Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Saksalainen havainnollinen monikeskustutkimus potilaista, joilla on Fabryn tauti entsyymikorvaushoidossa pegunigalsidaasi-alfalla (GoPEG)

keskiviikko 29. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Universität Münster
Pegunigalsidaasi-alfa voi edustaa edistystä FD:n ERT:ssä sen ainutlaatuisen farmakokinetiikkansa ja näennäisen alhaisen immunogeenisyyden perusteella. Tutkimuksen tavoitteena on dokumentoida pitkän aikavälin tiedot pegunigalsidaasi-alfa-hoidosta "todellisissa" olosuhteissa. 60 potilasta, joilla on FD (aiemmin hoitoon saamatta tai agalsidaasi-alfalla tai agalsidaasi-beetalla esikäsitelty) rekrytoidaan kahdeksaan Saksan Fabryn keskukseen. Hoidon kesto/potilas on 2 vuotta. Kaikkia potilaita seurataan yllä luetelluissa Fabryn asiantuntijakeskuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pegunigalsidaasi-alfa, α-galaktosidaasi A:n uusi PEGyloitu, kovalenttisesti silloitettu muoto, joka on kehitetty entsyymikorvaushoitona (ERT) Fabryn taudin (FD) hoitoon, suunniteltiin pidentämään plasman puoliintumisaikaa ja vähentämään immunogeenisyyttä, mikä parantaa tehoa saatavilla oleviin tuotteisiin verrattuna. .

Nykyisen hankkeen perusteluna on, että FD-potilaiden taudin etenemistä voidaan stabiloida verrattavissa olevaan ERT-potilaisiin, mikä johtaa kliinisen vaiheen 3 tutkimusten validointiin ja näiden aikaisempien tulosten siirtämiseen valtakunnalliseen "todelliseen maailmaan". opiskella Saksassa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Saksa
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Saksa
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Saksa
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Saksa
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Saksa
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Saksa
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Saksa
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilas, jolla on Fabryn tauti

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, ≥18 vuotta, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti.
  • ERT-aiheiset potilaat (potilaat, joilla on merkkejä elinhäiriöstä (munuaisten, sydämen ja/tai keskushermoston oireet), jotka on harkittava ERT:tä koskevien eurooppalaisten ERT-ohjeiden mukaisesti (Biegstraaten et al. 2015) tai potilaat, joilla on neuropaattista kipua, jota ei saada hallintaan kipulääkkeillä tai potilaat GI-oireet eivät helpotu tavanomaisilla lääkkeillä tai ERT-vaihdolla potilailla (ERT:n alla ≥12 kuukautta).
  • Potilaat, jotka ottavat ACE:n estäjiä, ARB-lääkkeitä tai reniinin estäjiä vakaana annoksena vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaa.
  • Potilaat, jotka ottavat kipulääkkeitä/masennuslääkkeitä vakaana annoksena vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaa.
  • Naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti ja heidän on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas ei ole halukas antamaan tietoon perustuvaa suostumusta.
  • Potilas ei pysty noudattamaan kliinistä protokollaa.
  • Dialyysipotilaat.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä elinsairaus (esim. syöpä viimeisen 5 vuoden aikana), joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
  • Potilaat, joilla on ollut elinsiirto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Hoitostandardi
Potilasta hoidetaan pegunigalsidaasi-alfalla hoitostandardien mukaisesti
Lääke: Pegunigalsidaasi-alfa
Hoidon standardi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
eGFR
Aikaikkuna: vuosittain
eGFR: Vuosittaisen eGFR-kaltevuuden muutos verrattuna vuosittaiseen eGFR-kaltevuuteen ennen hoidon aloittamista tai vaihtoa.
vuosittain

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Universität Münster

Yhteistyökumppanit

Chiesi GmbH

Tutkijat

  • Päätutkija: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 11_0020WWU

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa