Estudo de células-tronco mesenquimais da medula óssea humana em aPAP
19 de março de 2025 atualizado por: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Um estudo aberto de fase IIa para avaliar a segurança e a eficácia preliminar da injeção de hBMMSC no tratamento de aPAP
O objetivo deste estudo clínico aberto de fase IIa é avaliar a segurança e eficácia preliminar do tratamento intravenoso com hBMMSC em pacientes com aPAP.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A proteinose alveolar pulmonar autoimune (aPAP) é uma doença pulmonar rara para a qual não existe tratamento medicamentoso específico.
Atualmente, a estratégia de tratamento padrão para PAP é a lavagem pulmonar total (LBP), que é invasiva e tem eficácia terapêutica limitada.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia preliminar do tratamento intravenoso com hBMMSC em pacientes com aPAP.
O ensaio clínico pretende envolver 10 participantes.
O julgamento deverá durar aproximadamente 2 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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daxing
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Beijing, daxing, China, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com 18 anos ou mais
- Pacientes diagnosticados com aPAP por TC e biópsia (TBLB, TBCB ou biópsia pulmonar cirúrgica) ou perfusão broncoalveolar (BAL), bem como autoanticorpos GM-CSF em soro positivo
- Nenhuma remissão foi demonstrada por tomografia computadorizada, resultados de testes de função pulmonar ou análise de gases sanguíneos pelo menos 2 vezes (com pelo menos 3 meses de intervalo) antes da inscrição
- Em repouso PaO2≤70 mmHg
- Os participantes férteis devem receber contracepção médica eficaz (para participantes do sexo masculino e feminino, até um ano após a última dosagem do estudo)
- Consentimento informado assinado voluntário
Critério de exclusão:
- Diagnosticado com PAP hereditária, PAP secundária ou outro tipo de PAP
- Recebeu terapia de lavagem pulmonar total (WLL) dentro de 6 meses antes da inscrição
- Recebeu terapia anterior com GM-CSF 6 meses antes da inscrição
- Recebeu outro tratamento de ensaio clínico dentro de 3 meses antes da inscrição
- Participou de outros estudos com células-tronco dentro de 1 ano antes da inscrição
- Doença inflamatória ou distúrbio autoimune que requer tratamento associado a imunossupressão significativa (por exemplo, mais de 10 mg/dia de prednisolona sistêmica)
- Infecção ativa (viral, bacteriana, fúngica ou micobacteriana), que pode afetar a avaliação da eficácia no ensaio
- História de tumores malignos
- Reações alérgicas conhecidas a qualquer um dos ingredientes do medicamento em estudo
- Os participantes que, na opinião do investigador, agravariam qualquer outra condição médica grave pré-existente não são adequados para este ensaio.
- Mulheres que estão grávidas, amamentando, que têm um teste de gravidez positivo (que será detectado durante o processo de triagem) ou que planejam engravidar durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Experimental: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporal do participante) dose única 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporal do participante) dose única 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporal do participante) administrado duas vezes
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Grupo 1: 1,0×10^6 células/kg (peso corporal do participante) dose única (n=3) Grupo 2: 2,0×10^6 células/kg (peso corporal do participante) dose única (n=3) Grupo 3: 2,0 ×10^6 células/kg (peso corporal do participante) administradas duas vezes (n=4)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença alvéolo-arterial na tensão de oxigênio (A-aDO2)
Prazo: 24 semanas
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As alterações da diferença alvéolo-arterial na tensão de oxigênio (A-aDO2) em relação à linha de base foram avaliadas no grupo tratado com hBMMSC após 24 semanas de tratamento.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: 48 semanas
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Número de participantes com eventos adversos graves e não graves
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48 semanas
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Diferença alvéolo-arterial de oxigênio (A-aDO2)
Prazo: 48 semanas
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Mudança da linha de base no A-aDO2 conforme medido
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48 semanas
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Diferença na distância de caminhada de 6 minutos (TC6M)
Prazo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Alteração da linha de base no 6MWD conforme medido
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Saturação arterial percutânea de oxigênio (SpO2)
Prazo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Alteração da linha de base na SpO2 medida
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Diferença no Conselho de Pesquisa Médica modificado（mMRC）
Prazo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Alteração da linha de base no mMRC conforme testado
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Diferença no Questionário Respiratório de St. George （SGRQ）
Prazo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Mudança da linha de base no SGRQ conforme testado
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Imagem （Pontuação de TC de tórax）
Prazo: 24 semanas, 48 semanas
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Densidade parenquimatosa pulmonar determinada por densitometria quantitativa por tomografia computadorizada (TC).
Alteração da linha de base (Dia 0) na densitometria parenquimatosa medida em 24 e 48 semanas
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24 semanas, 48 semanas
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Diferença na pontuação de gravidade da doença (DSS)
Prazo: 24 semanas, 48 semanas
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Mudança da linha de base na pontuação DSS
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24 semanas, 48 semanas
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Diferença na pressão parcial arterial de oxigênio (PaO2)
Prazo: 24 semanas, 48 semanas
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Alteração da linha de base na PaO2 medida
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24 semanas, 48 semanas
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Diferença em Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Prazo: 2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Mudança da linha de base no KL-6 conforme medido
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2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Diferença no antígeno carcinoembrionário （CEA）
Prazo: 2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Mudança da linha de base no CEA conforme medido
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2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Diferença na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: 2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Mudança da linha de base no LDH conforme medido
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2 semanas, 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas
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Número de lavagens pulmonares inteiras (LPT) de resgate em 108 semanas
Prazo: 108 semanas
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Os critérios para realizar WLL foram baseados em sintomas, diminuição da capacidade de exercício e/ou piora dos sintomas clínicos de aPAP, conforme julgado pelo investigador que o participante desenvolveu hipoxemia ou diminuição da saturação de oxigênio
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108 semanas
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Diferença na função pulmonar
Prazo: 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Os testes de função pulmonar incluem capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO), capacidade vital forçada (CVF), volume expiratório forçado em um segundo (VEF1). Mudança da linha de base em DLCO, CVF, VEF1 conforme medido
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4 semanas, 12 semanas, 24 semanas, 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
22 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
1 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MKMSC-CT-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .