神経線維腫症 1 型皮膚神経線維腫の治療におけるデオキシコール酸とポリドカノールの用量および忍容性
2025年2月19日 更新者：Richard Rox Anderson, MD、Massachusetts General Hospital
この研究では、神経線維腫症 1 型皮膚神経線維腫における 2 つの治療法の忍容性と有効性を評価します。
これらの治療法は、Kybella 注射と Asclera 注射です。
各患者には治療部位と対照部位があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Wellman Center for Photomedicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の成人男性および女性
生殖細胞系列遺伝子検査に基づいて、または以下の基準を 2 つ以上満たすことによって、NF1 と診断されています。
- NF1の家族歴
- 皮膚上の6つ以上の薄茶色（「カフェオレ」）の斑点
- 任意の種類の2つ以上の神経線維腫、または1つ以上の叢状神経線維腫の存在
- 脇の下や股間部分のそばかす
- 目の虹彩にある 2 つ以上の色素沈着した良性の隆起 (リッシュ結節)
- 特徴的な骨性病変：目の後ろの蝶形骨の形成異常（異常な成長）、または下肢に多く見られる長骨の形成異常
- 視覚を妨げる可能性のある視神経の腫瘍
- 患者はcNFの治療を求めている必要があります
- 患者はモダリティごとに 6 ペア以上の cNF を持っている必要があります（3 つは治療済み、3 つは未治療）。 cNF は目に見え、サイズは 2 ～ 8 mm である必要があります。 これらは、デジタル写真による治療と監視が可能なエリアにある必要があります。
- cNF は患者の胴体、腕、または脚に存在する必要があります
- すべての訪問、治療、評価のスケジュールと要件に従うことができ、喜んで従う
- 書面によるインフォームドコンセントを理解し、提供できる
除外基準:
- cNF病変に対して他の治療法または治験薬を受けている患者
- インフォームドコンセントを与えることができない、または研究スケジュールを遵守できない人
- 研究期間中に積極的に日焼けをする
- 研究での使用に必要な外部薬剤（例：ジェル、ローション、または麻酔クリーム）の化合物に対する有害反応（当該薬剤の代替品が存在しない場合）；
- 注射麻酔薬、ポリドカノールまたはデオキシコール酸に対する既知のアレルギー
- 急性血栓塞栓性疾患のある方
- 出血異常のある方、抗血小板療法・抗凝固療法を受けている方
- 嚥下障害のある方
- 妊娠中の女性
- 治験責任医師の意見において、参加者をこの調査研究の一部として扱うことが（参加者または研究担当者にとって）安全でないと思われる状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：キベラ注射
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皮膚神経線維腫病変への注射。
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アクティブコンパレータ：無強膜注射
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皮膚神経線維腫病変への注射。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発生した有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：治療3ヶ月後
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デバイスベースの治療は、治療を受けた参加者の 40% 未満がグレード 2 を超える有害事象 (AE) を有している場合、忍容可能であるとみなされます。
グレード 2 AE は、治療が必要な有害事象として定義されます。
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治療3ヶ月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療固有の患者報告結果 (PRO)
時間枠：ベースライン、治療後 1 日、治療後 1 週間、治療後 1 か月、治療後 2 か月、治療後 3 か月、治療後 6 か月、治療後 12 か月
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NRS11、モダリティ固有の満足度評価
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ベースライン、治療後 1 日、治療後 1 週間、治療後 1 か月、治療後 2 か月、治療後 3 か月、治療後 6 か月、治療後 12 か月
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臨床医が報告した結果（Clinro）
時間枠：ベースライン、治療後3か月後、治療後6か月後、治療後12か月後
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アンケートによるCNFの臨床医の評価。
医師の割合-3（変化なし）から3（非常に大きな改善）までのスケールでのCNFの治療および制御CNFの変化の程度。
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ベースライン、治療後3か月後、治療後6か月後、治療後12か月後
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CNF用の修正Skindex
時間枠：ベースライン、治療後3か月後、治療後6か月後、治療後12か月後
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健康関連の生活の質の測定。
過去1週間にわたって、CNFに0（悩まされない）から5（常に悩まされる）にどれだけの参加者が悩まされているかを尋ねます。
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ベースライン、治療後3か月後、治療後6か月後、治療後12か月後
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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cNFの外観
時間枠：ベースライン、治療後 3 か月、治療後 6 か月、治療後 12 か月
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臨床的に完了した 2D および 3D 写真の Cherry Imaging。
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ベースライン、治療後 3 か月、治療後 6 か月、治療後 12 か月
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癒しの速度
時間枠：ベースライン、治療後3か月後、治療後6ヶ月、治療後12ヶ月
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ベースラインの研究チームのメンバーによって完成した写真を介して臨床的に測定され、治療後3ヶ月、6か月、12か月後の12か月。
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ベースライン、治療後3か月後、治療後6ヶ月、治療後12ヶ月
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生物学的効果
時間枠：治療の3ヶ月後
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組織学のスライドにおける壊死の領域のレビューによって評価された3か月間の皮膚病変生検での組織壊死の程度。
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治療の3ヶ月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Richard R Anderson, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月6日
一次修了 (実際)
2025年1月9日
研究の完了 (実際)
2025年1月9日
試験登録日
最初に提出
2023年11月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月1日
最初の投稿 (実際)
2023年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月19日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2022P001946
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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