Исследование мезенхимальных стволовых клеток костного мозга человека в aPAP
31 октября 2023 г. обновлено: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Открытое исследование фазы IIa для оценки безопасности и предварительной эффективности инъекции hBMMSC при лечении aPAP
Целью этого открытого клинического исследования фазы IIa является оценка безопасности и предварительной эффективности внутривенного лечения hBMMSC у пациентов с aPAP.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Аутоиммунный легочный альвеолярный протеиноз (АПАП) — редкое заболевание легких, для которого не существует специфического медикаментозного лечения.
В настоящее время стандартной стратегией лечения ПАП является лаваж всего легкого (WLL), который является инвазивным и имеет ограниченную терапевтическую эффективность.
Целью данного исследования является оценка безопасности и предварительной эффективности внутривенного лечения hBMMSC у пациентов с aPAP.
В клиническом исследовании планируется принять участие 10 участников.
Ожидается, что судебный процесс продлится около 2 лет.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше
- Пациенты с диагнозом aPAP как по данным КТ, так и по биопсии (TBLB, TBCB или хирургическая биопсия легкого) или бронхоальвеолярной перфузии (БАЛ), а также при наличии аутоантител к GM-CSF в сыворотке.
- Никакой ремиссии не было выявлено по данным КТ, результатов функциональных тестов легких или анализа газов крови как минимум 2 раза (с интервалом не менее 3 месяцев) до включения в исследование.
- В состоянии покоя PaO2≤70 мм рт.ст.
- Фертильные участники должны получить эффективные медицинские средства контрацепции (как для мужчин, так и для женщин, в течение одного года после последней дозы исследования).
- Добровольное подписанное информированное согласие
Критерий исключения:
- Диагностирован наследственный ППА, вторичный ППА или другой тип ППА.
- Прошел курс лечения лаважем всего легкого (WLL) в течение 6 месяцев до включения в исследование.
- Получал предыдущую терапию GM-CSF в течение 6 месяцев до включения в исследование.
- Получали другое лечение в ходе клинических исследований в течение 3 месяцев до включения в исследование.
- Принимал участие в других исследованиях стволовых клеток в течение 1 года до включения в список.
- Воспалительное заболевание или аутоиммунное заболевание, требующее лечения, связанное со значительной иммуносупрессией (например, системная доза преднизолона более 10 мг/день).
- Активная инфекция (вирусная, бактериальная, грибковая или микобактериальная), которая может повлиять на оценку эффективности в исследовании.
- История злокачественных опухолей
- Известные аллергические реакции на любой из ингредиентов исследуемого препарата.
- Участники, которые, по мнению исследователя, могут усугубить любое другое серьезное ранее существовавшее заболевание, не подходят для этого исследования.
- Женщины, о которых известно, что они беременны, кормят грудью, имеют положительный тест на беременность (который будет обнаружен в процессе скрининга) или планируют забеременеть во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экспериментальный: hBMMSC
1,0×10^6/кг hBMMSC (масса тела участника) однократная доза 2,0×10^6/кг hBMMSC (масса тела участника) однократная доза 2,0×10^6/кг hBMMSC (масса тела участника) вводится дважды
|
Группа 1: 1,0×10^6 клеток/кг (масса тела участника) однократная доза (n=3) Группа 2: 2,0×10^6 клеток/кг (масса тела участника) однократная доза (n=3) Группа 3: 2,0 ×10^6 клеток/кг (вес тела участника), вводимый дважды (n=4)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Альвеолярно-артериальная разница напряжения кислорода (A-aDO2)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения альвеолярно-артериальной разницы в напряжении кислорода (A-aDO2) относительно исходного уровня оценивали в группе, получавшей hBMMSC, после 24 недель лечения.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 48 недель
|
Количество участников с серьезными и несерьезными нежелательными явлениями
|
48 недель
|
|
Альвеолярно-артериальная разница кислорода (A-aDO2)
Временное ограничение: 48 недель
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем A-aDO2 согласно измерению
|
48 недель
|
|
Разница в 6 минутах ходьбы (6MWD)
Временное ограничение: 4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в 6MWD согласно измерениям
|
4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
|
Чрескожное артериальное насыщение кислородом (SpO2)
Временное ограничение: 4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
Изменение измеренного SpO2 по сравнению с исходным уровнем
|
4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
|
Разница в модифицированном Совете медицинских исследований (mMRC)
Временное ограничение: 4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем mMRC по результатам тестирования
|
4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
|
Разница в респираторном опроснике Святого Георгия (SGRQ)
Временное ограничение: 4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в SGRQ по результатам тестирования
|
4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
|
Визуализация (показатель КТ грудной клетки)
Временное ограничение: 24 недели, 48 недель
|
Плотность паренхимы легких определяется количественной денситометрией компьютерной томографии (КТ).
Изменение паренхиматозной денситометрии по сравнению с исходным уровнем (день 0), измеренным через 24 и 48 недель.
|
24 недели, 48 недель
|
|
Разница в шкале тяжести заболевания (DSS)
Временное ограничение: 24 недели, 48 недель
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем оценки DSS
|
24 недели, 48 недель
|
|
Разница артериального парциального давления кислорода (PaO2)
Временное ограничение: 24 недели, 48 недель
|
Изменение измеренного значения PaO2 по сравнению с исходным уровнем
|
24 недели, 48 недель
|
|
Разница в Кребсе фон ден Лунген-6 (KL-6)
Временное ограничение: 2 недели, 4 недели, 12 недель, 24 недели
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в KL-6 согласно измерениям
|
2 недели, 4 недели, 12 недель, 24 недели
|
|
Разница в карциноэмбриональном антигене (СЕА)
Временное ограничение: 2 недели, 4 недели, 12 недель, 24 недели
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в CEA по измерениям
|
2 недели, 4 недели, 12 недель, 24 недели
|
|
Разница в лактатдегидрогеназе (ЛДГ)
Временное ограничение: 2 недели, 4 недели, 12 недель, 24 недели
|
Изменение ЛДГ по сравнению с базовым уровнем согласно измерению
|
2 недели, 4 недели, 12 недель, 24 недели
|
|
Количество спасательных лаважей всего легкого (WLL) за 108 недель
Временное ограничение: 108 недель
|
Критерии проведения WLL основывались на симптомах, снижении толерантности к физической нагрузке и/или ухудшении клинических симптомов aPAP, по мнению исследователя, о том, что у участника развилась гипоксемия или снижение насыщения кислородом.
|
108 недель
|
|
Разница в функции легких
Временное ограничение: 4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
Функциональные тесты легких включают диффузионную способность легких по монооксиду углерода (DLCO), форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ), объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1). Изменение по сравнению с исходным уровнем DLCO, FVC, FEV1 при измерении.
|
4 недели, 12 недель, 24 недели, 48 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
22 октября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MKMSC-CT-001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .