Pegunigalsidase-alfa를 이용한 효소 대체 요법을 받는 파브리병 환자에 대한 독일 관찰 다기관 연구 (GoPEG)
2026년 4월 29일 업데이트: Universität Münster
페구니갈시다제-알파는 독특한 약동학 및 명백히 낮은 면역원성을 기반으로 FD에 대한 ERT의 발전을 나타낼 수 있습니다.
연구의 목적은 "실제" 조건에서 페구니갈시다제-알파 치료에 대한 장기 데이터를 문서화하는 것입니다.
60명의 FD 환자(치료 경험이 없거나 아갈시다제-알파 또는 아갈시다제-베타로 사전 치료받은 환자)가 8개 독일 Fabry 센터에 모집될 예정입니다.
치료 기간/환자는 2년이 될 것이다.
모든 환자는 위에 나열된 Fabry 전문 센터에서 후속 조치를 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
파브리병(FD)의 효소대체요법(ERT)으로 개발된 새로운 PEG화, 공유 교차 결합 형태의 α-갈락토시다제 A인 페구니갈시다제-알파는 혈장 반감기를 늘리고 면역원성을 감소시켜 기존 제품에 비해 효능을 향상시키도록 설계되었습니다. .
현재 프로젝트의 이론적 근거는 FD 환자의 질병 진행이 현재 ERT를 받는 환자와 유사하게 안정화되어 임상 3상 연구의 검증과 이러한 이전 결과를 전국적인 "실제 세계" 설계로 이전할 수 있다는 것입니다. 독일에서 공부하세요.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
60
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Berlin, 독일
- Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, 독일
- Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
-
Hamburg, 독일
- Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
-
Hanover, 독일
- Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
-
Mainz, 독일
- Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
-
Müllheim, 독일
- Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
-
Münster, 독일
- Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
-
Würzburg, 독일
- Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
파브리병 환자
설명
포함 기준:
- 파브리병 진단을 받은 18세 이상의 남성 및 여성.
- ERT 경험이 없는 환자(ERT에 대한 유럽 합의 지침(Biegstraaten et al. 2015)에 따라 ERT를 고려해야 하는 장기 침범 징후(신장, 심장 및/또는 CNS 징후)가 있는 환자 또는 진통제로 조절되지 않는 신경병증성 통증이 있는 환자 또는 환자 표준 약물 치료나 ERT 전환 환자(12개월 이상 ERT를 받은 상태)로 위장관 증상이 완화되지 않는 경우.
- 스크리닝 전 최소 4주 동안 ACE 억제제, ARB 또는 레닌 억제제를 안정적인 용량으로 복용한 대상자.
- 스크리닝 전 최소 4주 동안 진통제/항우울제를 안정적인 용량으로 복용한 피험자.
- 여성 환자는 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 사전 동의를 제공할 의사가 없습니다.
- 환자가 임상 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
- 투석중인 환자.
- 환자는 임상적으로 중요한 장기 질환(예: 지난 5년 동안의 암)을 앓고 있어 연구자의 의견으로는 임상시험 참여가 불가능할 것입니다.
- 장기이식 병력이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
치료의 표준
표준 치료에 따라 Pegunigalsidase-alfa로 치료받은 환자
|
치료의 표준
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
eGFR
기간: 매년
|
eGFR: 치료 시작 또는 전환 전 연간 eGFR 기울기와 비교한 연간 eGFR 기울기의 변화입니다.
|
매년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 17일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 11_0020WWU
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .