Studium mezenchymálních kmenových buněk lidské kostní dřeně v aPAP
19. března 2025 aktualizováno: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Otevřená studie fáze IIa k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti injekce hBMMSC při léčbě aPAP
Účelem této otevřené klinické studie fáze IIa je vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost intravenózní léčby hBMMSC u pacientů s aPAP.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Autoimunitní plicní alveolární proteinóza (aPAP) je vzácné plicní onemocnění, pro které neexistuje žádná specifická medikamentózní léčba.
V současnosti je standardní léčebnou strategií PAP výplach celých plic (WLL), který je invazivní a má omezenou terapeutickou účinnost.
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost intravenózní léčby hBMMSC u pacientů s aPAP.
Do klinické studie se má zapojit 10 účastníků.
Předpokládá se, že soud bude trvat přibližně 2 roky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
daxing
-
Beijing, daxing, Čína, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 18 let nebo starší
- Pacienti s diagnózou aPAP pomocí CT a biopsie (TBLB, TBCB nebo chirurgická plicní biopsie) nebo bronchoalveolární perfuze (BAL), stejně jako autoprotilátky GM-CSF v séru pozitivní
- Žádná remise nebyla prokázána CT, výsledky testů plicních funkcí nebo analýzou krevních plynů alespoň 2krát (alespoň 3 měsíce od sebe) před zařazením
- V klidu PaO2≤70 mmHg
- Fertilní účastníci musí dostávat účinnou lékařskou antikoncepci (pro mužské i ženské účastníky až jeden rok po poslední dávce ve studii)
- Dobrovolně podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Diagnostikována dědičná PAP, sekundární PAP nebo jiný typ PAP
- Během 6 měsíců před zařazením podstoupili terapii výplachem celých plic (WLL).
- Během 6 měsíců před zařazením podstoupil předchozí léčbu GM-CSF
- Během 3 měsíců před zařazením podstoupil další léčbu v klinické studii
- Účastnil se dalších studií kmenových buněk do 1 roku před zařazením
- Zánětlivé onemocnění nebo autoimunitní porucha vyžadující léčbu spojenou s významnou imunosupresí (např. více než 10 mg/den systémového prednisolonu)
- Aktivní infekce (virová, bakteriální, plísňová nebo mykobakteriální), která může ovlivnit hodnocení účinnosti ve studii
- Zhoubné nádory v anamnéze
- Známé alergické reakce na kteroukoli složku studovaného léku
- Účastníci, kteří by podle názoru zkoušejícího zhoršili jakýkoli jiný závažný již existující zdravotní stav, nejsou pro tuto studii vhodní
- Ženy, o kterých je známo, že jsou těhotné, kojící, mají pozitivní těhotenský test (který bude zjištěn během screeningového procesu) nebo plánují otěhotnět během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Experimentální: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (tělesná hmotnost účastníka) jednorázová dávka 2,0×10^6/kg hBMMSC (tělesná hmotnost účastníka) jednorázová dávka 2,0×10^6/kg hBMMSC (tělesná hmotnost účastníka) podaná dvakrát
|
Skupina 1: 1,0×10^6 buněk/kg (tělesná hmotnost účastníka) jednotlivá dávka (n=3) Skupina 2: 2,0×10^6 buněk/kg (tělesná hmotnost účastníka) jednotlivá dávka (n=3) Skupina 3: 2,0 ×10^6 buněk/kg (tělesná hmotnost účastníka) podáno dvakrát (n=4)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Alveolárně-arteriální rozdíl v napětí kyslíku (A-aDO2)
Časové okno: 24 týdnů
|
Změny alveolárně-arteriálního rozdílu v tenzi kyslíku (A-aD02) vzhledem k výchozí hodnotě byly hodnoceny ve skupině léčené hBMMSC po 24 týdnech léčby.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 48 týdnů
|
Počet účastníků se závažnými a nezávažnými nežádoucími příhodami
|
48 týdnů
|
|
Alveolárně-arteriální rozdíl kyslíku (A-aDO2)
Časové okno: 48 týdnů
|
Změna od základní hodnoty v A-aDO2 podle měření
|
48 týdnů
|
|
Rozdíl ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
Změna od základní linie v 6MWD podle měření
|
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Perkutánní arteriální saturace kyslíkem (SpO2)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
Změňte hodnotu SpO2 od základní hodnoty podle měření
|
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Rozdíl v upravené lékařské výzkumné radě (mMRC)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
Změna od základní linie v mMRC, jak bylo testováno
|
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Rozdíl v respiračním dotazníku St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
Změna od základní linie v SGRQ, jak bylo testováno
|
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Zobrazování (skóre CT hrudníku)
Časové okno: 24 týdnů, 48 týdnů
|
Denzita parenchymu plic stanovená kvantitativní denzitometrií počítačovou tomografií (CT).
Změna od výchozí hodnoty (den 0) v parenchymální denzitometrii měřená ve 24. a 48. týdnu
|
24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Rozdíl ve skóre závažnosti onemocnění (DSS)
Časové okno: 24 týdnů, 48 týdnů
|
Změna od základní linie ve skóre DSS
|
24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Rozdíl v arteriálním parciálním tlaku kyslíku (PaO2)
Časové okno: 24 týdnů, 48 týdnů
|
Změna od základní hodnoty v PaO2 podle měření
|
24 týdnů, 48 týdnů
|
|
Rozdíl v Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Časové okno: 2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
|
Změna od základní linie v KL-6 podle měření
|
2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
|
|
Rozdíl v karcinoembryonálním antigenu (CEA)
Časové okno: 2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
|
Měřená změna od výchozí hodnoty v CEA
|
2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
|
|
Rozdíl v laktátdehydrogenáze (LDH)
Časové okno: 2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
|
Změna od základní linie v LDH podle měření
|
2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
|
|
Počet záchranných výplachů celých plic (WLL) za 108 týdnů
Časové okno: 108 týdnů
|
Kritéria pro provádění WLL byla založena na příznacích, snížené cvičební kapacitě a/nebo zhoršení klinických příznaků aPAP, jak výzkumník posoudil, že se u účastníka rozvinula hypoxémie nebo snížená saturace kyslíkem.
|
108 týdnů
|
|
Rozdíl v plicních funkcích
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
Testy funkce plic zahrnují difuzní kapacitu plic pro oxid uhelnatý (DLCO), usilovnou vitální kapacitu (FVC), usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1). Změna DLCO, FVC, FEV1 od základní hodnoty podle měření
|
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. prosince 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
22. července 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MKMSC-CT-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .