APAP におけるヒト骨髄間葉系幹細胞の研究
2025年3月19日 更新者：Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
APAPの治療におけるhBMMSC注射の安全性と予備有効性を評価するための非盲検第IIa相試験
この非盲検第 IIa 相臨床試験の目的は、aPAP 患者における hBMMSC 静脈内治療の安全性と予備的な有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
自己免疫性肺肺胞蛋白症 (aPAP) は、特異的な薬物治療法がない稀な肺疾患です。
現在、PAP の標準的な治療戦略は全肺洗浄 (WLL) ですが、これは侵襲的であり、治療効果が限られています。
この研究の目的は、aPAP 患者における hBMMSC 静脈内治療の安全性と予備的な有効性を評価することです。
この臨床試験には10人の参加者が参加する予定です。
裁判は約2年間続く予定だ。
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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daxing
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Beijing、daxing、中国、100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- -CTと生検（TBLB、TBCB、または外科的肺生検）または気管支肺胞灌流（BAL）の両方によってaPAPと診断され、血清中のGM-CSF自己抗体が陽性である患者
- 登録前に少なくとも2回（少なくとも3か月の間隔をあけて）CT、肺機能検査の結果、または血液ガス分析によって寛解が証明されていない
- 安静時 PaO2≤70 mmHg
- 妊娠可能な参加者は効果的な避妊薬を受けなければなりません（男性と女性の両方の参加者について、最後の研究投与から最長1年以内）
- 自発的に署名されたインフォームドコンセント
除外基準:
- 遺伝性PAP、続発性PAP、または別のタイプのPAPと診断されている
- 登録前の6か月以内に全肺洗浄（WLL）療法を受けた
- 登録前6か月以内に以前のGM-CSF療法を受けている
- 登録前3か月以内に他の臨床試験治療を受けている
- 登録前1年以内に他の幹細胞研究に参加した
- 重大な免疫抑制（例：10 mg/日を超えるプレドニゾロンの全身投与）を伴う治療を必要とする炎症性疾患または自己免疫疾患
- 治験における有効性の評価に影響を与える可能性のある活動性感染症（ウイルス、細菌、真菌、マイコバクテリア）
- 悪性腫瘍の既往
- 研究薬の成分のいずれかに対する既知のアレルギー反応
- 他の重篤な既存の病状を悪化させる可能性があると治験責任医師が判断した参加者は、この治験には適していません
- 妊娠中、授乳中であることがわかっている女性、妊娠検査薬で陽性反応が出た女性（スクリーニングプロセス中に検出される）、または治験中に妊娠を計画している女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的: hBMMSC
1.0×10^6/kg hBMMSC (参加者の体重) 1回投与 2.0×10^6/kg hBMMSC (参加者の体重) 1回投与 2.0×10^6/kg hBMMSC (参加者の体重) 2回投与
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グループ 1: 1.0×10^6 細胞/kg (参加者の体重) 単回投与 (n=3) グループ 2: 2.0×10^6 細胞/kg (参加者の体重) 単回投与 (n=3) グループ 3: 2.0 ×10^6 細胞/kg (参加者の体重) を 2 回投与 (n=4)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺胞動脈酸素分圧差 (A-aDO2)
時間枠：24週間
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ベースラインと比較した肺胞動脈酸素分圧差（A-aDO2）の変化を、24週間の治療後にhBMMSC治療群で評価しました。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性と忍容性
時間枠：48週間
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重篤な有害事象および非重篤な有害事象のある参加者の数
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48週間
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肺胞動脈酸素差 (A-aDO2)
時間枠：48週間
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測定された A-aDO2 のベースラインからの変化
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48週間
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徒歩6分距離（6MWD）の違い
時間枠：4週間、12週間、24週間、48週間
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測定された6MWDのベースラインからの変化
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4週間、12週間、24週間、48週間
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経皮動脈酸素飽和度 (SpO2)
時間枠：4週間、12週間、24週間、48週間
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測定したSpO2のベースラインからの変化
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4週間、12週間、24週間、48週間
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修正されたMedical Research Council（mMRC）の違い
時間枠：4週間、12週間、24週間、48週間
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テストされた mMRC のベースラインからの変化
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4週間、12週間、24週間、48週間
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セントジョージ呼吸器アンケート（SGRQ）の違い
時間枠：4週間、12週間、24週間、48週間
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テストされた SGRQ のベースラインからの変更
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4週間、12週間、24週間、48週間
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画像検査（胸部CTスコア）
時間枠：24週間、48週間
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肺実質密度は、定量的コンピューター断層撮影 (CT) 濃度測定法によって測定されます。
24 週目および 48 週目に測定した実質濃度測定のベースライン (0 日目) からの変化
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24週間、48週間
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疾患重症度スコア (DSS) の違い
時間枠：24週間、48週間
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DSS スコアのベースラインからの変化
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24週間、48週間
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動脈血酸素分圧（PaO2）の差
時間枠：24週間、48週間
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測定されたPaO2のベースラインからの変化
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24週間、48週間
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クレブス・フォン・デン・ルンゲン-6（KL-6）の違い
時間枠：2週間、4週間、12週間、24週間
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KL-6 のベースラインからの変化の測定値
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2週間、4週間、12週間、24週間
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癌胎児性抗原（CEA）の違い
時間枠：2週間、4週間、12週間、24週間
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測定された CEA のベースラインからの変化
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2週間、4週間、12週間、24週間
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乳酸脱水素酵素（LDH）の違い
時間枠：2週間、4週間、12週間、24週間
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測定されたLDHのベースラインからの変化
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2週間、4週間、12週間、24週間
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108週間のレスキュー全肺洗浄（WLL）の回数
時間枠：108週間
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WLLを実施するための基準は、参加者が低酸素血症または酸素飽和度の低下を発症したと研究者が判断したaPAPの症状、運動能力の低下、および/または臨床症状の悪化に基づいていました。
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108週間
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肺機能の違い
時間枠：4週間、12週間、24週間、48週間
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肺機能検査には、肺の一酸化炭素拡散能力（DLCO）、努力肺活量（FVC）、1秒努力呼気量（FEV1）が含まれます。測定されたDLCO、FVC、FEV1のベースラインからの変化
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4週間、12週間、24週間、48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月25日
一次修了 (推定)
2025年7月22日
研究の完了 (推定)
2026年8月30日
試験登録日
最初に提出
2023年10月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月26日
最初の投稿 (実際)
2023年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月19日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。