Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Německá observační multicentrická studie pacientů s Fabryho chorobou pod enzymatickou substituční terapií pegunigalsidázou-alfa (GoPEG)

29. dubna 2026 aktualizováno: Universität Münster
Pegunigalsidáza-alfa může představovat pokrok v ERT pro FD na základě její jedinečné farmakokinetiky a zjevně nízké imunogenicity. Cílem studie je dokumentovat dlouhodobá data o léčbě pegunigalsidázou-alfa v podmínkách „reálného světa“. V 8 německých Fabryho centrech bude přijato 60 pacientů s FD (nenaivních nebo předléčených agalsidázou-alfa nebo agalsidázou-beta). Délka léčby/pacient bude 2 roky. Všichni pacienti budou sledováni výše uvedenými Fabryho expertními centry.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pegunigalsidase-alfa, nová PEGylovaná, kovalentně zesíťovaná forma α-galaktosidázy A vyvinutá jako enzymatická substituční terapie (ERT) pro Fabryho chorobu (FD), byla navržena tak, aby prodloužila poločas v plazmě a snížila imunogenicitu, a tím zvýšila účinnost ve srovnání s dostupnými produkty. .

Důvodem tohoto projektu je, že progresi onemocnění u pacientů s FD lze stabilizovat srovnatelně s pacienty pod současnou ERT, což vede k validaci klinických studií fáze 3 a přenosu těchto předchozích výsledků do celonárodního „reálného světa“ navrženého studium v ​​Německu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Německo
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Německo
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Německo
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Německo
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Německo
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Německo
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Německo
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient s Fabryho chorobou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, ≥18 let, s diagnózou Fabryho choroba.
  • ERT dosud neléčení (pacienti se známkami orgánového postižení (ledviny, srdce a/nebo příznaky CNS), u kterých je třeba zvážit ERT podle pokynů European Consensus Guidelines on ERT (Biegstraaten et al. 2015) nebo pacienti s neuropatickou bolestí nekontrolovanou léky proti bolesti nebo pacienti s GI symptomy, které se nezmírnily standardní medikací nebo u pacientů se změnou ERT (pod ERT po dobu ≥ 12 měsíců).
  • Subjekty užívající inhibitory ACE, ARB nebo inhibitory reninu ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem.
  • Subjekty užívající analgetika/antidepresiva ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem.
  • Pacientky musí mít negativní těhotenský test a během studie musí používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient není ochoten dát informovaný souhlas.
  • Pacient není schopen dodržovat klinický protokol.
  • Pacienti na dialýze.
  • Pacient má klinicky významné orgánové onemocnění (např. rakovinu v posledních 5 letech), které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.
  • Pacienti s transplantací orgánů v anamnéze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Standartní péče
Pacient léčený přípravkem Pegunigalsidase-alfa podle standardní péče
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Standartní péče

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
eGFR
Časové okno: roční
eGFR: Změna anualizovaného sklonu eGFR ve srovnání s anualizovaným sklonem eGFR před zahájením léčby nebo změnou.
roční

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Universität Münster

Spolupracovníci

Chiesi GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 11_0020WWU

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit