Badanie ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych szpiku kostnego w aPAP
31 października 2023 zaktualizowane przez: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Otwarte badanie fazy IIa mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności wstrzyknięcia hBMMSC w leczeniu aPAP
Celem tego otwartego badania klinicznego fazy IIa jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności dożylnego leczenia hBMMSC u pacjentów z aPAP.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Autoimmunologiczna proteinoza pęcherzyków płucnych (aPAP) to rzadka choroba płuc, na którą nie ma specyficznego leczenia.
Obecnie standardową strategią leczenia PAP jest płukanie całych płuc (WLL), które jest inwazyjne i ma ograniczoną skuteczność terapeutyczną.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności dożylnego leczenia hBMMSC u pacjentów z aPAP.
W badaniu klinicznym ma wziąć udział 10 uczestników.
Oczekuje się, że proces będzie trwał około 2 lat.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
10
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starsi
- Pacjenci, u których zdiagnozowano aPAP zarówno za pomocą tomografii komputerowej, jak i biopsji (TBLB, TBCB lub chirurgiczna biopsja płuc) lub perfuzji oskrzelowo-pęcherzykowej (BAL), a także autoprzeciwciała GM-CSF w surowicy dodatniej
- Badanie CT, wyniki badań czynności płuc lub analiza gazometrii krwi nie wykazały remisji co najmniej 2 razy (w odstępie co najmniej 3 miesięcy) przed włączeniem
- W spoczynku PaO2≤70 mmHg
- Uczestnicy płodni muszą stosować skuteczną antykoncepcję medyczną (zarówno w przypadku uczestników płci męskiej, jak i żeńskiej, przez okres do jednego roku od ostatniej dawki stosowanej w badaniu)
- Dobrowolnie podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Zdiagnozowano dziedziczny PAP, wtórny PAP lub inny typ PAP
- W ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania wykonano płukanie całych płuc (WLL).
- Otrzymał poprzednią terapię GM-CSF w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
- Otrzymał inne leczenie w ramach badań klinicznych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
- Brał udział w innych badaniach nad komórkami macierzystymi w ciągu 1 roku przed rejestracją
- Choroba zapalna lub choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia związana ze znaczną immunosupresją (np. prednizolon podawany ogólnoustrojowo powyżej 10 mg/dobę)
- Aktywna infekcja (wirusowa, bakteryjna, grzybicza lub prątkowa), która może mieć wpływ na ocenę skuteczności w badaniu
- Historia nowotworów złośliwych
- Znane reakcje alergiczne na którykolwiek ze składników badanego leku
- Uczestnicy, którzy w opinii badacza zaostrzyliby jakikolwiek inny poważny istniejący wcześniej stan chorobowy, nie nadają się do tego badania
- Kobiety, o których wiadomo, że są w ciąży, karmią piersią, mają pozytywny wynik testu ciążowego (który zostanie wykryty podczas badania przesiewowego) lub planują zajść w ciążę w trakcie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalne: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (masa ciała uczestnika) dawka pojedyncza 2,0×10^6/kg hBMMSC (masa ciała uczestnika) dawka pojedyncza 2,0×10^6/kg hBMMSC (masa ciała uczestnika) podawana dwukrotnie
|
Grupa 1: 1,0×10^6 komórek/kg (masa ciała uczestnika) pojedyncza dawka (n=3) Grupa 2: 2,0×10^6 komórek/kg (masa ciała uczestnika) pojedyncza dawka (n=3) Grupa 3: 2,0 ×10^6 komórek/kg (masa ciała uczestnika) podane dwukrotnie (n=4)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica pęcherzykowo-tętnicza w prężności tlenu (A-aDO2)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zmiany różnicy pęcherzykowo-tętniczej w prężności tlenu (A-aDO2) w stosunku do wartości wyjściowych oceniano w grupie leczonej hBMMSC po 24 tygodniach leczenia.
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne i inne niż poważne zdarzenia niepożądane
|
48 tygodni
|
|
Różnica tlenu pęcherzykowo-tętniczego (A-aDO2)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zmierzonym A-aDO2
|
48 tygodni
|
|
Różnica w odległości 6-minutowego spaceru (6MWD)
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Zmierzona zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6MWD
|
4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Przezskórne nasycenie krwi tętniczej tlenem (SpO2)
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Zmiana zmierzonej wartości SpO2 w porównaniu z wartością wyjściową
|
4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Różnica w zmodyfikowanej Radzie ds. Badań Medycznych (mMRC)
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w mMRC zgodnie z testem
|
4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Różnica w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego (SGRQ)
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w testowanym SGRQ
|
4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Obrazowanie (wynik tomografii komputerowej klatki piersiowej)
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Gęstość miąższu płuc oznaczona metodą ilościowej densytometrii tomografii komputerowej (CT).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 0) w densytometrii miąższowej mierzona po 24 i 48 tygodniach
|
24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Różnica w punktacji ciężkości choroby (DSS)
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Zmiana w stosunku do wartości bazowej wyniku DSS
|
24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Różnica tętniczego ciśnienia parcjalnego tlenu (PaO2)
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Zmiana zmierzonej wartości PaO2 w stosunku do wartości bazowej
|
24 tygodnie, 48 tygodni
|
|
Różnica w Krebsie Von den Lungen-6 (KL-6)
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w KL-6 zgodnie z pomiarem
|
2 tygodnie, 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie
|
|
Różnica w antygenie rakowo-płodowym (CEA)
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w CEA zgodnie z pomiarem
|
2 tygodnie, 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie
|
|
Różnica w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie
|
Zmierzona zmiana LDH w stosunku do wartości wyjściowych
|
2 tygodnie, 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie
|
|
Liczba ratunkowych płukania całych płuc (WLL) w ciągu 108 tygodni
Ramy czasowe: 108 tygodni
|
Kryteria wykonania WLL opierały się na objawach, zmniejszonej wydolności wysiłkowej i/lub pogorszeniu objawów klinicznych aPAP, według oceny badacza, że u uczestnika rozwinęła się hipoksemia lub zmniejszone nasycenie tlenem
|
108 tygodni
|
|
Różnica w funkcjonowaniu płuc
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Testy czynności płuc obejmują pojemność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO), natężoną pojemność życiową (FVC), natężoną objętość wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV1). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w DLCO, FVC, FEV1 zgodnie z pomiarem
|
4 tygodnie, 12 tygodni, 24 tygodnie, 48 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
22 października 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MKMSC-CT-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .