Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dávkování a snášenlivost kyseliny deoxycholové versus polidokanol v léčbě neurofibromatózy kožních neurofibromů typu 1

19. února 2025 aktualizováno: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Tato studie vyhodnotí snášenlivost a účinnost dvou léčebných postupů u neurofibromatózy typu 1 kožních neurofibromů. Tyto léčby jsou: injekce Kybella a Asclera. Každý pacient bude mít léčebné a kontrolní místo.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí muži a ženy ve věku ≥ 18 let

  2. Mít diagnózu NF1 na základě genetického testování zárodečné linie nebo splněním ≥ 2 následujících kritérií:

    1. Rodinná anamnéza NF1
    2. Šest nebo více světle hnědých ("cafe-au-lait") skvrn na kůži
    3. Přítomnost dvou nebo více neurofibromů jakéhokoli typu nebo jednoho nebo více plexiformních neurofibromů
    4. Pihy pod paží nebo v oblasti třísel
    5. Dva nebo více pigmentových, nezhoubných hrbolků na oční duhovce (Lischovy noduly)
    6. Výrazná kostní léze: dysplazie (abnormální růst) sfenoidální kosti za okem nebo dysplazie dlouhých kostí, často v bérci
    7. Nádor na zrakovém nervu, který může rušit vidění
  3. Pacienti musí vyhledávat léčbu cNF
  4. Pacienti musí mít ≥ 6 párových cNF na modalitu (3 léčení a 3 neléčené). cNF by měl být viditelný a měl by mít velikost mezi 2-8 mm. Ty musí být v oblastech přístupných k léčbě a sledování pomocí digitální fotografie.
  5. cNF musí být umístěn na trupu, pažích nebo nohách pacienta
  6. Schopný a ochotný splnit všechny plány a požadavky návštěv, ošetření a hodnocení
  7. Schopnost porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří pro své cNF léze podstupují jiné léčebné modality nebo zkoumaná činidla
  2. Jedinci, kteří nemohou dát informovaný souhlas nebo dodržet studijní plán
  3. Aktivní opalování v průběhu studia
  4. Nežádoucí reakce na sloučeniny jakéhokoli vnějšího činidla (např. gely, lotiony nebo anestetické krémy) požadované pro použití ve studii, pokud neexistuje žádná alternativa k uvedenému činidlu;
  5. Známá alergie na injekční anestetika, polidokanol nebo kyselinu deoxycholovou
  6. Ti s akutním tromboembolickým onemocněním
  7. Ti s abnormalitami krvácení nebo ti, kteří jsou v současné době léčeni protidestičkovou nebo antikoagulační léčbou
  8. Ti s dysfagií
  9. Ženy, které jsou těhotné
  10. Jakákoli podmínka, která by podle názoru vyšetřovatele způsobila, že by nebylo bezpečné (pro účastníka nebo personál studie) zacházet s účastníkem v rámci této výzkumné studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Injekce Kybella
Lék: Kybella
Injekce do kožní léze neurofibromů.
Aktivní komparátor: Injekce Asclera
Lék: Asclera
Injekce do kožní léze neurofibromů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 3 měsíce po léčbě
Léčba založená na zařízení bude považována za tolerovatelnou, pokud < 40 % léčených účastníků má > nežádoucí příhodu 2. stupně (AE). AE stupně 2 je definována jako nežádoucí příhoda, která vyžaduje léčbu.
3 měsíce po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky hlášené pacientem specifické pro léčbu (PRO)
Časové okno: Výchozí stav, 1 den po léčbě, 1 týden po léčbě, 1 měsíc po léčbě, 2 měsíce po léčbě, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
NRS11, hodnocení spokojenosti specifické pro jednotlivé způsoby
Výchozí stav, 1 den po léčbě, 1 týden po léčbě, 1 měsíc po léčbě, 2 měsíce po léčbě, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Výsledky lékaře (kliniky)
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Hodnocení CNF lékaře prostřednictvím dotazníku. Míra lékaře hodnotí stupeň změny ošetřených a kontroly CNF na stupnici z -3 (bez změny) na 3 (velmi velké zlepšení).
Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Modifikovaný skindex pro CNF
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Míra kvality života související se zdravím. Zeptá se, kolik účastníků obtěžovalo CNF za poslední týden od 0 (nikdy se neobtěžovalo) do 5 (vždy obtěžováno).
Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vzhled cNF
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Klinicky dokončená 2D a 3D fotografie Cherry Imaging.
Výchozí stav, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Sazba hojení
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Klinicky měřeno prostřednictvím fotografie dokončené členem studijního týmu na začátku, 3měsíční, 6měsíční a 12měsíční po léčbě.
Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Biologický účinek
Časové okno: 3 měsíce po léčbě
Stupeň nekrózy tkáně na biopsii kožní léze po 3 měsících, jak bylo hodnoceno přezkumem oblasti nekrózy v histologických sklíčcích.
3 měsíce po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

Johns Hopkins University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

9. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

9. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022P001946

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit