Undersøgelse af humane knoglemarvs mesenkymale stamceller i aPAP
19. marts 2025 opdateret af: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Et åbent fase IIa-studie for at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af hBMMSC-injektion i behandlingen af aPAP
Formålet med denne åbne fase IIa kliniske undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af hBMMSC intravenøs behandling hos patienter med aPAP.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP) er en sjælden lungesygdom, for hvilken der ikke findes nogen specifik lægemiddelbehandling.
I øjeblikket er standardbehandlingsstrategien for PAP hellungeskylning (WLL), som er invasiv og har begrænset terapeutisk effekt.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af hBMMSC intravenøs behandling hos patienter med aPAP.
Det kliniske forsøg har til hensigt at involvere 10 deltagere.
Retssagen forventes at vare cirka 2 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
daxing
-
Beijing, daxing, Kina, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde på 18 år eller ældre
- Patienter diagnosticeret med aPAP ved både CT og biopsi (TBLB, TBCB eller kirurgisk lungebiopsi) eller bronchoalveolær perfusion (BAL) samt GM-CSF autoantistoffer i serumpositive
- Ingen remission blev påvist ved CT, lungefunktionstestresultater eller blodgasanalyse mindst 2 gange (mindst 3 måneders mellemrum) før tilmelding
- I hvile PaO2≤70 mmHg
- Fertile deltagere skal modtage effektiv medicinsk prævention (for både mandlige og kvindelige deltagere, op til et år efter den sidste undersøgelsesdosis)
- Frivilligt underskrevet informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Diagnosticeret med arvelig PAP, sekundær PAP eller en anden type PAP
- Modtog hellungeskylning (WLL) behandling inden for 6 måneder før indskrivning
- Modtog tidligere GM-CSF-behandling inden for 6 måneder før indskrivning
- Modtog anden klinisk forsøgsbehandling inden for 3 måneder før indskrivning
- Deltog i andre stamcellestudier inden for 1 år før indskrivning
- Inflammatorisk sygdom eller autoimmun lidelse, der kræver behandling forbundet med signifikant immunsuppression (fx mere end 10 mg/dag systemisk prednisolon)
- Aktiv infektion (viral, bakteriel, svampe- eller mykobakteriel), som kan påvirke vurderingen af effekt i forsøget
- Anamnese med ondartede tumorer
- Kendte allergiske reaktioner på nogen af ingredienserne i undersøgelseslægemidlet
- Deltagere, som efter investigatorens mening ville forværre enhver anden alvorlig allerede eksisterende medicinsk tilstand, er ikke egnede til dette forsøg
- Kvinder, der er kendt for at være gravide, ammer, har en positiv graviditetstest (som vil blive opdaget under screeningsprocessen), eller planlægger at blive gravide under forsøget
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eksperimentel: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (deltagers kropsvægt) enkeltdosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (deltagers kropsvægt) enkeltdosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (deltagers kropsvægt) administreret to gange
|
Gruppe 1: 1,0×10^6 celler/kg (deltagers kropsvægt) enkeltdosis (n=3) Gruppe 2: 2,0×10^6 celler/kg (deltagers kropsvægt) enkeltdosis (n=3) Gruppe 3: 2,0 ×10^6 celler/kg (deltagers kropsvægt) administreret to gange (n=4)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alveolær-arteriel forskel i iltspænding (A-aDO2)
Tidsramme: 24 uger
|
Ændringerne af alveolar-arteriel forskel i oxygenspænding (A-aDO2) i forhold til baseline blev vurderet i den hBMMSC-behandlede gruppe efter 24 ugers behandling.
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 48 uger
|
Antal deltagere med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
|
48 uger
|
|
Alveolær-arteriel iltforskel (A-aDO2)
Tidsramme: 48 uger
|
Ændring fra baseline i A-aDO2 som målt
|
48 uger
|
|
Forskel i 6-minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
Ændring fra baseline i 6MWD som målt
|
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
|
Perkutan arteriel iltmætning (SpO2)
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
Ændring fra baseline i SpO2 som målt
|
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
|
Forskel i modificeret Medical Research Council（mMRC）
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
Ændring fra baseline i mMRC som testet
|
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
|
Forskel i St. George's Respiratory Questionnaire（SGRQ）
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
Ændring fra baseline i SGRQ som testet
|
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
|
Billedbehandling (CT-score for brystet)
Tidsramme: 24 uger, 48 uger
|
Parenkymal lungetæthed bestemt ved kvantitativ computertomografi (CT) densitometri.
Ændring fra baseline (dag 0) i parenkymal densitometri som målt ved 24 og 48 uger
|
24 uger, 48 uger
|
|
Forskel i sygdomssværhedsscore (DSS)
Tidsramme: 24 uger, 48 uger
|
Ændring fra baseline i DSS-score
|
24 uger, 48 uger
|
|
Forskel i arterielt partialtryk af oxygen (PaO2)
Tidsramme: 24 uger, 48 uger
|
Ændring fra baseline i PaO2 som målt
|
24 uger, 48 uger
|
|
Forskel i Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Tidsramme: 2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
|
Ændring fra baseline i KL-6 som målt
|
2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
|
|
Forskel i carcinoembryonalt antigen (CEA)
Tidsramme: 2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
|
Ændring fra baseline i CEA som målt
|
2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
|
|
Forskel i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
|
Ændring fra baseline i LDH som målt
|
2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
|
|
Antal rednings-hellungeskylning (WLL) i 108 uger
Tidsramme: 108 uger
|
Kriterier for udførelse af WLL var baseret på symptomer, nedsat træningskapacitet og/eller forværring af kliniske symptomer på aPAP som vurderet af investigator, at deltageren udviklede hypoxæmi eller nedsat iltmætning
|
108 uger
|
|
Forskel i lungefunktion
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
Lungefunktionstests inkluderer diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO), forceret vital kapacitet (FVC), forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1). Ændring fra baseline i DLCO、FVC、 FEV1 som målt
|
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. december 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
22. juli 2025
Studieafslutning (Anslået)
30. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. oktober 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. oktober 2023
Først opslået (Faktiske)
1. november 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MKMSC-CT-001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .