德国法布里病患者接受 Pegunigalsidase-alfa 酶替代治疗的多中心观察研究 (GoPEG)
2023年10月17日 更新者：Westfälische Wilhelms-Universität Münster
基于其独特的药代动力学和明显的低免疫原性，Pegunigalsidase-alfa 可能代表了 FD ERT 的进步。
该研究的目的是记录“真实世界”条件下聚乙二醇化酶-α 治疗的长期数据。
8 个德国 Fabry 中心将招募 60 名 FD 患者（未接受过治疗或已接受阿加糖酶-α 或阿加糖酶-β 治疗）。
每个患者的治疗持续时间为2年。
所有患者都将由上述法布里专家中心进行随访。
研究概览
详细说明
Pegunigalsidase-alfa 是一种新型聚乙二醇化、共价交联形式的 α-半乳糖苷酶 A，开发用于法布里病 (FD) 的酶替代疗法 (ERT)，旨在延长血浆半衰期并降低免疫原性，从而与现有产品相比提高疗效。
当前项目的基本原理是，与当前 ERT 下的患者相比，FD 患者的疾病进展可以稳定下来，从而验证临床 3 期研究，并将这些先前的结果转移到全国范围内设计的“现实世界”中。在德国学习。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
60
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Eva Brand, MD, PhD
- 电话号码：+492518347518
- 邮箱：fabry-zentrum@ukmuenster.de
学习地点
-
-
-
Berlin、德国
- 尚未招聘
- Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
接触：
- Sima Canaan-Kühl, MD
-
Hamburg、德国
- 尚未招聘
- Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
-
接触：
- Nicole Muschol, MD
-
Hannover、德国
- 尚未招聘
- Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
-
接触：
- Jessica Kaufeld, MD
-
Köln、德国
- 尚未招聘
- Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
-
接触：
- Christina Kurschat, MD, PhD
-
Mainz、德国
- 尚未招聘
- Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
-
接触：
- Julia B. Hennermann, MD, PhD
-
Müllheim、德国
- 尚未招聘
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
-
接触：
- Markus Cybulla, MD
-
Münster、德国
- 招聘中
- Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
-
接触：
- Eva Brand, MD,PhD
-
Würzburg、德国
- 尚未招聘
- Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg
-
接触：
- Peter Nordbeck, MD, PhD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
法布里病患者
描述
纳入标准：
- 男性和女性，≥18岁，诊断患有法布里病。
- 未接受过 ERT（有器官受累体征（肾脏、心脏和/或中枢神经系统体征）的患者，根据欧洲 ERT 共识指南（Biegstraaten 等人，2015 年）考虑接受 ERT 治疗，或患有止痛药物无法控制的神经性疼痛的患者或患者）标准药物治疗或 ERT 转换后胃肠道症状未缓解的患者（ERT 治疗时间≥12 个月）。
- 筛选前至少 4 周服用稳定剂量的 ACE 抑制剂、ARB 或肾素抑制剂的受试者。
- 受试者在筛选前至少 4 周服用稳定剂量的镇痛药/抗抑郁药。
- 女性患者的妊娠试验必须呈阴性，并在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕措施。
排除标准：
- 患者不愿意给予知情同意。
- 患者无法遵守临床方案。
- 接受透析的患者。
- 患者患有临床上显着的器官疾病（例如，过去 5 年患有癌症），研究者认为该疾病将排除参与试验。
- 有器官移植史的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
护理标准
根据护理标准接受 Pegunigalsidase-alfa 治疗的患者
|
护理标准
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肾小球滤过率
大体时间：每年
|
eGFR：与治疗开始或转换前的年化 eGFR 斜率相比，年化 eGFR 斜率的变化。
|
每年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Eva Brand, MD, PhD、Universitätsklinikum Münster
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月1日
初级完成 (估计的)
2026年3月31日
研究完成 (估计的)
2026年3月31日
研究注册日期
首次提交
2023年10月10日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月17日
首次发布 (实际的)
2023年10月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月17日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
聚乙二醇苷酶-α的临床试验
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完全的
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.主动，不招人法布里病美国, 荷兰, 澳大利亚, 匈牙利, 英国, 加拿大, 捷克语, 芬兰, 法国, 意大利, 挪威, 斯洛文尼亚, 西班牙
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.主动，不招人法布里病比利时, 美国, 英国, 意大利, 捷克语, 丹麦, 挪威
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完全的法布里病美国, 荷兰, 匈牙利, 英国, 捷克语, 挪威, 斯洛文尼亚, 西班牙, 芬兰, 法国, 意大利, 瑞士
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完全的法布里病美国, 丹麦, 比利时, 英国, 挪威, 意大利, 捷克语