Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Немецкое обсервационное многоцентровое исследование пациентов с болезнью Фабри, находящихся на заместительной ферментной терапии пегунигалзидазой-альфа (GoPEG)

29 апреля 2026 г. обновлено: Universität Münster
Пегунигалзидаза-альфа может представлять собой достижение в области ФЗТ при БФ, благодаря ее уникальной фармакокинетике и очевидной низкой иммуногенности. Целью исследования является документирование долгосрочных данных о лечении пегунигальсидазой-альфа в условиях «реального мира». 60 пациентов с ФД (не получавших ранее терапии или ранее получавших агалсидазу-альфа или агалсидазу-бета) будут набраны в 8 немецких центрах Фабри. Продолжительность лечения/пациент составит 2 года. Все пациенты будут находиться под наблюдением вышеперечисленных экспертных центров Фабри.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пегунигалзидаза-альфа, новая ПЭГилированная, ковалентно сшитая форма α-галактозидазы А, разработанная в качестве ферментозаместительной терапии (ФЗТ) при болезни Фабри (БФ), была разработана для увеличения периода полувыведения из плазмы и снижения иммуногенности, тем самым повышая эффективность по сравнению с доступными продуктами. .

Обоснование текущего проекта заключается в том, что прогрессирование заболевания у пациентов с ФД может быть стабилизировано по сравнению с пациентами, получающими действующую ФЗТ, что приведет к подтверждению клинических исследований 3-й фазы и переносу этих предыдущих результатов в общенациональный «реальный мир», разработанный учиться в Германии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Германия
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Германия
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Германия
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Германия
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Германия
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Германия
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Германия
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациент с болезнью Фабри

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте ≥18 лет с диагнозом болезнь Фабри.
  • Наивные пациенты с ЗТТ (пациенты с признаками поражения органов (почек, сердца и/или ЦНС), которые подлежат назначению ФЗТ в соответствии с Европейскими консенсусными рекомендациями по ФЗТ (Biegstraaten et al., 2015), или пациенты с нейропатической болью, не контролируемой обезболивающими препаратами, или пациенты с симптомами желудочно-кишечного тракта, которые не купируются стандартным лечением или пациентами, переключившими ФЗТ (при ФЗТ в течение ≥12 месяцев).
  • Субъекты, принимающие ингибиторы АПФ, БРА или ингибиторы ренина в стабильной дозе в течение как минимум 4 недель перед скринингом.
  • Субъекты, принимающие анальгетики/антидепрессанты в стабильной дозе в течение как минимум 4 недель до скрининга.
  • Пациентки женского пола должны иметь отрицательный тест на беременность и использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Пациент не желает давать информированное согласие.
  • Пациент не может соблюдать клинический протокол.
  • Пациенты на диализе.
  • У пациента имеется клинически значимое заболевание органов (например, рак в течение последних 5 лет), которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Пациенты с историей трансплантации органов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Стандарт заботы
Пациент, получавший пегунигалзидазу-альфа в соответствии со стандартами медицинской помощи.
Лекарство: Пегунигалзидаза-альфа
Стандарт заботы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
рСКФ
Временное ограничение: ежегодно
рСКФ: изменение годового наклона рСКФ по сравнению с годовым наклоном рСКФ до начала лечения или перехода на другое лечение.
ежегодно

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Universität Münster

Соавторы

Chiesi GmbH

Следователи

  • Главный следователь: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 11_0020WWU

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться