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Deutsche multizentrische Beobachtungsstudie an Patienten mit Morbus Fabry unter Enzymersatztherapie mit Pegunigalsidase-alfa (GoPEG)

29. April 2026 aktualisiert von: Universität Münster
Pegunigalsidase-alfa könnte aufgrund seiner einzigartigen Pharmakokinetik und scheinbar geringen Immunogenität einen Fortschritt in der ERT bei FD darstellen. Ziel der Studie ist es, Langzeitdaten zur Behandlung mit Pegunigalsidase-alfa unter „realen“ Bedingungen zu dokumentieren. 60 Patienten mit FD (therapienaiv oder mit Agalsidase-alfa oder Agalsidase-beta vorbehandelt) werden in 8 deutschen Fabry-Zentren rekrutiert. Die Behandlungsdauer/Patient beträgt 2 Jahre. Alle Patienten werden von den oben aufgeführten Fabry-Expertenzentren weiterbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pegunigalsidase-alfa, eine neuartige PEGylierte, kovalent vernetzte Form von α-Galactosidase A, die als Enzymersatztherapie (ERT) für Morbus Fabry (FD) entwickelt wurde, wurde entwickelt, um die Plasmahalbwertszeit zu verlängern und die Immunogenität zu verringern, wodurch die Wirksamkeit im Vergleich zu verfügbaren Produkten verbessert wird .

Das Grundprinzip des aktuellen Projekts besteht darin, dass der Krankheitsverlauf von Patienten mit FD vergleichbar mit Patienten unter aktueller ERT stabilisiert werden kann, was zu einer Validierung der klinischen Phase-3-Studien und einer Übertragung dieser früheren Ergebnisse auf eine landesweite „reale Welt“ führt Studium in Deutschland.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Deutschland
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Deutschland
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Deutschland
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Deutschland
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Deutschland
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Deutschland
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Deutschland
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patient mit Morbus Fabry

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen, ≥ 18 Jahre, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde.
  • ERT-naive Patienten (Patienten mit Anzeichen einer Organbeteiligung (Nieren-, Herz- und/oder ZNS-Anzeichen), die gemäß den europäischen Konsensrichtlinien zur ERT (Biegstraaten et al. 2015) für eine ERT in Betracht gezogen werden sollten) oder Patienten mit neuropathischen Schmerzen, die nicht mit Schmerzmitteln kontrolliert werden können, oder Patienten mit GI-Symptomen, die durch Standardmedikamente nicht gelindert werden können, oder bei Patienten, die auf eine ERT umgestellt werden (unter ERT seit ≥ 12 Monaten).
  • Probanden, die vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang ACE-Hemmer, ARBs oder Reninhemmer in einer stabilen Dosis einnehmen.
  • Probanden, die vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang Analgetika/Antidepressiva in einer stabilen Dosis einnehmen.
  • Weibliche Patientinnen müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient ist nicht bereit, seine Einwilligung nach Aufklärung zu geben.
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das klinische Protokoll einzuhalten.
  • Dialysepatienten.
  • Der Patient hat eine klinisch bedeutsame Organerkrankung (z. B. Krebs in den letzten 5 Jahren), die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Organtransplantationen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Pflegestandard
Patient, der gemäß dem Pflegestandard mit Pegunigalsidase-alfa behandelt wurde
Arzneimittel: Pegunigalsidase-alfa
Pflegestandard

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
eGFR
Zeitfenster: jährlich
eGFR: Änderung der jährlichen eGFR-Steigung im Vergleich zur jährlichen eGFR-Steigung vor Behandlungsbeginn oder -wechsel.
jährlich

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Universität Münster

Mitarbeiter

Chiesi GmbH

Ermittler

  • Hauptermittler: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 11_0020WWU

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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