Estudio multicéntrico observacional alemán de pacientes con enfermedad de Fabry sometidos a terapia de reemplazo enzimático con pegunigalsidasa-alfa (GoPEG)
29 de abril de 2026 actualizado por: Universität Münster
La pegunigalsidasa-alfa puede representar un avance en la TRE para la EF, basándose en su farmacocinética única y su aparente baja inmunogenicidad.
El objetivo del estudio es documentar datos a largo plazo sobre el tratamiento con pegunigalsidasa-alfa en condiciones del "mundo real".
Se reclutarán 60 pacientes con EF (sin tratamiento previo o pretratados con agalsidasa-alfa o agalsidasa-beta) en 8 centros Fabry alemanes.
La duración del tratamiento/paciente será de 2 años.
Todos los pacientes serán seguidos por los centros expertos Fabry mencionados anteriormente.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La pegunigalsidasa-alfa, una nueva forma PEGilada y reticulada covalentemente de α-galactosidasa A desarrollada como terapia de reemplazo enzimático (TRE) para la enfermedad de Fabry (EF), fue diseñada para aumentar la vida media plasmática y reducir la inmunogenicidad, mejorando así la eficacia en comparación con los productos disponibles. .
El fundamento del proyecto actual es que la progresión de la enfermedad de los pacientes con EF puede estabilizarse de manera comparable a la de los pacientes bajo la ERT actual, lo que lleva a una validación de los estudios clínicos de fase 3 y a una transferencia de estos resultados previos a un "mundo real" a nivel nacional diseñado estudiar en Alemania.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
60
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Cologne, Alemania
- Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
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Hamburg, Alemania
- Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
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Hanover, Alemania
- Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
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Mainz, Alemania
- Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
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Müllheim, Alemania
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
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Münster, Alemania
- Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
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Würzburg, Alemania
- Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Paciente con enfermedad de Fabry
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres, ≥18 años, diagnosticados con enfermedad de Fabry.
- TRE sin tratamiento previo (pacientes con signos de afectación de órganos (signos de riñón, corazón y/o SNC) que deben considerarse para TRE siguiendo las Directrices del Consenso Europeo sobre TRE (Biegstraaten et al. 2015) o pacientes con dolor neuropático no controlado con analgésicos o pacientes con síntomas gastrointestinales que no se alivian con medicación estándar o pacientes con cambio de ERT (bajo ERT durante ≥12 meses).
- Sujetos que toman inhibidores de la ECA, BRA o inhibidores de renina en una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la selección.
- Sujetos que toman analgésicos/antidepresivos en una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la selección.
- Las pacientes femeninas deben tener una prueba de embarazo negativa y utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.
Criterio de exclusión:
- El paciente no está dispuesto a dar su consentimiento informado.
- El paciente no puede cumplir con el protocolo clínico.
- Pacientes en diálisis.
- El paciente tiene una enfermedad orgánica clínicamente significativa (p. ej., cáncer en los últimos 5 años) que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
- Pacientes con antecedentes de trasplante de órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Estándar de cuidado
Paciente tratado con Pegunigalsidasa-alfa según estándar de atención
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Estándar de cuidado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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TFGe
Periodo de tiempo: anual
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TFGe: cambio en la pendiente de la TFGe anualizada en comparación con la pendiente de la TFGe anualizada antes del inicio o cambio del tratamiento.
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anual
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
23 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- 11_0020WWU
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .