Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tysk observationel multicenterundersøgelse af patienter med Fabrys sygdom under enzymerstatningsterapi med Pegunigalsidase-alfa (GoPEG)

29. april 2026 opdateret af: Universität Münster
Pegunigalsidase-alfa kan repræsentere et fremskridt i ERT for FD, baseret på dets unikke farmakokinetik og tilsyneladende lave immunogenicitet. Formålet med undersøgelsen er at dokumentere langtidsdata om behandling med pegunigalsidase-alfa under "virkelige forhold". 60 patienter med FD (terapi-naive eller forbehandlet med agalsidase-alfa eller agalsidase-beta) vil blive rekrutteret i 8 tyske Fabry-centre. Behandlingsvarigheden/patienten vil være 2 år. Alle patienter vil blive fulgt op af ovennævnte Fabry ekspertcentre.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pegunigalsidase-alfa, en ny PEGyleret, kovalent tværbundet form af α-galactosidase A udviklet som enzymerstatningsterapi (ERT) mod Fabrys sygdom (FD), blev designet til at øge plasmahalveringstid og reducere immunogenicitet og derved øge effektiviteten sammenlignet med tilgængelige produkter .

Rationalet for det nuværende projekt er, at sygdomsprogression hos patienter med FD kan stabiliseres sammenligneligt med patienter under nuværende ERT, hvilket fører til en validering af de kliniske fase 3-studier og en overførsel af disse tidligere resultater til en landsdækkende "virkelig verden" designet studere i Tyskland.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Tyskland
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Tyskland
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Tyskland
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Tyskland
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Tyskland
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Tyskland
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Tyskland
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient med Fabrys sygdom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, ≥18 år, diagnosticeret med Fabrys sygdom.
  • ERT-naive (patienter med tegn på organinvolvering (nyre-, hjerte- og/eller CNS-tegn) skal overvejes for ERT i henhold til European Consensus Guidelines on ERT (Biegstraaten et al. 2015) eller patienter med neuropatiske smerter, der ikke kontrolleres med smertestillende medicin eller patienter med GI-symptomer, der ikke lindres med standardmedicin eller ERT-skiftepatienter (under ERT i ≥12 måneder).
  • Personer, der tager ACE-hæmmere, ARB'er eller reninhæmmere i en stabil dosis i mindst 4 uger før screening.
  • Personer, der tager analgetika/antidepressiva i en stabil dosis i mindst 4 uger før screening.
  • Kvindelige patienter skal have en negativ graviditetstest og bruge en medicinsk accepteret form for prævention under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten er uvillig til at give informeret samtykke.
  • Patienten er ikke i stand til at overholde den kliniske protokol.
  • Patienter i dialyse.
  • Patienten har en klinisk signifikant organsygdom (f.eks. kræft inden for de seneste 5 år), som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i forsøget.
  • Patienter med en historie med organtransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Standard for pleje
Patient behandlet med Pegunigalsidase-alfa i henhold til standardbehandling
Medicin: Pegunigalsidase-alfa
Standard for pleje

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
eGFR
Tidsramme: årligt
eGFR: Ændring i annualiseret eGFR-hældning sammenlignet med annualiseret eGFR-hældning før behandlingsstart eller -skift.
årligt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Universität Münster

Samarbejdspartnere

Chiesi GmbH

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11_0020WWU

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner