Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tysk observasjons multisenterstudie av pasienter med Fabrys sykdom under enzymerstatningsterapi med Pegunigalsidase-alfa (GoPEG)

29. april 2026 oppdatert av: Universität Münster
Pegunigalsidase-alfa kan representere et fremskritt i ERT for FD, basert på dens unike farmakokinetikk og tilsynelatende lave immunogenisitet. Målet med studien er å dokumentere langtidsdata om behandling med pegunigalsidase-alfa under "virkelige" forhold. 60 pasienter med FD (terapi-naive eller forbehandlet med agalsidase-alfa eller agalsidase-beta) vil bli rekruttert i 8 tyske Fabry-sentre. Behandlingsvarigheten/pasienten vil være 2 år. Alle pasienter vil bli fulgt opp av de ovennevnte Fabry-ekspertsentrene.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pegunigalsidase-alfa, en ny PEGylert, kovalent tverrbundet form av α-galaktosidase A utviklet som enzymerstatningsterapi (ERT) for Fabrys sykdom (FD), ble designet for å øke plasmahalveringstid og redusere immunogenisitet, og dermed øke effektiviteten sammenlignet med tilgjengelige produkter .

Begrunnelsen for det nåværende prosjektet er at sykdomsprogresjon hos pasienter med FD kan stabiliseres sammenlignbart med pasienter under gjeldende ERT, noe som fører til en validering av de kliniske fase 3-studiene og en overføring av disse tidligere resultatene til en landsomfattende "virkelig verden" designet studere i Tyskland.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

60

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Tyskland
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Tyskland
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Tyskland
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Tyskland
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Tyskland
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Tyskland
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Tyskland
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasient med Fabrys sykdom

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner, ≥18 år, diagnostisert med Fabrys sykdom.
  • ERT-naive (pasienter med tegn på organpåvirkning (nyre-, hjerte- og/eller CNS-tegn) skal vurderes for ERT i henhold til European Consensus Guidelines on ERT (Biegstraaten et al. 2015) eller pasienter med nevropatiske smerter som ikke kontrolleres med smertestillende medisiner eller pasienter med GI-symptomer som ikke lindres med standard medisinering eller ERT-byttepasienter (under ERT i ≥12 måneder).
  • Personer som tar ACE-hemmere, ARB eller reninhemmere på en stabil dose i minst 4 uker før screening.
  • Personer som tar smertestillende/antidepressiva i en stabil dose i minst 4 uker før screening.
  • Kvinnelige pasienter må ha en negativ graviditetstest og bruke en medisinsk akseptert form for prevensjon gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten er ikke villig til å gi informert samtykke.
  • Pasienten er ikke i stand til å overholde den kliniske protokollen.
  • Pasienter i dialyse.
  • Pasienten har en klinisk signifikant organsykdom (f.eks. kreft i løpet av de siste 5 årene) som etter utforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i forsøket.
  • Pasienter med en historie med organtransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Velferdstandard
Pasient behandlet med Pegunigalsidase-alfa i henhold til standard behandling
Legemiddel: Pegunigalsidase-alfa
Velferdstandard

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
eGFR
Tidsramme: årlig
eGFR: Endring i annualisert eGFR-helling sammenlignet med annualisert eGFR-helling før behandlingsstart eller bytte.
årlig

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Universität Münster

Samarbeidspartnere

Chiesi GmbH

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 11_0020WWU

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere