Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dexmedetomidine sublingual film for ambulatorisk behandling av hyperadrenerg autonom krise hos pasienter med familiær dysautonomi

6. april 2026 oppdatert av: NYU Langone Health
Formålet med denne placebokontrollerte intervensjonsstudien er å samle inn foreløpige data om administrering av dexmedetomidin hos pasienter med familiær dysautonomi (FD) under en rask opphør av autonom krise. Hovedmålene er å vurdere gjennomførbarheten og vurdere om målinger av hjertefrekvens, blodtrykk og oksygenmetning kan forutsi starten på en autonom krise.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av familiær dysautonomi.
  • En eller flere autonome kriser i løpet av det siste året.
  • Vår database viser bevis på autonom krise, tidligere behandling med IV dexmedetomidin og registrerte medisinske data innen året før studien.
  • Alder 16 år eller eldre
  • Pasienten har en ansvarlig vaktmester for å kommunisere med legene.
  • Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema fra pasient og ansvarlig behandler
  • Kunne oppgi vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiet
  • For menn og kvinner i reproduktiv alder: bruk kondomer som prevensjon hvis de er seksuelt aktive.

Ekskluderingskriterier:

  • Etter vurdering fra hovedetterforskeren kan ikke omsorgspersonen fullt ut forstå protokollen, eller kommunisere under krisen med senteret.

  • Pasienten under krisen, før han tar medisinen, har noen av følgende:

    1. Oksygenmetning mindre enn 92 % på romluft eller grunnlinjebehov for oksygen, endring fra grunnlinjeoksygenavhengighet.
    2. Respirasjonsfrekvens >25 pust per minutt.
    3. Ryggliggende blodtrykk ≤ 90/860 mmHg
    4. Febersykdom med temperatur >100,3 F.
    5. Serologiske tegn på infeksjon (WBC-tall >10 g/dL, eller CRP >10 mg/L eller ESR>20, eller over deres jevne historiske baseline-nivåer) i nylige (mindre enn én måned) studier.
  • Pasienten er en kvinne og har en positiv graviditetstest.
  • Montreal Cognitive Exam (MoCA) er under 25 poeng.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sublingualt dexmedetomidin
Deltakerne vil bli administrert 120 mikrogram sublingual film etter starten på en autonom krise. Dersom krisen ikke har gitt seg etter 2 timer, vil pasienten bli bedt om å ta den andre dosen. Maksimal mengde for studien er to orale filmer innen to timer for hver episode, men ikke mer enn 24 timers mellomrom, én ved begynnelsen av krisen og om nødvendig én ekstra innen to timer.
Legemiddel: Dexmedetomidin
Dexmedetomidine 120 mcg vil bli gitt under tungen på en tynn oppløselig film.
Placebo komparator: Matchende sublingual placebo
Deltakerne vil få den matchende placebo-sublinguale filmen etter starten på en autonom krise. Dersom krisen ikke har gitt seg etter 2 timer, vil pasienten bli bedt om å ta den andre dosen. Maksimal mengde for studien er to orale filmer innen to timer for hver episode, men ikke mer enn 24 timers mellomrom, én ved begynnelsen av krisen og om nødvendig én ekstra innen to timer.
Legemiddel: Matchende placebo
En matchende placebo vil bli gitt under tungen på en tynn oppløselig film.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med reduksjon av Autonomic Crise Severity Assessment Scores (ACSAS) til ≤ 5 poeng
Tidsramme: Inntil 2 timer etter administrering
ACSAS-verktøyet vil bli brukt til å måle objektivt og registrere tegn og symptomer på autonom krise, som inkluderer dokumentasjon av blodtrykk, hjertefrekvens, rødme og flekker i huden, svette og atferdsendringer. Poengsummen summeres på hvert tidspunkt (0 minutter, 15 minutter, 45 minutter, 1,5 timer, 2 timer) fra 0 (normalt) til 16 (de mest alvorlige symptomene oppsto).
Inntil 2 timer etter administrering
Andel pasienter med 25 % reduksjon i blodtrykk
Tidsramme: Inntil 2 timer etter administrering
Pasienter vil bli overvåket med en sykehus-at-home (H@H) enhet for å tillate visualisering av vitale tegn i det virkelige liv. H@H-monitoren (Biobeat™) er en FDA-godkjent enhet og vil festes til pasientens bryst med et selvklebende plaster som overfører blodtrykk. Blodtrykket vil bli overvåket før du tar hver dose og opptil 2 timer etter.
Inntil 2 timer etter administrering
Andel pasienter med >20 % reduksjon i hjertefrekvens
Tidsramme: Inntil 2 timer etter administrering
Pasienter vil bli overvåket med en sykehus-at-home (H@H) enhet for å tillate visualisering av vitale tegn i det virkelige liv. H@H-monitoren (Biobeat™) er en FDA-godkjent enhet og vil festes til pasientens bryst med et selvklebende plaster som overfører hjertefrekvens. Hjertefrekvensen vil bli overvåket før du tar hver dose og opptil 2 timer etter.
Inntil 2 timer etter administrering
Andel av pasienter med >50 % reduksjon i oppkast/oppkastepisoder
Tidsramme: Inntil 2 timer etter administrering
Pasienter vil bli overvåket av sine omsorgspersoner for episoder med oppkast/oppkast før de tar hver dose og opptil 2 timer etter.
Inntil 2 timer etter administrering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med ≥ 20 % reduksjon i sykehusinnleggelser
Tidsramme: Inntil 48 måneder
Studieteamet vil sammenligne historiske data med antall sykehusinnleggelser etter å ha tatt en eller flere doser.
Inntil 48 måneder
Andel pasienter med ≥ 20 % reduksjon i sykehusoppholdsvarighet
Tidsramme: Inntil 48 måneder
Studieteamet vil sammenligne historiske data med antall dager under sykehusopphold som skjedde etter å ha tatt en eller flere doser.
Inntil 48 måneder
Andel pasienter med ≥ 30 % reduksjon i varighet på intensivavdelingen
Tidsramme: Inntil 48 måneder
Studieteamet vil sammenligne historiske data med antall dager på intensivavdelingen som skjedde etter å ha tatt en eller flere doser.
Inntil 48 måneder
Endring i antall medisinske komplikasjoner
Tidsramme: Baseline, opptil 48 måneder
Studieteamet vil sammenligne historiske data med antall medisinske komplikasjoner ved sykehusinnleggelser som oppstod etter å ha tatt en eller flere doser.
Baseline, opptil 48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbeidspartnere

Food and Drug Administration (FDA)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

28. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De avidentifiserte deltakerdataene fra det endelige forskningsdatasettet som brukes i det publiserte manuskriptet, vil bli delt på rimelig forespørsel fra 9 måneder og slutter 36 måneder etter publisering av artikkelen eller som kreves av en betingelse for tildelinger og avtaler som støtter forskningen gitt etterforskeren som foreslår å bruke dataene utfører en databruksavtale med NYU Langone Health. Forespørsler kan rettes til: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokollen og den statistiske analyseplanen vil bli gjort tilgjengelig på Clinicaltrials.gov bare som kreves av føderal forskrift eller som en betingelse for tildelinger og avtaler som støtter forskningen.

IPD-delingstidsramme

Begynner 9 måneder og slutter 36 måneder etter artikkelpublisering eller som kreves av en betingelse for priser og avtaler som støtter forskningen.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etterforskeren som foreslo å bruke dataene vil få tilgang på rimelig forespørsel. Forespørsler skal rettes til Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. For å få tilgang, må dataanmodere signere en datatilgangsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere