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Estudo multicêntrico observacional alemão de pacientes com doença de Fabry sob terapia de reposição enzimática com pegunigalsidase-alfa (GoPEG)

29 de abril de 2026 atualizado por: Universität Münster
A pegunigalsidase-alfa pode representar um avanço na TRE para DF, com base em sua farmacocinética única e aparente baixa imunogenicidade. O objetivo do estudo é documentar dados de longo prazo sobre o tratamento com pegunigalsidase-alfa em condições do “mundo real”. 60 pacientes com DF (sem terapia anterior ou pré-tratados com agalsidase-alfa ou agalsidase-beta) serão recrutados em 8 centros Fabry alemães. A duração do tratamento/paciente será de 2 anos. Todos os pacientes serão acompanhados pelos centros especializados Fabry listados acima.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pegunigalsidase-alfa, uma nova forma peguilada e reticulada covalentemente de α-galactosidase A desenvolvida como terapia de reposição enzimática (TRE) para a doença de Fabry (DF), foi projetada para aumentar a meia-vida plasmática e reduzir a imunogenicidade, aumentando assim a eficácia em comparação com produtos disponíveis .

A justificativa do projeto atual é que a progressão da doença de pacientes com DF pode ser estabilizada de forma comparável aos pacientes sob TRE atual, levando a uma validação dos estudos clínicos de fase 3 e a uma transferência desses resultados anteriores para um "mundo real" nacional projetado estudar na Alemanha.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

60

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Alemanha
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Alemanha
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Alemanha
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Alemanha
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Alemanha
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Alemanha
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Alemanha
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Paciente com doença de Fabry

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, ≥18 anos, com diagnóstico de doença de Fabry.
  • TRE sem experiência prévia (pacientes com sinais de envolvimento de órgãos (rins, coração e/ou sinais do SNC) a serem considerados para TRE seguindo as Diretrizes do Consenso Europeu sobre TRE (Biegstraaten et al. 2015) ou pacientes com dor neuropática não controlada com analgésicos ou pacientes com sintomas gastrointestinais não aliviados com medicação padrão ou pacientes que trocaram de TRE (sob TRE por ≥12 meses).
  • Indivíduos tomando inibidores da ECA, BRA ou inibidores da renina em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.
  • Indivíduos tomando analgésicos/antidepressivos em dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.
  • Pacientes do sexo feminino devem ter um teste de gravidez negativo e usar uma forma de contracepção clinicamente aceita durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

  • O paciente não está disposto a dar consentimento informado.
  • O paciente não consegue cumprir o protocolo clínico.
  • Pacientes em diálise.
  • O paciente tem uma doença orgânica clinicamente significativa (por exemplo, câncer nos últimos 5 anos) que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.
  • Pacientes com histórico de transplante de órgãos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Padrão de atendimento
Paciente tratado com Pegunigalsidase-alfa de acordo com o padrão de atendimento
Medicamento: Pegunigalsidase-alfa
Padrão de atendimento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
TFGe
Prazo: anual
TFGe: Alteração na inclinação da TFGe anualizada em comparação com a inclinação da TFGe anualizada antes do início ou mudança do tratamento.
anual

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Universität Münster

Colaboradores

Chiesi GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

23 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 11_0020WWU

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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