Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deoksikoolihapon annostus ja siedettävyys verrattuna polidokanoliin tyypin 1 neurofibromatoosin hoidossa, ihon neurofibroomat

keskiviikko 19. helmikuuta 2025 päivittänyt: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kahden tyypin 1 neurofibromatoosin ihon neurofibrooman siedettävyyttä ja tehokkuutta. Nämä hoidot ovat: Kybella- ja Asclera-injektio. Jokaisella potilaalla on hoito- ja valvontapaikka.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset miehet ja naiset ≥18-vuotiaat

  2. Sinulla on NF1-diagnoosi, joka perustuu ituradan geneettiseen testaukseen tai täytä ≥ 2 seuraavista kriteereistä:

    1. NF1:n sukuhistoria
    2. Kuusi tai useampi vaaleanruskea ("cafe-au-lait") täplä iholla
    3. Kahden tai useamman minkä tahansa tyyppisen neurofibrooman tai yhden tai useamman pleksiformisen neurofibrooman esiintyminen
    4. Pisamia käsivarsien alla tai nivusissa
    5. Kaksi tai useampi pigmentoitunut hyvänlaatuinen näppylä silmän iiriksessä (Lisch-kyhmyt)
    6. Erityinen luuvaurio: silmän takana olevan sphenoidisen luun dysplasia (epänormaali kasvu) tai pitkien luiden dysplasia, usein säären alaosassa
    7. Näköhermon kasvain, joka voi häiritä näköä
  3. Potilaiden on hakeuduttava hoitoon cNF:n vuoksi
  4. Potilailla on oltava ≥ 6 parillista cNF:ää per modaliteetti (3 hoidettua ja 3 hoitamatonta). cNF:n tulee olla näkyvissä ja sen koko on 2–8 mm. Niiden on oltava alueilla, joita voidaan käsitellä ja valvoa digitaalisella valokuvauksella.
  5. cNF:n on sijaittava potilaan vartalossa, käsivarsissa tai jaloissa
  6. Pystyy ja haluaa noudattaa kaikkia käynti-, hoito- ja arviointiaikatauluja ja vaatimuksia
  7. Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka saavat muita hoitomuotoja tai tutkimusaineita cNF-leesioidensa vuoksi
  2. Henkilöt, jotka eivät voi antaa tietoista suostumusta tai noudattaa opiskeluaikataulua
  3. Aktiivinen rusketus tutkimuksen aikana
  4. Haittavaikutukset minkä tahansa ulkoisen aineen yhdisteille (esim. geelit, lotionit tai anesteettiset voiteet), joita tarvitaan tutkimuksessa käytettäväksi, jos mainitulle aineelle ei ole vaihtoehtoa;
  5. Tunnettu allergia injektoiville anestesia-aineille, polidokanolille tai deoksikoolihapolle
  6. Ne, joilla on akuutteja tromboembolisia sairauksia
  7. Ne, joilla on epänormaalia verenvuotoa tai jotka saavat parhaillaan verihiutale- tai antikoagulanttihoitoa
  8. Ne, joilla on dysfagia
  9. Raskaana olevat naiset
  10. Mikä tahansa tila, joka tekisi tutkijan mielestä epäturvallista (osallistujalle tai tutkimushenkilöstölle) osallistujan kohtelun osana tätä tutkimusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Kybella-injektio
Lääke: Kybella
Injektio ihon Neurofibromas-vaurioon.
Active Comparator: Asclera-injektio
Lääke: Asclera
Injektio ihon Neurofibromas-vaurioon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
Laitepohjaista hoitoa pidetään siedettävänä, jos < 40 %:lla hoidetuista osallistujista on > asteen 2 haittatapahtuma (AE). Asteen 2 AE määritellään haittatapahtumaksi, joka vaatii hoitoa.
3 kuukautta hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitokohtaiset potilaan raportoimat tulokset (PRO)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 päivä hoidon jälkeen, 1 viikko hoidon jälkeen, 1 kuukausi hoidon jälkeen, 2 kuukautta hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen, 12 kuukautta hoidon jälkeen
NRS11, modaalikohtainen tyytyväisyyden arviointi
Lähtötaso, 1 päivä hoidon jälkeen, 1 viikko hoidon jälkeen, 1 kuukausi hoidon jälkeen, 2 kuukautta hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen, 12 kuukautta hoidon jälkeen
Kliinikko ilmoitti tuloksista (klinro)
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen, 12 kuukautta hoidon jälkeen
CNF: n kliinisen arviointi kyselylomakkeen kautta. Lääkärin hinnat hoidetun ja kontrolli CNF: ien asteikko asteikolla -3: sta (ei muutosta) 3: een (erittäin suuri parannus).
Perustaso, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen, 12 kuukautta hoidon jälkeen
Muokattu skindex CNF: lle
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen, 12 kuukautta hoidon jälkeen
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mittaa. Kysyy, kuinka paljon osallistujia CNF: t ovat viime viikolla häirinneet 0: sta (ei koskaan vaivautunut) 5: een (aina vaivautunut).
Perustaso, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen, 12 kuukautta hoidon jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
cNF ulkonäkö
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
Kliinisesti valmistunut 2D- ja 3D-valokuvaus Cherry Imaging.
Lähtötilanne, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
Paranemisnopeus
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
Mittataan kliinisesti valokuvauksen avulla, jonka tutkimusryhmän jäsen on suorittanut lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden jälkeisen käsittelyn jälkeen.
Perustaso, 3 kuukautta hoidon jälkeen, 6 kuukautta hoidon jälkeen ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
Biologinen vaikutus
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
Kudoksen nekroosin aste ihon vauriobiopsialla 3 kuukauden kohdalla arvioidessaan histologian liukumisen nekroosipinta -alaa.
3 kuukautta hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Massachusetts General Hospital

Yhteistyökumppanit

Johns Hopkins University

Tutkijat

  • Päätutkija: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022P001946

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa