Étude des cellules souches mésenchymateuses de la moelle osseuse humaine dans l'aPAP
19 mars 2025 mis à jour par: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Une étude ouverte de phase IIa pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de l'injection de hBMMSC dans le traitement de l'aPAP
Le but de cet essai clinique ouvert de phase IIa est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du traitement intraveineux hBMMSC chez les patients atteints d'aPAP.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP) est une maladie pulmonaire rare pour laquelle il n'existe pas de traitement médicamenteux spécifique.
Actuellement, la stratégie de traitement standard de la PAP est le lavage pulmonaire entier (WLL), qui est invasif et a une efficacité thérapeutique limitée.
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du traitement intraveineux hBMMSC chez les patients atteints d'aPAP.
L’essai clinique prévoit d’impliquer 10 participants.
Le procès devrait durer environ 2 ans.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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daxing
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Beijing, daxing, Chine, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de 18 ans ou plus
- Patients diagnostiqués avec aPAP par tomodensitométrie et biopsie (TBLB, TBCB ou biopsie pulmonaire chirurgicale) ou perfusion broncho-alvéolaire (BAL), ainsi que par autoanticorps GM-CSF dans un sérum positif
- Aucune rémission n'a été démontrée par la tomodensitométrie, les résultats des tests de la fonction pulmonaire ou l'analyse des gaz du sang au moins 2 fois (à au moins 3 mois d'intervalle) avant l'inscription.
- Au repos PaO2≤70 mmHg
- Les participants fertiles doivent recevoir une contraception médicale efficace (pour les participants masculins et féminins, jusqu'à un an après la dernière dose de l'étude)
- Consentement éclairé volontaire signé
Critère d'exclusion:
- Diagnostic de PAP héréditaire, de PAP secondaire ou d'un autre type de PAP
- A reçu un traitement de lavage des poumons entiers (WLL) dans les 6 mois précédant l'inscription
- A reçu un traitement antérieur par GM-CSF dans les 6 mois précédant l'inscription
- A reçu un autre traitement d'essai clinique dans les 3 mois précédant l'inscription
- Participation à d'autres études sur les cellules souches dans l'année précédant l'inscription
- Maladie inflammatoire ou maladie auto-immune nécessitant un traitement associé à une immunosuppression importante (par exemple plus de 10 mg/jour de prednisolone systémique)
- Infection active (virale, bactérienne, fongique ou mycobactérienne), pouvant affecter l'évaluation de l'efficacité dans l'essai
- Antécédents de tumeurs malignes
- Réactions allergiques connues à l’un des ingrédients du médicament à l’étude
- Les participants qui, de l'avis de l'enquêteur, aggraveraient toute autre condition médicale grave préexistante ne sont pas adaptés à cet essai.
- Les femmes dont on sait qu'elles sont enceintes, qui allaitent, qui ont un test de grossesse positif (qui sera détecté lors du processus de dépistage) ou qui envisagent de devenir enceintes pendant l'essai.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Expérimental : hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (poids corporel du participant) dose unique 2,0×10^6/kg hBMMSC (poids corporel du participant) dose unique 2,0×10^6/kg hBMMSC (poids corporel du participant) administré deux fois
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Groupe 1 : 1,0 × 10 ^ 6 cellules/kg (poids corporel du participant) dose unique (n = 3) Groupe 2 : 2,0 × 10 ^ 6 cellules/kg (poids corporel du participant) dose unique (n = 3) Groupe 3 : 2,0 ×10^6 cellules/kg (poids corporel du participant) administrées deux fois (n=4)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Différence alvéolaire-artérielle de tension d'oxygène (A-aDO2)
Délai: 24 semaines
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Les changements de différence alvéolaire-artérielle de tension d'oxygène (A-aDO2) par rapport à la ligne de base ont été évalués dans le groupe traité par hBMMSC après 24 semaines de traitement.
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité et tolérance
Délai: 48 semaines
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves et non graves
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48 semaines
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Différence alvéolaire-artérielle en oxygène (A-aDO2)
Délai: 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'A-aDO2 tel que mesuré
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48 semaines
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Différence de distance de marche de 6 minutes (6MWD)
Délai: 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le 6MWD tel que mesuré
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4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Saturation artérielle percutanée en oxygène (SpO2)
Délai: 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base de la SpO2 telle que mesurée
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4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Différence dans le Conseil de recherches médicales modifié (mMRC)
Délai: 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le mMRC tel que testé
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4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Différence dans le questionnaire respiratoire de St. George (SGRQ)
Délai: 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le SGRQ tel que testé
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4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Imagerie (score CT thoracique)
Délai: 24 semaines, 48 semaines
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Densité pulmonaire parenchymateuse déterminée par densitométrie quantitative par tomodensitométrie (TDM).
Changement par rapport à la ligne de base (jour 0) de la densitométrie parenchymateuse mesurée à 24 et 48 semaines
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24 semaines, 48 semaines
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Différence dans le score de gravité de la maladie (DSS)
Délai: 24 semaines, 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score DSS
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24 semaines, 48 semaines
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Différence de pression partielle artérielle d'oxygène (PaO2)
Délai: 24 semaines, 48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base de la PaO2 telle que mesurée
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24 semaines, 48 semaines
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Différence entre Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Délai: 2 semaines, 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le KL-6 tel que mesuré
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2 semaines, 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines
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Différence d'antigène carcinoembryonnaire (CEA)
Délai: 2 semaines, 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le CEA tel que mesuré
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2 semaines, 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines
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Différence de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: 2 semaines, 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans la LDH telle que mesurée
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2 semaines, 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines
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Nombre de lavages pulmonaires entiers (WLL) de sauvetage en 108 semaines
Délai: 108 semaines
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Les critères d'exécution de la WLL étaient basés sur les symptômes, la diminution de la capacité d'exercice et/ou l'aggravation des symptômes cliniques de l'aPAP, jugés par l'investigateur selon lesquels le participant avait développé une hypoxémie ou une diminution de la saturation en oxygène.
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108 semaines
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Différence de fonction pulmonaire
Délai: 4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Les tests de la fonction pulmonaire comprennent la capacité de diffusion du poumon pour le monoxyde de carbone (DLCO), la capacité vitale forcée (CVF), le volume expiratoire forcé en une seconde (VEMS). Changement par rapport à la ligne de base dans le DLCO, la CVF et le VEMS mesurés.
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4 semaines, 12 semaines, 24 semaines, 48 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
22 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 août 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 octobre 2023
Première publication (Réel)
1 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MKMSC-CT-001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .