Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dawkowanie i tolerancja kwasu dezoksycholowego w porównaniu z polidokanolem w leczeniu nerwiakowłókniakowatości skórnej typu 1

19 lutego 2025 zaktualizowane przez: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
W badaniu tym zostanie oceniona tolerancja i skuteczność dwóch metod leczenia neurofibromatozy skórnej typu 1. Zabiegi te to: zastrzyki Kybella i Asclera. Każdy pacjent będzie miał miejsce poddawane zabiegowi i miejsce kontrolne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat

  2. Rozpoznanie NF1 na podstawie badań genetycznych linii zarodkowej lub po spełnieniu ≥ 2 następujących kryteriów:

    1. Historia rodzinna NF1
    2. Sześć lub więcej jasnobrązowych plamek („cafe-au-lait”) na skórze
    3. Obecność dwóch lub więcej nerwiakowłókniaków dowolnego typu lub jednego lub więcej nerwiakowłókniaków splotowatych
    4. Piegi pod pachami lub w okolicy pachwiny
    5. Dwa lub więcej pigmentowanych, łagodnych guzków na tęczówce oka (guzki Lischa)
    6. Charakterystyczna zmiana kostna: dysplazja (nieprawidłowy wzrost) kości klinowej za okiem lub dysplazja kości długich, często w podudziu
    7. Guz nerwu wzrokowego, który może zakłócać widzenie
  3. Pacjenci muszą szukać leczenia cNF
  4. Pacjenci muszą mieć ≥ 6 par cNF na modalność (3 leczone i 3 nieleczone). cNF powinien być widoczny i mieć wielkość od 2 do 8 mm. Muszą one znajdować się w obszarach nadających się do leczenia i nadzoru za pomocą fotografii cyfrowej.
  5. cNF musi być zlokalizowany na tułowiu, ramionach lub nogach pacjenta
  6. Zdolny i chętny do przestrzegania wszystkich harmonogramów i wymagań dotyczących wizyt, leczenia i ocen
  7. Potrafi zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci poddawani innym metodom leczenia lub badanym lekom z powodu zmian cNF
  2. Osoby, które nie mogą wyrazić świadomej zgody lub przestrzegać harmonogramu badań
  3. Aktywne opalanie w trakcie badania
  4. Niepożądane reakcje na związki dowolnego czynnika zewnętrznego (np. żele, płyny lub kremy znieczulające) wymagane do zastosowania w badaniu, jeśli nie istnieje alternatywa dla tego środka;
  5. Znana alergia na wstrzykiwane środki znieczulające, polidokanol lub kwas dezoksycholowy
  6. Osoby z ostrymi chorobami zakrzepowo-zatorowymi
  7. Osoby z zaburzeniami krwawienia lub osoby aktualnie leczone terapią przeciwpłytkową lub przeciwzakrzepową
  8. Osoby z dysfagią
  9. Kobiety w ciąży
  10. Każdy stan, który w opinii Badacza uczyniłby niebezpiecznym (dla uczestnika lub personelu badania) leczenie uczestnika w ramach tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Zastrzyk Kybella
Lek: Kybella
Wstrzyknięcie w skórną zmianę nerwiakowłókniakową.
Aktywny komparator: Zastrzyk Asclera
Lek: Asclera
Wstrzyknięcie w skórną zmianę nerwiakowłókniakową.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia [bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 3 miesiące po leczeniu
Leczenie oparte na urządzeniach zostanie uznane za tolerowane, jeśli u <40% leczonych uczestników wystąpi zdarzenie niepożądane (AE) >2. stopnia. AE stopnia 2 definiuje się jako zdarzenie niepożądane wymagające leczenia.
3 miesiące po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki zgłaszane przez pacjenta dotyczące konkretnego leczenia (PRO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 dzień po zabiegu, 1 tydzień po zabiegu, 1 miesiąc po zabiegu, 2 miesiące po zabiegu, 3 miesiące po zabiegu, 6 miesięcy po zabiegu, 12 miesięcy po zabiegu
NRS11, ocena satysfakcji specyficzna dla modalności
Wartość wyjściowa, 1 dzień po zabiegu, 1 tydzień po zabiegu, 1 miesiąc po zabiegu, 2 miesiące po zabiegu, 3 miesiące po zabiegu, 6 miesięcy po zabiegu, 12 miesięcy po zabiegu
Klinicysta zgłosił wyniki (Clinro)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu, 12 miesięcy po leczeniu
Ocena klinicysty CNF za pomocą kwestionariusza. Stopień zmian lekarzy traktowanych i kontrolnych CNF w skali od -3 (bez zmiany) do 3 (bardzo duża poprawa).
Linia wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu, 12 miesięcy po leczeniu
Zmodyfikowany Skindex dla CNF
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu, 12 miesięcy po leczeniu
Miernik życia związany ze zdrowiem. Pyta, o ile uczestników przeszkadzało CNF w ciągu ostatniego tygodnia od 0 (nigdy nie przejmowały się) do 5 (zawsze przeszkadzały).
Linia wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu, 12 miesięcy po leczeniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wygląd cNF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu i 12 miesięcy po leczeniu
Klinicznie ukończona fotografia 2D i 3D Cherry Imaging.
Wartość wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu i 12 miesięcy po leczeniu
Szybkość gojenia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu i 12 miesięcy po leczeniu
Mierzone klinicznie za pomocą fotografii ukończonej przez członka zespołu badawczego na początku, 3-miesięczne, 6-miesięczne i 12-miesięczne po leczeniu.
Linia wyjściowa, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu i 12 miesięcy po leczeniu
Efekt biologiczny
Ramy czasowe: 3 miesiące po leczeniu
Stopień martwicy tkanek na biopsji zmiany skóry po 3 miesiącach, jak oceniono w przeglądzie obszaru martwicy w slajdach histologicznych.
3 miesiące po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Johns Hopkins University

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022P001946

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj