APAP에서 인간 골수 중간엽 줄기세포 연구
2025년 3월 19일 업데이트: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
APAP 치료에서 hBMMSC 주사의 안전성과 예비 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 제2a상 연구
이 공개 라벨 제IIa상 임상 시험 연구의 목적은 aPAP 환자를 대상으로 hBMMSC 정맥 치료의 안전성과 예비 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
자가면역 폐포 단백질증(aPAP)은 특별한 약물 치료가 없는 드문 폐 질환입니다.
현재 PAP의 표준 치료 전략은 침습적이며 치료 효능이 제한적인 전폐 세척(WLL)입니다.
이 연구의 목적은 aPAP 환자에서 hBMMSC 정맥 치료의 안전성과 예비 효능을 평가하는 것입니다.
임상시험에는 10명의 참가자가 참여할 계획이다.
이번 재판은 약 2년 정도 진행될 것으로 예상된다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
daxing
-
Beijing, daxing, 중국, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성
- CT와 생검(TBLB, TBCB 또는 외과적 폐 생검) 또는 기관지폐포 관류(BAL)에서 aPAP 진단을 받았고 혈청 양성인 GM-CSF 자가항체를 진단받은 환자
- 등록 전 최소 2회(최소 3개월 간격) CT, 폐 기능 검사 결과 또는 혈액 가스 분석에서 완화가 입증되지 않았습니다.
- 안정시 PaO2≤70mmHg
- 가임기 참가자는 효과적인 의료 피임법을 받아야 합니다(남성 및 여성 참가자 모두 마지막 연구 투여 후 최대 1년까지).
- 자발적으로 서명된 사전 동의
제외 기준:
- 유전성 PAP, 이차성 PAP 또는 다른 유형의 PAP로 진단됨
- 등록 전 6개월 이내에 전폐세척(WLL) 치료를 받은 경우
- 등록 전 6개월 이내에 이전 GM-CSF 치료를 받은 경우
- 등록 전 3개월 이내에 다른 임상시험 치료를 받은 경우
- 등록 전 1년 이내에 다른 줄기세포 연구에 참여한 경우
- 상당한 면역억제(예: 하루 10mg 이상의 전신 프레드니솔론)와 관련된 치료가 필요한 염증성 질환 또는 자가면역 장애
- 임상시험의 유효성 평가에 영향을 미칠 수 있는 활성 감염(바이러스, 박테리아, 곰팡이 또는 마이코박테리아)
- 악성 종양의 병력
- 연구 약물의 성분에 대해 알려진 알레르기 반응
- 연구자의 의견으로 기존의 다른 심각한 질병을 악화시킬 수 있는 참가자는 이 임상시험에 적합하지 않습니다.
- 임신, 수유 중인 것으로 알려진 여성, 임신 검사에서 양성 결과가 나온 여성(선별 과정에서 발견됨), 임상 시험 중 임신할 계획이 있는 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 실험: hBMMSC
1.0×10^6/kg hBMMSC(참가자 체중) 단회 투여 2.0×10^6/kg hBMMSC(참가자 체중) 단회 투여 2.0×10^6/kg hBMMSC(참가자 체중) 2회 투여
|
그룹 1: 1.0×10^6 세포/kg(참가자 체중) 단회 투여(n=3) 그룹 2: 2.0×10^6 세포/kg(참가자 체중) 단회 투여(n=3) 그룹 3: 2.0 ×10^6 세포/kg(참가자 체중) 2회 투여(n=4)
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
산소 장력의 폐포-동맥 차이(A-aDO2)
기간: 24주
|
기준선 대비 폐포-동맥 산소 장력 차이(A-aDO2)의 변화는 치료 24주 후 hBMMSC 치료군에서 평가되었습니다.
|
24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성과 내약성
기간: 48주
|
심각하거나 심각하지 않은 이상반응이 발생한 참가자 수
|
48주
|
|
폐포-동맥 산소 차이(A-aDO2)
기간: 48주
|
측정된 A-aDO2의 기준선으로부터의 변화
|
48주
|
|
도보 6분거리 차이(6MWD)
기간: 4주, 12주, 24주, 48주
|
측정된 6MWD의 기준선 대비 변화
|
4주, 12주, 24주, 48주
|
|
경피 동맥 산소 포화도(SpO2)
기간: 4주, 12주, 24주, 48주
|
측정된 SpO2의 기준선 변화
|
4주, 12주, 24주, 48주
|
|
개량의학연구회(mMRC)의 차이
기간: 4주, 12주, 24주, 48주
|
테스트한 대로 mMRC의 기준선에서 변경됨
|
4주, 12주, 24주, 48주
|
|
세인트 조지 호흡기 설문지(SGRQ)의 차이점
기간: 4주, 12주, 24주, 48주
|
테스트된 SGRQ의 기준선에서 변경
|
4주, 12주, 24주, 48주
|
|
영상(흉부 CT 점수)
기간: 24주, 48주
|
정량적 컴퓨터 단층촬영(CT) 농도계로 측정한 실질 폐 밀도.
24주 및 48주에 측정된 실질 밀도계의 기준선(0일) 대비 변화
|
24주, 48주
|
|
질병 심각도 점수(DSS)의 차이
기간: 24주, 48주
|
DSS 점수의 기준선 변경
|
24주, 48주
|
|
동맥의 산소분압(PaO2) 차이
기간: 24주, 48주
|
측정된 PaO2의 기준선으로부터의 변화
|
24주, 48주
|
|
Krebs Von den Lungen-6(KL-6)의 차이
기간: 2주，4주, 12주, 24주
|
측정된 KL-6의 기준선으로부터의 변화
|
2주，4주, 12주, 24주
|
|
암배아항원(CEA)의 차이
기간: 2주，4주, 12주, 24주
|
측정된 CEA의 기준선으로부터의 변화
|
2주，4주, 12주, 24주
|
|
젖산탈수소효소(LDH)의 차이
기간: 2주，4주, 12주, 24주
|
측정된 LDH의 기준선으로부터의 변화
|
2주，4주, 12주, 24주
|
|
108주 동안 구조 전체 폐 세척(WLL) 횟수
기간: 108주
|
WLL 수행 기준은 참가자에게 저산소혈증이 발생하거나 산소 포화도가 감소했다고 연구자가 판단한 aPAP의 증상, 운동 능력 감소 및/또는 임상 증상의 악화를 기반으로 했습니다.
|
108주
|
|
폐기능의 차이
기간: 4주, 12주, 24주, 48주
|
폐 기능 테스트에는 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력(DLCO), 강제 폐활량(FVC), 1초 강제 호기량(FEV1)이 포함됩니다. DLCO, FVC, FEV1의 기준선에서 측정된 변화
|
4주, 12주, 24주, 48주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 25일
기본 완료 (추정된)
2025년 7월 22일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 26일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .