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Studio osservazionale multicentrico tedesco su pazienti affetti da malattia di Fabry sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva con pegunigalsidasi-alfa (GoPEG)

29 aprile 2026 aggiornato da: Universität Münster
Pegunigalsidase-alfa può rappresentare un progresso nella ERT per la FD, sulla base della sua farmacocinetica unica e dell'apparente bassa immunogenicità. L'obiettivo dello studio è documentare dati a lungo termine sul trattamento con pegunigalsidasi-alfa in condizioni del "mondo reale". 60 pazienti con FD (naïve alla terapia o pretrattati con agalsidasi-alfa o agalsidasi-beta) saranno reclutati in 8 centri tedeschi di Fabry. La durata del trattamento/paziente sarà di 2 anni. Tutti i pazienti saranno seguiti dai centri esperti Fabry sopra elencati.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Pegunigalsidase-alfa, una nuova forma di α-galattosidasi A PEGilata e reticolata covalentemente sviluppata come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per la malattia di Fabry (FD), è stata progettata per aumentare l'emivita plasmatica e ridurre l'immunogenicità, migliorando così l'efficacia rispetto ai prodotti disponibili .

La logica dell'attuale progetto è che la progressione della malattia dei pazienti con FD può essere stabilizzata in modo paragonabile a quello dei pazienti sottoposti all'attuale ERT, portando a una validazione degli studi clinici di fase 3 e al trasferimento di questi risultati precedenti in un "mondo reale" a livello nazionale progettato studiare in Germania.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Germania
        • Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln
      • Hamburg, Germania
        • Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg
      • Hanover, Germania
        • Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover
      • Mainz, Germania
        • Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz
      • Müllheim, Germania
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim
      • Münster, Germania
        • Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Germania
        • Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Paziente affetto dalla malattia di Fabry

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, ≥18 anni, con diagnosi di malattia di Fabry.
  • Naïve alla ERT (pazienti con segni di coinvolgimento d'organo (segni renali, cardiaci e/o del sistema nervoso centrale) da prendere in considerazione per la ERT secondo le linee guida di consenso europee sulla ERT (Biegstraaten et al. 2015) o pazienti con dolore neuropatico non controllato con antidolorifici o pazienti con sintomi gastrointestinali non alleviati con farmaci standard o pazienti che cambiano ERT (sotto ERT per ≥ 12 mesi).
  • Soggetti che assumono ACE inibitori, ARB o inibitori della renina a una dose stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Soggetti che assumono analgesici/antidepressivi a una dose stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Le pazienti donne devono avere un test di gravidanza negativo e utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non è disposto a fornire il consenso informato.
  • Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo clinico.
  • Pazienti in dialisi.
  • Il paziente ha una malattia d'organo clinicamente significativa (ad esempio, cancro negli ultimi 5 anni) che secondo l'opinione dello sperimentatore precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Pazienti con una storia di trapianto di organi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Standard di sicurezza
Paziente trattato con Pegunigalsidasi-alfa secondo lo standard di cura
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Standard di sicurezza

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
eGFR
Lasso di tempo: annuale
eGFR: variazione della pendenza dell’eGFR annualizzata rispetto alla pendenza dell’eGFR annualizzata prima dell’inizio o del passaggio al trattamento.
annuale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Universität Münster

Collaboratori

Chiesi GmbH

Investigatori

  • Investigatore principale: Eva Brand, MD, PhD, Universitätsklinikum Münster

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 11_0020WWU

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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