Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosering og tolerabilitet av deoksykolsyre versus polidokanol ved behandling av nevrofibromatose type 1 kutane nevrofibromer

19. februar 2025 oppdatert av: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Denne studien vil evaluere tolerabiliteten og effektiviteten av to behandlinger ved nevrofibromatose type 1 kutane nevrofibromer. Disse behandlingene er: Kybella og Asclera injeksjon. Hver pasient vil ha en behandling og et kontrollsted.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne menn og kvinner ≥18 år

  2. Ha en diagnose av NF1 basert på genetisk testing av kimlinje eller ved å oppfylle ≥ 2 følgende kriterier:

    1. Familiehistorie av NF1
    2. Seks eller flere lysebrune ("cafe-au-lait") flekker på huden
    3. Tilstedeværelse av to eller flere nevrofibromer av enhver type, eller ett eller flere plexiforme nevrofibromer
    4. Fregning under armene eller i lyskeområdet
    5. To eller flere pigmenterte, godartede nupper på øyets iris (Lisch nodules)
    6. En særegen benlesjon: dysplasi (unormal vekst) av sphenoidbenet bak øyet, eller dysplasi av lange bein, ofte i underbenet
    7. Tumor på synsnerven som kan forstyrre synet
  3. Pasienter må søke behandling for cNF
  4. Pasienter må ha ≥ 6 paret cNF per modalitet (3 behandlede og 3 ubehandlede). cNF skal være synlig og måle mellom 2-8 mm i størrelse. Disse må være i områder som kan behandles og overvåkes med digital fotografering.
  5. cNF må være plassert på bagasjerommet, armene eller bena til pasienten
  6. Evne og villig til å overholde alle besøks-, behandlings- og evalueringsplaner og krav
  7. Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som gjennomgår andre behandlingsmodaliteter eller undersøkelsesmidler for sine cNF-lesjoner
  2. Personer som ikke kan gi informert samtykke eller overholde studieplanen
  3. Aktiv soling i løpet av studiet
  4. Uønskede reaksjoner på forbindelser av ethvert eksternt middel (f.eks. geler, lotioner eller bedøvende kremer) som kreves for bruk i studien, dersom det ikke finnes noe alternativ til nevnte middel;
  5. Kjent allergi mot injiserbare anestetika, polidokanol eller deoksykolsyre
  6. De med akutte tromboemboliske sykdommer
  7. De med blødningsavvik eller de som for tiden behandles med blodplatehemmende eller antikoagulerende terapi
  8. De med dysfagi
  9. Kvinner som er gravide
  10. Enhver tilstand som etter etterforskerens mening vil gjøre det utrygt (for deltakeren eller studiepersonell) å behandle deltakeren som en del av denne forskningsstudien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Kybella-injeksjon
Legemiddel: Kybella
Injeksjon i den kutane Neurofibromas lesjonen.
Aktiv komparator: Asclera-injeksjon
Legemiddel: Asclera
Injeksjon i den kutane Neurofibromas lesjonen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: 3 måneder etter behandling
Enhetsbasert behandling vil bli ansett som tolerabel hvis <40 % av deltakerne som behandles har en >grad 2 bivirkning (AE). En grad 2 AE er definert som en bivirkning som krever behandling.
3 måneder etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsspesifikke pasientrapporterte resultater (PRO)
Tidsramme: Baseline, 1 dag etter behandling, 1 uke etter behandling, 1 måned etter behandling, 2 måneder etter behandling, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, 12 måneder etter behandling
NRS11, modalitetsspesifikk tilfredshetsvurdering
Baseline, 1 dag etter behandling, 1 uke etter behandling, 1 måned etter behandling, 2 måneder etter behandling, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, 12 måneder etter behandling
Kliniker rapporterte utfall (Clinro)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, 12 måneder etter behandlingen
Klinikervurdering av CNF via spørreskjema. Legehastigheter grad av endring av behandlede og kontrollerer CNF -er i en skala fra -3 (ingen endring) til 3 (veldig stor forbedring).
Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, 12 måneder etter behandlingen
Endret skindex for CNF
Tidsramme: Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, 12 måneder etter behandlingen
Helserelatert livskvalitet. Spør hvor mye deltakere som har blitt plaget av CNFS den siste uken fra 0 (aldri plaget) til 5 (alltid plaget).
Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, 12 måneder etter behandlingen

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
cNF utseende
Tidsramme: Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling og 12 måneder etter behandling
Klinisk gjennomført 2D- og 3D-fotografering Cherry Imaging.
Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling og 12 måneder etter behandling
Helbredelseshastighet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, og 12 måneder etter behandling
Målt klinisk via fotografering fullført av et medlem av studieteamet ved baseline, 3-måneders, 6-måneders og 12-måneders etterbehandling.
Baseline, 3 måneder etter behandling, 6 måneder etter behandling, og 12 måneder etter behandling
Biologisk effekt
Tidsramme: 3 måneder etter behandling
Grad av vevsnekrose på hudlesjonsbiopsi etter 3 måneder som vurdert ved gjennomgang av nekroseområdet i histologispisser.
3 måneder etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbeidspartnere

Johns Hopkins University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

9. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

9. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022P001946

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere