Tutkimus ihmisen luuytimen mesenkymaalisista kantasoluista aPAP:ssa
keskiviikko 19. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Avoin vaiheen IIa tutkimus hBMMSC-ruiskeen turvallisuuden ja alustavan tehon arvioimiseksi aPAP:n hoidossa
Tämän avoimen vaiheen IIa kliinisen tutkimustutkimuksen tarkoituksena on arvioida hBMMSC:n suonensisäisen hoidon turvallisuutta ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on aPAP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Autoimmuuninen keuhkoalveolaarinen proteinoosi (aPAP) on harvinainen keuhkosairaus, jolle ei ole erityistä lääkehoitoa.
Tällä hetkellä PAP:n standardihoitostrategia on koko keuhkojen huuhtelu (WLL), joka on invasiivinen ja jolla on rajoitettu terapeuttinen teho.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hBMMSC:n suonensisäisen hoidon turvallisuutta ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on aPAP.
Kliiniseen tutkimukseen on tarkoitus osallistua 10 osallistujaa.
Oikeudenkäynnin odotetaan kestävän noin 2 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
daxing
-
Beijing, daxing, Kiina, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttänyt mies tai nainen
- Potilaat, joilla on diagnosoitu aPAP sekä TT:llä että biopsialla (TBLB, TBCB tai kirurginen keuhkobiopsia) tai bronkoalveolaarinen perfuusio (BAL) sekä GM-CSF-autovasta-aineet seerumipositiivisissa
- Remissiota ei osoitettu TT:llä, keuhkojen toimintakokeilla tai verikaasuanalyysillä vähintään 2 kertaa (vähintään 3 kuukauden välein) ennen ilmoittautumista
- Lepotilassa PaO2≤70 mmHg
- Hedelmällisten osallistujien on saatava tehokas lääketieteellinen ehkäisy (sekä mies- että naispuolisille osallistujille enintään vuoden ajan viimeisen tutkimusannoksen jälkeen)
- Vapaaehtoinen allekirjoitettu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosi on perinnöllinen PAP, sekundaarinen PAP tai muun tyyppinen PAP
- Sai koko keuhkohuuhtelun (WLL) hoidon 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Sai aikaisemman GM-CSF-hoidon 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Sai muun kliinisen tutkimuksen hoidon 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Osallistunut muihin kantasolututkimuksiin vuoden sisällä ennen ilmoittautumista
- Tulehduksellinen sairaus tai autoimmuunisairaus, joka vaatii hoitoa, johon liittyy merkittävää immunosuppressiota (esim. yli 10 mg/vrk systeemistä prednisolonia)
- Aktiivinen infektio (virus-, bakteeri-, sieni- tai mykobakteeri), joka voi vaikuttaa tehon arviointiin tutkimuksessa
- Pahanlaatuisten kasvainten historia
- Tunnetut allergiset reaktiot jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle
- Osallistujat, jotka tutkijan mielestä pahentavat mitä tahansa muuta vakavaa olemassa olevaa sairautta, eivät sovellu tähän tutkimukseen
- Naiset, joiden tiedetään olevan raskaana, imettävät, joilla on positiivinen raskaustesti (joka havaitaan seulontaprosessin aikana) tai jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (osallistujan ruumiinpaino) kerta-annos 2,0×10^6/kg hBMMSC (osallistujan ruumiinpaino) kerta-annos 2,0×10^6/kg hBMMSC (osallistujan ruumiinpaino) kahdesti annettuna
|
Ryhmä 1: 1,0×10^6 solua/kg (osallistujan ruumiinpaino) kerta-annos (n=3) Ryhmä 2: 2,0×10^6 solua/kg (osallistujan ruumiinpaino) kerta-annos (n=3) Ryhmä 3: 2,0 × 10^6 solua/kg (osallistujan ruumiinpaino) annettuna kahdesti (n = 4)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alveolaaristen valtimoiden ero happipaineessa (A-aDO2)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset alveolaaristen valtimoiden erossa happipaineessa (A-aDO2) suhteessa lähtötasoon arvioitiin hBMMSC:llä hoidetussa ryhmässä 24 viikon hoidon jälkeen.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia ja ei-vakavia haittatapahtumia
|
48 viikkoa
|
|
Alveolaaristen valtimoiden happiero (A-aDO2)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta A-aDO2:ssa mitattuna
|
48 viikkoa
|
|
Ero 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWD)
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Muutos perusviivasta 6MWD:ssä mitattuna
|
4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Perkutaaninen valtimoiden happisaturaatio (SpO2)
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta SpO2:ssa mitattuna
|
4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Ero muunnetussa lääketieteellisessä tutkimusneuvostossa (mMRC)
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Muutos perusviivasta mMRC:ssä testatulla tavalla
|
4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Ero St. Georgen hengitystiekyselyssä (SGRQ)
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta SGRQ:ssa testatulla tavalla
|
4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Kuvaus (Rintakehän CT-pisteet)
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Parenkymaalinen keuhkojen tiheys määritetty kvantitatiivisella tietokonetomografialla (CT) densitometrialla.
Muutos lähtötasosta (päivä 0) parenkymaalisessa tiheysmittauksessa, mitattuna viikolla 24 ja 48
|
24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Ero taudin vakavuuspisteissä (DSS)
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta DSS-pisteissä
|
24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Ero hapen osapaineessa (PaO2)
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta mitattuna PaO2:ssa
|
24 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
Ero Krebs Von den Lungen-6:ssa (KL-6)
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta KL-6:ssa mitattuna
|
2 viikkoa, 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa
|
|
Ero karsinoembryonisessa antigeenissä (CEA)
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa
|
Muutos perusviivasta CEA:ssa mitattuna
|
2 viikkoa, 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa
|
|
Ero laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta mitattuna LDH:ssa
|
2 viikkoa, 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa
|
|
Koko keuhkohuuhtelun (WLL) lukumäärä 108 viikossa
Aikaikkuna: 108 viikkoa
|
WLL:n suorittamisen kriteerit perustuivat oireisiin, alentuneeseen harjoituskykyyn ja/tai aPAP:n kliinisten oireiden pahenemiseen tutkijan arvioiden mukaan, että osallistujalle kehittyi hypoksemia tai heikentynyt happisaturaatio
|
108 viikkoa
|
|
Ero keuhkojen toiminnassa
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Keuhkojen toimintatestit sisältävät keuhkojen diffuusiokapasiteetin hiilimonoksidin suhteen (DLCO), pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC), pakotetun uloshengityksen tilavuuden sekunnissa (FEV1). Muutos lähtötasosta DLCO:ssa, FVC:ssä, FEV1:ssä mitattuna
|
4 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 25. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 22. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MKMSC-CT-001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .