Dosagem e tolerabilidade de ácido desoxicólico versus polidocanol no tratamento de neurofibromas cutâneos de neurofibromatose tipo 1

Critério de inclusão:

1. Homens e mulheres adultos ≥18 anos de idade

2. Ter um diagnóstico de NF1 com base em testes genéticos germinativos ou por atender ≥ 2 aos seguintes critérios:

   1. História familiar de NF1
   2. Seis ou mais manchas marrons claras ("café com leite") na pele
   3. Presença de dois ou mais neurofibromas de qualquer tipo, ou um ou mais neurofibromas plexiformes
   4. Sardas debaixo dos braços ou na região da virilha
   5. Duas ou mais protuberâncias benignas e pigmentadas na íris do olho (nódulos de Lisch)
   6. Uma lesão óssea distinta: displasia (crescimento anormal) do osso esfenóide atrás do olho ou displasia de ossos longos, geralmente na parte inferior da perna
   7. Tumor no nervo óptico que pode interferir na visão
3. Os pacientes devem estar procurando tratamento para cNF
4. Os pacientes devem ter ≥ 6 cNF pareados por modalidade (3 tratados e 3 não tratados). O cNF deve ser visível e medir entre 2-8 mm de tamanho. Estes devem estar em áreas passíveis de tratamento e vigilância com fotografia digital.
5. A CNF deve estar localizada no tronco, braços ou pernas do paciente
6. Capaz e disposto a cumprir todos os cronogramas e requisitos de visita, tratamento e avaliação
7. Capaz de compreender e fornecer consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

1. Pacientes que estão sendo submetidos a outras modalidades de tratamento ou agentes investigacionais para suas lesões de NFc
2. Indivíduos que não podem dar consentimento informado ou aderir ao cronograma do estudo
3. Bronzeamento ativo durante o curso do estudo
4. Reações adversas a compostos de qualquer agente externo (por exemplo, géis, loções ou cremes anestésicos) necessários para uso no estudo, se não existir alternativa ao referido agente;
5. Alergia conhecida a anestésicos injetáveis, polidocanol ou ácido desoxicólico
6. Aqueles com doenças tromboembólicas agudas
7. Aqueles com anormalidades hemorrágicas ou aqueles que estão atualmente em tratamento com terapia antiplaquetária ou anticoagulante
8. Aqueles com disfagia
9. Mulheres que estão grávidas
10. Qualquer condição que, na opinião do Investigador, tornaria inseguro (para o participante ou pessoal do estudo) tratar o participante como parte deste estudo de pesquisa