Studie van mesenchymale stamcellen van menselijk beenmerg in aPAP
19 maart 2025 bijgewerkt door: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Een open-label fase IIa-studie om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van hBMMSC-injectie bij de behandeling van aPAP te evalueren
Het doel van deze open-label fase IIa klinische studie is het evalueren van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van intraveneuze hBMMSC-behandeling bij patiënten met aPAP.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP) is een zeldzame longziekte waarvoor geen specifieke medicamenteuze behandeling bestaat.
Momenteel is de standaardbehandelingsstrategie voor PAP volledige longspoeling (WLL), die invasief is en een beperkte therapeutische werkzaamheid heeft.
Het doel van deze studie is om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van intraveneuze behandeling met hBMMSC bij patiënten met aPAP te evalueren.
Bij de klinische proef zijn 10 deelnemers betrokken.
De proef zal naar verwachting ongeveer 2 jaar duren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
daxing
-
Beijing, daxing, China, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw van 18 jaar of ouder
- Patiënten bij wie aPAP is gediagnosticeerd door zowel CT als biopsie (TBLB, TBCB of chirurgische longbiopsie) of bronchoalveolaire perfusie (BAL) en GM-CSF auto-antilichamen in serumpositief
- Er werd geen remissie aangetoond door CT, longfunctietestresultaten of bloedgasanalyse minstens 2 keer (met een tussenpoos van minstens 3 maanden) vóór inschrijving
- In rust PaO2≤70 mmHg
- Vruchtbare deelnemers moeten effectieve medische anticonceptie krijgen (voor zowel mannelijke als vrouwelijke deelnemers, tot één jaar na de laatste onderzoeksdosering)
- Vrijwillig ondertekende geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met erfelijke PAP, secundaire PAP of een ander type PAP
- Behandeling van volledige longspoeling (WLL) ontvangen binnen 6 maanden vóór inschrijving
- Eerdere GM-CSF-therapie ontvangen binnen 6 maanden vóór inschrijving
- Een andere klinische onderzoeksbehandeling heeft ontvangen binnen 3 maanden vóór inschrijving
- Binnen 1 jaar vóór inschrijving deelgenomen aan andere stamcelstudies
- Ontstekingsziekte of auto-immuunziekte die behandeling vereist die gepaard gaat met significante immunosuppressie (bijv. meer dan 10 mg/dag systemische prednisolon)
- Actieve infectie (viraal, bacterieel, schimmel- of mycobacterieel), die de beoordeling van de werkzaamheid in het onderzoek kan beïnvloeden
- Geschiedenis van kwaadaardige tumoren
- Bekende allergische reacties op een van de ingrediënten in het onderzoeksgeneesmiddel
- Deelnemers die, naar de mening van de onderzoeker, een andere ernstige, reeds bestaande medische aandoening zouden verergeren, zijn niet geschikt voor dit onderzoek
- Vrouwen waarvan bekend is dat ze zwanger zijn, borstvoeding geven, een positieve zwangerschapstest hebben (die tijdens het screeningproces zal worden gedetecteerd) of van plan zijn zwanger te worden tijdens de proef
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (lichaamsgewicht deelnemer) enkele dosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (lichaamsgewicht deelnemer) enkele dosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (lichaamsgewicht deelnemer) tweemaal toegediend
|
Groep 1: 1,0×10^6 cellen/kg (lichaamsgewicht deelnemer) enkele dosis (n=3) Groep 2: 2,0×10^6 cellen/kg (lichaamsgewicht deelnemer) enkele dosis (n=3) Groep 3: 2,0 ×10^6 cellen/kg (lichaamsgewicht van de deelnemer) tweemaal toegediend (n=4)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Alveolair-arterieel verschil in zuurstofspanning (A-aDO2)
Tijdsspanne: 24 weken
|
De veranderingen in het alveolaire-arteriële verschil in zuurstofspanning (A-aDO2) ten opzichte van de uitgangswaarde werden beoordeeld in de met hBMMSC behandelde groep na 24 weken behandeling.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 48 weken
|
Aantal deelnemers met ernstige en niet-ernstige bijwerkingen
|
48 weken
|
|
Alveolair-arterieel zuurstofverschil (A-aDO2)
Tijdsspanne: 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de A-aDO2 zoals gemeten
|
48 weken
|
|
Verschil in 6 minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: 4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6MWD zoals gemeten
|
4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
|
Percutane arteriële zuurstofverzadiging (SpO2)
Tijdsspanne: 4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemeten SpO2
|
4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
|
Verschil in gewijzigde Medical Research Council (mMRC)
Tijdsspanne: 4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mMRC zoals getest
|
4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
|
Verschil in de ademhalingsvragenlijst van St. George (SGRQ)
Tijdsspanne: 4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de SGRQ zoals getest
|
4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
|
Beeldvorming (CT-score op de borst)
Tijdsspanne: 24 weken, 48 weken
|
Parenchymale longdichtheid bepaald door kwantitatieve computertomografie (CT) densitometrie.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 0) in de parenchymale densitometrie zoals gemeten na 24 en 48 weken
|
24 weken, 48 weken
|
|
Verschil in ernstscore van de ziekte (DSS)
Tijdsspanne: 24 weken, 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de DSS-score
|
24 weken, 48 weken
|
|
Verschil in arteriële partiële zuurstofdruk (PaO2)
Tijdsspanne: 24 weken, 48 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemeten PaO2
|
24 weken, 48 weken
|
|
Verschil in Krebs Von den Lungen-6 (KL-6)
Tijdsspanne: 2 weken, 4 weken, 12 weken, 24 weken
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de KL-6 zoals gemeten
|
2 weken, 4 weken, 12 weken, 24 weken
|
|
Verschil in carcino-embryonaal antigeen (CEA)
Tijdsspanne: 2 weken, 4 weken, 12 weken, 24 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemeten CEA
|
2 weken, 4 weken, 12 weken, 24 weken
|
|
Verschil in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: 2 weken, 4 weken, 12 weken, 24 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemeten LDH
|
2 weken, 4 weken, 12 weken, 24 weken
|
|
Aantal reddingsoperaties van hele longen (WLL) in 108 weken
Tijdsspanne: 108 weken
|
Criteria voor het uitvoeren van WLL waren gebaseerd op symptomen, verminderde inspanningscapaciteit en/of verergering van klinische symptomen van aPAP, zoals door de onderzoeker werd beoordeeld dat de deelnemer hypoxemie of verminderde zuurstofverzadiging ontwikkelde
|
108 weken
|
|
Verschil in longfunctie
Tijdsspanne: 4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
Longfunctietests omvatten de diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO), geforceerde vitale capaciteit (FVC), geforceerd uitademingsvolume in één seconde (FEV1). Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de DLCO, FVC, FEV1 zoals gemeten
|
4 weken, 12 weken, 24 weken, 48 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 december 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
22 juli 2025
Studie voltooiing (Geschat)
30 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 oktober 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 oktober 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 november 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MKMSC-CT-001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .