​2 jaar. Alle patiënten worden opgevolgd door de hierboven genoemde Fabry-expertcentra.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pegunigalsidase-alfa, een nieuwe gepegyleerde, covalent gecrosslinkte vorm van α-galactosidase A, ontwikkeld als enzymvervangingstherapie (ERT) voor de ziekte van Fabry (FD), is ontworpen om de plasmahalfwaardetijd te verlengen en de immunogeniciteit te verminderen, waardoor de werkzaamheid wordt verbeterd in vergelijking met beschikbare producten .

De grondgedachte van het huidige project is dat de ziekteprogressie van patiënten met FD kan worden gestabiliseerd, vergelijkbaar met die van patiënten onder de huidige ERT, wat leidt tot een validatie van de klinische fase 3-studies en een overdracht van deze eerdere uitkomsten naar een landelijke ‘echte wereld’ ontworpen studeren in Duitsland.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

60

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Duitsland
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Duitsland
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Duitsland
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Duitsland
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Duitsland
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Duitsland
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Duitsland
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënt met de ziekte van Fabry

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen, ≥18 jaar, bij wie de ziekte van Fabry is vastgesteld.
  • ERT-naïef (patiënten met tekenen van orgaanbetrokkenheid (nier-, hart- en/of CZS-symptomen) die in aanmerking komen voor ERT volgens de Europese consensusrichtlijnen voor ERT (Biegstraaten et al. 2015) of patiënten met neuropathische pijn die niet onder controle is met pijnmedicatie of patiënten met GI-symptomen die niet worden verlicht met standaardmedicatie of met patiënten die overstappen op ERT (onder ERT gedurende ≥12 maanden).
  • Proefpersonen die ACE-remmers, ARB's of renineremmers in een stabiele dosis gebruiken gedurende ten minste 4 weken vóór de screening.
  • Proefpersonen die gedurende ten minste 4 weken vóór de screening analgetica/antidepressiva in een stabiele dosis gebruiken.
  • Vrouwelijke patiënten moeten tijdens het onderzoek een negatieve zwangerschapstest ondergaan en een medisch aanvaarde vorm van anticonceptie gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt wil geen geïnformeerde toestemming geven.
  • Patiënt kan zich niet aan het klinische protocol houden.
  • Patiënten die dialyse ondergaan.
  • De patiënt heeft een klinisch significante orgaanziekte (bijvoorbeeld kanker in de afgelopen vijf jaar) die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek zou uitsluiten.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van orgaantransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Zorgstandaard
Patiënt behandeld met Pegunigalsidase-alfa volgens de zorgstandaard
Geneesmiddel: Pegunigalsidase-alfa
Zorgstandaard

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
eGFR
Tijdsspanne: jaarlijks
eGFR: Verandering in de eGFR-helling op jaarbasis vergeleken met de eGFR-helling op jaarbasis vóór start of overstap van de behandeling.
jaarlijks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Universität Münster

Medewerkers

Chiesi GmbH

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 11_0020WWU

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren