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家族性自律神経失調症患者におけるアドレナリン過剰症性自律神経失調症の外来治療用デクスメデトミジン舌下フィルム

2026年4月6日 更新者:NYU Langone Health
このプラセボ対照介入研究の目的は、自律神経危機の急速な停止中の家族性自律神経失調症 (FD) 患者におけるデクスメデトミジンの投与に関する予備データを収集することです。 主な目的は、実現可能性を評価し、心拍数、血圧、酸素飽和度の測定によって自律神経危機の開始を予測できるかどうかを評価することです。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Langone Health

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 遺伝的に家族性自律神経失調症と診断されています。
  • 過去 1 年間に 1 回以上の自律神経危機。
  • 私たちのデータベースには、自律神経危機の証拠、デクスメデトミジンの静注による以前の治療、および研究の前の 1 年以内に登録された医療データが示されています。
  • 年齢 16 歳以上
  • 患者には、医療提供者と連絡を取る責任ある介護者がいます。
  • 患者および責任ある介護者からの署名と日付の記載されたインフォームドコンセントフォームの提供
  • すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性を表明できる
  • 生殖年齢の男性および女性の場合: 性的に活動的な場合は、避妊のためにコンドームを使用してください。

除外基準:

  • 主任研究者の考慮により、介護者はプロトコールを完全に理解することができず、危機の際にセンターとコミュニケーションをとることができません。
  • 危機的状況にある患者は、薬を服用する前に次のいずれかに該当します。

    1. 室内空気またはベースラインの酸素必要量の酸素飽和度が 92% 未満。ベースラインの酸素依存性から変化。
    2. 呼吸数が 1 分あたり 25 回を超える。
    3. 仰臥位の血圧 ≤ 90/860mmHg
    4. 体温が100.3度を超える発熱性疾患 F.
    5. 最近(1 か月未満)の研究における感染の血清学的兆候(WBC 数 > 10 g/dL、または CRP > 10 mg/L、または ESR > 20、または安定した歴史的ベースラインレベルを超える)。
  • 患者は女性で、妊娠検査薬で陽性反応が出た。
  • モントリオール認知試験 (MoCA) は 25 点未満です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:舌下デクスメデトミジン
自律神経危機の開始後、参加者には120マイクログラムの舌下フィルムが投与されます。 2時間経っても症状が治まらない場合、患者は2回目の投与を受けるよう指示されます。 この研究の最大量は、各エピソードにつき 2 時間以内の口頭映画 2 本ですが、間隔は 24 時間以内で、危機の始まりに 1 本、必要に応じて 2 時間以内に追加で 1 本です。
デクスメデトミジン 120 mcg は、薄い溶解可能なフィルム上で舌の下に投与されます。
プラセボコンパレーター:一致する舌下プラセボ
自律神経危機の開始後、参加者には対応するプラセボの舌下フィルムが投与されます。 2時間経っても症状が治まらない場合、患者は2回目の投与を受けるよう指示されます。 この研究の最大量は、各エピソードにつき 2 時間以内の口頭映画 2 本ですが、間隔は 24 時間以内で、危機の始まりに 1 本、必要に応じて 2 時間以内に追加で 1 本です。
一致するプラセボ 1 つを、薄い溶解可能なフィルム上で舌の下に投与します。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
自律神経危機重症度評価スコア(ACSAS)が 5 ポイント以下に低下した患者の割合
時間枠:投与後最大2時間
ACSASツールは、自律神経危機の兆候や症状を客観的に測定し、記録するために使用されます。これには、血圧、心拍数、皮膚の紅潮やしみ、発汗、行動の変化などの記録が含まれます。 スコアは、各時点 (0 分、15 分、45 分、1.5 時間、2 時間) で合計され、0 (正常) から 16 (最も重篤な症状が発生した) までの範囲で計算されます。
投与後最大2時間
血圧が25%低下した患者の割合
時間枠:投与後最大2時間
患者は在宅医療 (H@H) デバイスで監視され、現実のバイタルサインを視覚化できるようになります。 H@H モニター (Biobeat™) は FDA 承認のデバイスで、血圧を伝達する粘着パッチによって患者の胸部に取り付けられます。 各用量の服用前と服用後最大 2 時間まで血圧を監視します。
投与後最大2時間
心拍数が 20% 以上低下した患者の割合
時間枠:投与後最大2時間
患者は在宅医療 (H@H) デバイスで監視され、現実のバイタルサインを視覚化できるようになります。 H@H モニター (Biobeat™) は FDA 承認のデバイスで、心拍数を送信する粘着パッチによって患者の胸部に取り付けられます。 心拍数は、各投与前と投与後最大 2 時間まで監視されます。
投与後最大2時間
嘔吐/吐き気のエピソードが 50% 以上減少した患者の割合
時間枠:投与後最大2時間
患者は、各用量を服用する前と服用後最大2時間まで、嘔吐/吐き気のエピソードがないか介護者によって監視されます。
投与後最大2時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
入院が20%以上減少した患者の割合
時間枠:最長48ヶ月
研究チームは過去のデータと1回以上の投与後に発生した入院数を比較する予定だ。
最長48ヶ月
入院期間が20%以上短縮された患者の割合
時間枠:最長48ヶ月
研究チームは過去のデータを、1回以上の投与後に発生した入院期間の日数と比較する予定だ。
最長48ヶ月
ICU滞在期間が30%以上短縮された患者の割合
時間枠:最長48ヶ月
研究チームは過去のデータを、1回以上の投与後に発生したICU入室日数と比較する。
最長48ヶ月
合併症数の推移
時間枠:ベースライン、最大 48 か月
研究チームは過去のデータと、1回以上の投与後に発生した入院による合併症の数を比較する予定だ。
ベースライン、最大 48 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Alejandra Gonzalez-Duarte, MD、NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年7月1日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年9月1日

試験登録日

最初に提出

2023年11月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月20日

最初の投稿 (実際)

2023年11月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月6日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

出版された原稿で使用された最終研究データセットからの匿名化された参加者データは、合理的な要求に応じて、論文出版後 9 か月から 36 か月後に共有されます。または、提案した研究者が提供する研究を支援する賞や契約の条件に応じて共有されます。データを使用するには、NYU Langone Health とデータ使用契約を締結します。 リクエストは Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org までお送りください。 プロトコールと統計解析計画は、Clinicaltrials.gov で公開されます。 連邦規制によって要求される場合、または研究を支援する賞や契約の条件としてのみ。

IPD 共有時間枠

論文出版後 9 か月から 36 か月まで、または研究を支援する賞や契約の条件によって要求される場合。

IPD 共有アクセス基準

データの使用を提案した研究者には、合理的な要求があればアクセスが提供されます。 リクエストは Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org に送信してください。 アクセスを取得するには、データ要求者はデータ アクセス契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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