Untersuchung menschlicher mesenchymaler Knochenmarksstammzellen in aPAP
19. März 2025 aktualisiert von: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.
Eine offene Phase-IIa-Studie zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit der hBMMSC-Injektion bei der Behandlung von aPAP
Der Zweck dieser offenen klinischen Phase-IIa-Studie besteht darin, die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit der intravenösen hBMMSC-Behandlung bei Patienten mit aPAP zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose (aPAP) ist eine seltene Lungenerkrankung, für die es keine spezifische medikamentöse Behandlung gibt.
Derzeit ist die Standardbehandlungsstrategie für PAP die Gesamtlungenspülung (WLL), die invasiv ist und eine begrenzte therapeutische Wirksamkeit aufweist.
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit der intravenösen hBMMSC-Behandlung bei Patienten mit aPAP zu bewerten.
An der klinischen Studie sollen 10 Teilnehmer teilnehmen.
Der Versuch wird voraussichtlich etwa zwei Jahre dauern.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
10
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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daxing
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Beijing, daxing, China, 100021
- JiuzhitangMakerBeijingCellTech
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich ab 18 Jahren
- Patienten, bei denen aPAP sowohl durch CT als auch durch Biopsie (TBLB, TBCB oder chirurgische Lungenbiopsie) oder bronchoalveoläre Perfusion (BAL) diagnostiziert wurde, sowie GM-CSF-Autoantikörper im Serum positiv
- Durch CT, Ergebnisse von Lungenfunktionstests oder Blutgasanalyse konnte vor der Einschreibung mindestens zweimal (im Abstand von mindestens 3 Monaten) keine Remission nachgewiesen werden
- Im Ruhezustand PaO2≤70 mmHg
- Fruchtbare Teilnehmer müssen eine wirksame medizinische Empfängnisverhütung erhalten (für männliche und weibliche Teilnehmer bis zu einem Jahr nach der letzten Studiendosis).
- Freiwillige unterzeichnete Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
- Diagnose: erblicher PAP, sekundärer PAP oder eine andere Art von PAP
- Erhielt innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung eine Therapie mit vollständiger Lungenspülung (WLL).
- Erhielt innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung eine vorherige GM-CSF-Therapie
- Erhielt innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung eine andere klinische Studienbehandlung
- Teilnahme an anderen Stammzellstudien innerhalb eines Jahres vor der Einschreibung
- Entzündliche Erkrankung oder Autoimmunerkrankung, die eine Behandlung erfordert und mit einer erheblichen Immunsuppression einhergeht (z. B. mehr als 10 mg/Tag systemisches Prednisolon)
- Aktive Infektion (viral, bakteriell, pilzlich oder mykobakteriell), die die Beurteilung der Wirksamkeit in der Studie beeinflussen kann
- Vorgeschichte bösartiger Tumoren
- Bekannte allergische Reaktionen auf einen der Inhaltsstoffe des Studienmedikaments
- Teilnehmer, die nach Ansicht des Prüfarztes jede andere schwerwiegende Vorerkrankung verschlimmern würden, sind für diese Studie nicht geeignet
- Frauen, von denen bekannt ist, dass sie schwanger sind, stillen, einen positiven Schwangerschaftstest haben (der während des Screening-Prozesses festgestellt wird) oder während der Studie eine Schwangerschaft planen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Experimentell: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (Körpergewicht des Teilnehmers) Einzeldosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (Körpergewicht des Teilnehmers) Einzeldosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (Körpergewicht des Teilnehmers), zweimal verabreicht
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Gruppe 1: 1,0×10^6 Zellen/kg (Körpergewicht des Teilnehmers) Einzeldosis (n=3) Gruppe 2: 2,0×10^6 Zellen/kg (Körpergewicht des Teilnehmers) Einzeldosis (n=3) Gruppe 3: 2,0 ×10^6 Zellen/kg (Körpergewicht des Teilnehmers), zweimal verabreicht (n=4)
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Alveolar-arterieller Unterschied im Sauerstoffdruck (A-aDO2)
Zeitfenster: 24 Wochen
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Die Veränderungen des alveolar-arteriellen Unterschieds im Sauerstoffdruck (A-aDO2) im Vergleich zum Ausgangswert wurden in der mit hBMMSC behandelten Gruppe nach 24-wöchiger Behandlung beurteilt.
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24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 48 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
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48 Wochen
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Alveolar-arterielle Sauerstoffdifferenz (A-aDO2)
Zeitfenster: 48 Wochen
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Gemessene Änderung des A-aDO2 gegenüber dem Ausgangswert
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48 Wochen
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Unterschied in der 6-Minuten-Gehentfernung (6MWD)
Zeitfenster: 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Gemessene Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6MWD
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4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Perkutane arterielle Sauerstoffsättigung (SpO2)
Zeitfenster: 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Änderung des gemessenen SpO2 gegenüber dem Ausgangswert
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4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Unterschied im modifizierten Medical Research Council (mMRC)
Zeitfenster: 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im getesteten mMRC
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4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Unterschied im St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Zeitfenster: 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im SGRQ wie getestet
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4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Bildgebung (Thorax-CT-Score)
Zeitfenster: 24 Wochen, 48 Wochen
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Parenchymale Lungendichte bestimmt durch quantitative Computertomographie (CT)-Densitometrie.
Änderung der Parenchym-Densitometrie gegenüber dem Ausgangswert (Tag 0), gemessen nach 24 und 48 Wochen
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24 Wochen, 48 Wochen
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Unterschied im Krankheitsschweregrad (DSS)
Zeitfenster: 24 Wochen, 48 Wochen
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Änderung des DSS-Scores gegenüber dem Ausgangswert
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24 Wochen, 48 Wochen
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Unterschied im arteriellen Sauerstoffpartialdruck (PaO2)
Zeitfenster: 24 Wochen, 48 Wochen
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Änderung des gemessenen PaO2 gegenüber dem Ausgangswert
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24 Wochen, 48 Wochen
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Unterschied bei Krebs Von den Lungen-6 (KL-6)
Zeitfenster: 2 Wochen, 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
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Gemessene Änderung gegenüber dem Ausgangswert im KL-6
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2 Wochen, 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
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Unterschied im karzinoembryonalen Antigen (CEA)
Zeitfenster: 2 Wochen, 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
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Gemessene Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im CEA
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2 Wochen, 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
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Unterschied in der Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: 2 Wochen, 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
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Gemessene Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert
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2 Wochen, 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
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Anzahl der Rescue-Lungenspülungen (WLL) in 108 Wochen
Zeitfenster: 108 Wochen
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Die Kriterien für die Durchführung von WLL basierten auf Symptomen, verminderter körperlicher Leistungsfähigkeit und/oder einer Verschlechterung der klinischen Symptome von aPAP, wobei der Prüfer zu der Einschätzung gelangte, dass der Teilnehmer eine Hypoxämie oder eine verringerte Sauerstoffsättigung entwickelte
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108 Wochen
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Unterschied in der Lungenfunktion
Zeitfenster: 4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Zu den Lungenfunktionstests gehören die Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO), die forcierte Vitalkapazität (FVC) und das forcierte Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1). Die gemessene Änderung von DLCO, FVC und FEV1 gegenüber dem Ausgangswert
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4 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen, 48 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
25. Dezember 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
22. Juli 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
30. August 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Oktober 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Oktober 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. November 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. März 2025
Zuletzt verifiziert
1. März 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MKMSC-CT-001
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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