Studio delle cellule staminali mesenchimali del midollo osseo umano in aPAP
19 marzo 2025 aggiornato da: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Uno studio di Fase IIa in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare dell'iniezione di hBMMSC nel trattamento dell'aPAP
Lo scopo di questo studio clinico di fase IIa in aperto è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare del trattamento endovenoso con hBMMSC in pazienti con aPAP.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP) è una malattia polmonare rara per la quale non esiste un trattamento farmacologico specifico.
Attualmente, la strategia di trattamento standard per la PAP è il lavaggio dell’intero polmone (WLL), che è invasivo e ha un’efficacia terapeutica limitata.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare del trattamento endovenoso con hBMMSC in pazienti con aPAP.
La sperimentazione clinica intende coinvolgere 10 partecipanti.
Si prevede che il processo durerà circa 2 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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daxing
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Beijing, daxing, Cina, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni
- Pazienti con diagnosi di aPAP sia mediante TC che biopsia (TBLB, TBCB o biopsia polmonare chirurgica) o perfusione broncoalveolare (BAL) nonché autoanticorpi GM-CSF nel siero positivo
- Nessuna remissione è stata dimostrata dalla TC, dai risultati dei test di funzionalità polmonare o dall'emogasanalisi almeno 2 volte (a distanza di almeno 3 mesi) prima dell'arruolamento
- A riposo PaO2≤70 mmHg
- I partecipanti fertili devono ricevere un contraccettivo medico efficace (sia per i partecipanti maschi che per quelli femminili, fino a un anno dopo l'ultima somministrazione dello studio)
- Consenso informato firmato volontario
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di PAP ereditaria, PAP secondaria o altro tipo di PAP
- Ha ricevuto terapia di lavaggio polmonare completo (WLL) entro 6 mesi prima dell'arruolamento
- Ricevuta una precedente terapia con GM-CSF entro 6 mesi prima dell'arruolamento
- Ha ricevuto altri trattamenti di sperimentazione clinica entro 3 mesi prima dell'arruolamento
- Partecipazione ad altri studi sulle cellule staminali entro 1 anno prima dell'arruolamento
- Malattia infiammatoria o disturbo autoimmune che richiede trattamento associato a significativa immunosoppressione (ad esempio più di 10 mg/die di prednisolone sistemico)
- Infezione attiva (virale, batterica, fungina o micobatterica), che può influenzare la valutazione dell'efficacia nello studio
- Storia di tumori maligni
- Reazioni allergiche note a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco in studio
- I partecipanti che, a giudizio dello sperimentatore, aggraverebbero qualsiasi altra grave condizione medica preesistente non sono idonei a questo studio
- Donne che sono note per essere incinte, che allattano, che hanno un test di gravidanza positivo (che verrà rilevato durante il processo di screening) o che pianificano una gravidanza durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Sperimentale: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporeo del partecipante) dose singola 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporeo del partecipante) dose singola 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporeo del partecipante) somministrato due volte
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Gruppo 1: 1,0×10^6 cellule/kg (peso corporeo del partecipante) dose singola (n=3) Gruppo 2: 2,0×10^6 cellule/kg (peso corporeo del partecipante) dose singola (n=3) Gruppo 3: 2,0 ×10^6 cellule/kg (peso corporeo del partecipante) somministrate due volte (n=4)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza alveolo-arteriosa nella tensione dell'ossigeno (A-aDO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
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I cambiamenti della differenza alveolo-arteriosa nella tensione di ossigeno (A-aDO2) rispetto al basale sono stati valutati nel gruppo trattato con hBMMSC dopo 24 settimane di trattamento.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 48 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi
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48 settimane
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Differenza di ossigeno alveolo-arterioso (A-aDO2)
Lasso di tempo: 48 settimane
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Variazione rispetto al basale dell'A-aDO2 misurato
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48 settimane
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Differenza nella distanza a piedi di 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nella 6MWD misurata
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4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Saturazione arteriosa percutanea di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Variazione rispetto al basale della SpO2 misurata
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4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Differenza nel Consiglio di ricerca medica modificato (mMRC)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nell'mMRC testato
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4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Differenza nel questionario respiratorio di St. George (SGRQ)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nel SGRQ testato
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4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Imaging (punteggio TC del torace)
Lasso di tempo: 24 settimane, 48 settimane
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Densità polmonare parenchimale determinata mediante densitometria quantitativa con tomografia computerizzata (CT).
Variazione rispetto al basale (giorno 0) nella densitometria parenchimale misurata a 24 e 48 settimane
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24 settimane, 48 settimane
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Differenza nel punteggio di gravità della malattia (DSS)
Lasso di tempo: 24 settimane, 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio DSS
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24 settimane, 48 settimane
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Differenza nella pressione parziale arteriosa dell'ossigeno (PaO2)
Lasso di tempo: 24 settimane, 48 settimane
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Variazione rispetto al basale della PaO2 misurata
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24 settimane, 48 settimane
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Differenza in Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Lasso di tempo: 2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
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Variazione rispetto al basale nel KL-6 misurata
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2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
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Differenza nell'antigene carcinoembrionale (CEA)
Lasso di tempo: 2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
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Variazione rispetto al basale del CEA misurata
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2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
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Differenza nella lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: 2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
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Variazione rispetto al basale dell'LDH misurato
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2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
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Numero di lavaggi polmonari totali (WLL) di salvataggio in 108 settimane
Lasso di tempo: 108 settimane
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I criteri per eseguire la WLL erano basati su sintomi, diminuzione della capacità di esercizio e/o peggioramento dei sintomi clinici di aPAP, secondo il giudizio dello sperimentatore secondo cui il partecipante aveva sviluppato ipossiemia o ridotta saturazione di ossigeno
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108 settimane
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Differenza nella funzione polmonare
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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I test di funzionalità polmonare comprendono la capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO), la capacità vitale forzata (FVC), il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1). Variazione rispetto al basale di DLCO、FVC、 FEV1 misurati
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4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
22 luglio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
1 novembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MKMSC-CT-001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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