Studie av menneskelige benmargs mesenkymale stamceller i aPAP
19. mars 2025 oppdatert av: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
En åpen fase IIa-studie for å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av hBMMSC-injeksjon ved behandling av aPAP
Formålet med denne åpne fase IIa kliniske studien er å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av hBMMSC intravenøs behandling hos pasienter med aPAP.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autoimmun pulmonal alveolar proteinose (aPAP) er en sjelden lungesykdom som det ikke finnes noen spesifikk medikamentell behandling for.
For tiden er standard behandlingsstrategi for PAP hellungeskylling (WLL), som er invasiv og har begrenset terapeutisk effekt.
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av hBMMSC intravenøs behandling hos pasienter med aPAP.
Den kliniske studien har til hensikt å involvere 10 deltakere.
Rettssaken forventes å vare i ca. 2 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
daxing
-
Beijing, daxing, Kina, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen 18 år eller eldre
- Pasienter diagnostisert med aPAP ved både CT og biopsi (TBLB, TBCB eller kirurgisk lungebiopsi) eller bronkoalveolær perfusjon (BAL) samt GM-CSF autoantistoffer i serumpositive
- Ingen remisjon ble påvist ved CT, lungefunksjonstestresultater eller blodgassanalyse minst 2 ganger (minst 3 måneders mellomrom) før påmelding
- I hvile PaO2≤70 mmHg
- Fertile deltakere må motta effektiv medisinsk prevensjon (for både mannlige og kvinnelige deltakere, inntil ett år etter siste studiedosering)
- Frivillig signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Diagnostisert med arvelig PAP, sekundær PAP eller en annen type PAP
- Fikk hellungeskylling (WLL) behandling innen 6 måneder før innmelding
- Fikk tidligere GM-CSF-behandling innen 6 måneder før innmelding
- Fikk annen klinisk utprøvingsbehandling innen 3 måneder før påmelding
- Deltok i andre stamcellestudier innen 1 år før påmelding
- Inflammatorisk sykdom eller autoimmun lidelse som krever behandling assosiert med betydelig immunsuppresjon (f.eks. mer enn 10 mg/dag systemisk prednisolon)
- Aktiv infeksjon (viral, bakteriell, sopp eller mykobakteriell), som kan påvirke vurderingen av effekt i studien
- Anamnese med ondartede svulster
- Kjente allergiske reaksjoner på noen av ingrediensene i studiemedisinen
- Deltakere som, etter etterforskerens mening, vil forverre enhver annen alvorlig eksisterende medisinsk tilstand, er ikke egnet for denne prøven
- Kvinner som er kjent for å være gravide, ammer, har en positiv graviditetstest (som vil bli oppdaget under screeningsprosessen), eller planlegger å bli gravide under forsøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (deltakerens kroppsvekt) enkeltdose 2,0×10^6/kg hBMMSC (deltakerens kroppsvekt) enkeltdose 2,0×10^6/kg hBMMSC (deltakerens kroppsvekt) administrert to ganger
|
Gruppe 1: 1,0×10^6 celler/kg (deltakerens kroppsvekt) enkeltdose (n=3) Gruppe 2: 2,0×10^6 celler/kg (deltakerens kroppsvekt) enkeltdose (n=3) Gruppe 3: 2,0 ×10^6 celler/kg (deltakerens kroppsvekt) administrert to ganger (n=4)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alveolar-arteriell forskjell i oksygenspenning (A-aDO2)
Tidsramme: 24 uker
|
Endringene i alveolar-arteriell forskjell i oksygenspenning (A-aDO2) i forhold til baseline ble vurdert i den hBMMSC-behandlede gruppen etter 24 ukers behandling.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 48 uker
|
Antall deltakere med alvorlige og ikke-alvorlige uønskede hendelser
|
48 uker
|
|
Alveolar-arteriell oksygenforskjell (A-aDO2)
Tidsramme: 48 uker
|
Endring fra baseline i A-aDO2 som målt
|
48 uker
|
|
Forskjellen i 6-minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: 4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
Endring fra baseline i 6MWD som målt
|
4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
|
Perkutan arteriell oksygenmetning (SpO2)
Tidsramme: 4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
Endring fra baseline i SpO2 som målt
|
4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
|
Forskjell i modifisert medisinsk forskningsråd (mMRC)
Tidsramme: 4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
Endre fra baseline i mMRC som testet
|
4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
|
Forskjell i St. George's Respiratory Questionnaire（SGRQ）
Tidsramme: 4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
Endre fra Baseline i SGRQ som testet
|
4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
|
Bildediagnostikk (CT-score for bryst)
Tidsramme: 24 uker, 48 uker
|
Parenkymal lungetetthet bestemt ved kvantitativ computertomografi (CT) densitometri.
Endring fra baseline (dag 0) i parenkymal densitometri som målt ved 24 og 48 uker
|
24 uker, 48 uker
|
|
Forskjell i sykdomsscore (DSS)
Tidsramme: 24 uker, 48 uker
|
Endring fra baseline i DSS-poengsummen
|
24 uker, 48 uker
|
|
Forskjell i arterielt partialtrykk av oksygen (PaO2)
Tidsramme: 24 uker, 48 uker
|
Endring fra baseline i PaO2 som målt
|
24 uker, 48 uker
|
|
Forskjell i Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Tidsramme: 2 uker, 4 uker, 12 uker, 24 uker
|
Endring fra baseline i KL-6 som målt
|
2 uker, 4 uker, 12 uker, 24 uker
|
|
Forskjell i karsinoembryonalt antigen (CEA)
Tidsramme: 2 uker, 4 uker, 12 uker, 24 uker
|
Endring fra baseline i CEA som målt
|
2 uker, 4 uker, 12 uker, 24 uker
|
|
Forskjell i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 2 uker, 4 uker, 12 uker, 24 uker
|
Endring fra baseline i LDH som målt
|
2 uker, 4 uker, 12 uker, 24 uker
|
|
Antall rednings-hellungeskylling (WLL) på 108 uker
Tidsramme: 108 uker
|
Kriterier for å utføre WLL var basert på symptomer, nedsatt treningskapasitet og/eller forverring av kliniske symptomer på aPAP, etter vurdering av etterforskeren at deltakeren utviklet hypoksemi eller redusert oksygenmetning
|
108 uker
|
|
Forskjell i lungefunksjon
Tidsramme: 4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
Lungefunksjonstester inkluderer diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO), forsert vitalkapasitet (FVC), forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1). Endring fra baseline i DLCO、FVC、 FEV1 som målt
|
4 uker, 12 uker, 24 uker, 48 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. desember 2023
Primær fullføring (Antatt)
22. juli 2025
Studiet fullført (Antatt)
30. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. oktober 2023
Først lagt ut (Faktiske)
1. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MKMSC-CT-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .