Estudio de células madre mesenquimales de la médula ósea humana en aPAP
19 de marzo de 2025 actualizado por: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Un estudio abierto de fase IIa para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de la inyección de hBMMSC en el tratamiento de aPAP
El propósito de este estudio de ensayo clínico abierto de fase IIa es evaluar la seguridad y eficacia preliminar del tratamiento intravenoso con hBMMSC en pacientes con aPAP.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP) es una enfermedad pulmonar rara para la que no existe un tratamiento farmacológico específico.
Actualmente, la estrategia de tratamiento estándar para la PAP es el lavado pulmonar completo (WLL), que es invasivo y tiene una eficacia terapéutica limitada.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia preliminar del tratamiento intravenoso con hBMMSC en pacientes con aPAP.
El ensayo clínico pretende involucrar a 10 participantes.
Se espera que el juicio dure aproximadamente 2 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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daxing
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Beijing, daxing, Porcelana, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 18 años o más
- Pacientes diagnosticados con aPAP tanto por TC como por biopsia (TBLB, TBCB o biopsia pulmonar quirúrgica) o perfusión broncoalveolar (BAL), así como autoanticuerpos contra GM-CSF en suero positivo.
- No se demostró remisión mediante TC, resultados de pruebas de función pulmonar o análisis de gases en sangre al menos 2 veces (con al menos 3 meses de diferencia) antes de la inscripción.
- En reposo PaO2≤70 mmHg
- Los participantes fértiles deben recibir anticonceptivos médicos eficaces (tanto para hombres como para mujeres, hasta un año después de la última dosis del estudio)
- Consentimiento informado voluntario firmado
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con PAP hereditaria, PAP secundaria u otro tipo de PAP
- Recibió terapia de lavado pulmonar total (WLL) dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción
- Recibió terapia previa con GM-CSF dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción
- Recibió otro tratamiento de ensayo clínico dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción.
- Participó en otros estudios de células madre dentro del año anterior a la inscripción.
- Enfermedad inflamatoria o trastorno autoinmune que requiera tratamiento asociado con inmunosupresión significativa (p. ej., más de 10 mg/día de prednisolona sistémica)
- Infección activa (viral, bacteriana, fúngica o micobacteriana), que puede afectar la evaluación de la eficacia en el ensayo.
- Historia de tumores malignos.
- Reacciones alérgicas conocidas a cualquiera de los ingredientes del fármaco del estudio.
- Los participantes que, en opinión del investigador, agravarían cualquier otra condición médica preexistente grave no son aptos para este ensayo.
- Mujeres que se sabe que están embarazadas, amamantando, que tienen una prueba de embarazo positiva (que se detectará durante el proceso de selección) o que planean quedar embarazadas durante el ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Experimental: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporal del participante) dosis única 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporal del participante) dosis única 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporal del participante) administrado dos veces
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Grupo 1: 1,0×10^6 células/kg (peso corporal del participante) dosis única (n=3) Grupo 2: 2,0×10^6 células/kg (peso corporal del participante) dosis única (n=3) Grupo 3: 2,0 ×10^6 células/kg (peso corporal del participante) administrado dos veces (n=4)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencia alveolar-arterial en la tensión de oxígeno (A-aDO2)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Los cambios de la diferencia alveolar-arterial en la tensión de oxígeno (A-aDO2) en relación con el valor inicial se evaluaron en el grupo tratado con hBMMSC después de 24 semanas de tratamiento.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Número de participantes con eventos adversos graves y no graves
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48 semanas
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Diferencia alveolar-arterial de oxígeno (A-aDO2)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Cambio desde el valor inicial en A-aDO2 medido
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48 semanas
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Diferencia en distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Cambio desde el valor inicial en el 6MWD según lo medido
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Saturación arterial de oxígeno percutánea (SpO2)
Periodo de tiempo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Cambio desde el valor inicial en la SpO2 medida
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Diferencia en el Consejo de Investigación Médica modificado (mMRC)
Periodo de tiempo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Cambio desde el inicio en el mMRC según lo probado
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Diferencia en el Cuestionario Respiratorio de St. George (SGRQ)
Periodo de tiempo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Cambio desde el valor inicial en el SGRQ según lo probado
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Imágenes (puntuación de TC de tórax)
Periodo de tiempo: 24 semanas, 48 semanas
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Densidad pulmonar parenquimatosa determinada mediante densitometría cuantitativa por tomografía computarizada (TC).
Cambio desde el inicio (día 0) en la densitometría parenquimatosa medida a las 24 y 48 semanas
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24 semanas, 48 semanas
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Diferencia en la puntuación de gravedad de la enfermedad (DSS)
Periodo de tiempo: 24 semanas, 48 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación DSS
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24 semanas, 48 semanas
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Diferencia en la presión arterial parcial de oxígeno (PaO2)
Periodo de tiempo: 24 semanas, 48 semanas
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Cambio desde el valor inicial en la PaO2 medida
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24 semanas, 48 semanas
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Diferencia en Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Periodo de tiempo: 2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Cambio desde el valor inicial en el KL-6 según lo medido
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2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Diferencia en el antígeno carcinoembrionario (CEA)
Periodo de tiempo: 2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Cambio desde el valor inicial en el CEA medido
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2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Diferencia en lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: 2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Cambio desde el valor inicial en la LDH medida
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2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Número de lavados pulmonares completos (WLL) de rescate en 108 semanas
Periodo de tiempo: 108 semanas
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Los criterios para realizar WLL se basaron en los síntomas, la disminución de la capacidad de ejercicio y/o el empeoramiento de los síntomas clínicos de aPAP, según el investigador consideró que el participante desarrolló hipoxemia o disminución de la saturación de oxígeno.
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108 semanas
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Diferencia en la función pulmonar
Periodo de tiempo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Las pruebas de función pulmonar incluyen la capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO), la capacidad vital forzada (FVC) y el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1). Cambio desde el inicio en DLCO, FVC, FEV1 medido
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
22 de julio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
1 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MKMSC-CT-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .