Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dexmedetomidin sublingual film til ambulatorisk behandling af hyperadrenerg autonom krise hos patienter med familiær dysautonomi

6. april 2026 opdateret af: NYU Langone Health
Formålet med dette placebokontrollerede interventionsstudie er at indsamle foreløbige data om administration af dexmedetomidin til patienter med familiær dysautonomi (FD) under et hurtigt ophør af autonom krise. De primære mål er at vurdere gennemførligheden og vurdere, om målinger af hjertefrekvens, blodtryk og iltmætning kan forudsige starten på en autonom krise.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af familiær dysautonomi.
  • En eller flere autonome kriser i løbet af det sidste år.
  • Vores database viser tegn på autonom krise, tidligere behandling med IV dexmedetomidin og registrerede medicinske data inden for året forud for undersøgelsen.
  • Alder 16 år eller ældre
  • Patienten har en ansvarlig vicevært til at kommunikere med lægerne.
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring fra patient og ansvarlig plejer
  • I stand til at angive villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  • For mænd og kvinder i den fødedygtige alder: Brug kondomer til prævention, hvis de er seksuelt aktive.

Ekskluderingskriterier:

  • Efter overvejelse fra den primære investigator kan plejepersonalet ikke fuldt ud forstå protokollen eller kommunikere under krisen med centret.

  • Patienten under krisen, før han tager medicinen, har et af følgende:

    1. Iltmætning mindre end 92 % på rumluft eller baseline behov for ilt, ændring fra baseline iltafhængighed.
    2. Respirationsfrekvens >25 vejrtrækninger i minuttet.
    3. Rygliggende blodtryk ≤ 90/860 mmHg
    4. Febersygdom med temperatur >100,3 F.
    5. Serologiske tegn på infektion (WBC-tal >10 g/dL eller CRP >10 mg/L eller ESR>20 eller over deres konstante historiske baseline-niveauer) i nylige (mindre end en måned) undersøgelser.
  • Patienten er en kvinde og har en positiv graviditetstest.
  • Montreal Cognitive Exam (MoCA) er under 25 point.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sublingualt dexmedetomidin
Deltagerne vil få administreret 120 mikrogram sublingual film efter starten på en autonom krise. I tilfælde af at krisen ikke er aftaget efter 2 timer, vil patienten blive instrueret i at tage den anden dosis. Den maksimale mængde for undersøgelsen er to mundtlige film inden for to timer for hver episode, men ikke mere end 24 timers mellemrum, én i begyndelsen af ​​krisen og om nødvendigt én yderligere inden for to timer.
Medicin: Dexmedetomidin
Dexmedetomidine 120 mcg vil blive givet under tungen på en tynd opløselig film.
Placebo komparator: Matchende sublingual placebo
Deltagerne vil blive administreret den matchende placebo sublinguale film efter starten på en autonom krise. I tilfælde af at krisen ikke er aftaget efter 2 timer, vil patienten blive instrueret i at tage den anden dosis. Den maksimale mængde for undersøgelsen er to mundtlige film inden for to timer for hver episode, men ikke mere end 24 timers mellemrum, én i begyndelsen af ​​krisen og om nødvendigt én yderligere inden for to timer.
Medicin: Matchende placebo
Én matchende placebo vil blive givet under tungen på en tynd opløselig film.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med reduktion af Autonomic Crisis Severity Assessment Scores (ACSAS) til ≤ 5 point
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
ACSAS-værktøjet vil blive brugt til at måle objektivt og registrere tegn og symptomer på autonom krise, som omfatter dokumentation af blodtryk, hjertefrekvens, rødmen og pletter i huden, svedtendens og adfærdsændringer. Scoringer summeres på hvert tidspunkt (0 minutter, 15 minutter, 45 minutter, 1,5 timer, 2 timer), der spænder fra 0 (normalt) til 16 (de mest alvorlige symptomer forekom).
Op til 2 timer efter administration
Procentdel af patienter med 25 % reduktion i blodtryk
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
Patienter vil blive overvåget med en hospitals-at-home (H@H) enhed for at tillade visualisering af vitale tegn i det virkelige liv. H@H-monitoren (Biobeat™) er en FDA-godkendt enhed og vil blive fastgjort til patientens bryst med et klæbende plaster, som overfører blodtryk. Blodtrykket vil blive overvåget før hver dosis tages og op til 2 timer efter.
Op til 2 timer efter administration
Procentdel af patienter med >20 % reduktion i hjertefrekvens
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
Patienter vil blive overvåget med en hospitals-at-home (H@H) enhed for at tillade visualisering af vitale tegn i det virkelige liv. H@H-monitoren (Biobeat™) er en FDA-godkendt enhed og vil blive fastgjort til patientens bryst med et selvklæbende plaster, som overfører hjertefrekvens. Hjertefrekvensen vil blive overvåget før indtagelse af hver dosis og op til 2 timer efter.
Op til 2 timer efter administration
Procentdel af patienter med >50 % reduktion i opkastnings-/opkastningsepisoder
Tidsramme: Op til 2 timer efter administration
Patienterne vil blive overvåget af deres plejere for episoder med opkastning/opkastning, før de tager hver dosis og op til 2 timer efter.
Op til 2 timer efter administration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med ≥ 20 % reduktion i indlæggelser
Tidsramme: Op til 48 måneder
Undersøgelsesteamet vil sammenligne historiske data med antallet af indlæggelser efter indtagelse af en eller flere doser.
Op til 48 måneder
Procentdel af patienter med ≥ 20 % reduktion i indlæggelsesvarighed
Tidsramme: Op til 48 måneder
Undersøgelsesteamet vil sammenligne historiske data med antallet af dage under hospitalsophold, der fandt sted efter at have taget en eller flere doser.
Op til 48 måneder
Procentdel af patienter med ≥ 30 % reduktion i ICU-opholdsvarighed
Tidsramme: Op til 48 måneder
Studieteamet vil sammenligne historiske data med antallet af dage på intensivafdelingen, der fandt sted efter at have taget en eller flere doser.
Op til 48 måneder
Ændring i antallet af medicinske komplikationer
Tidsramme: Baseline, op til 48 måneder
Undersøgelseshold vil sammenligne historiske data med antallet af medicinske komplikationer ved indlæggelser, der er opstået efter at have taget en eller flere doser.
Baseline, op til 48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbejdspartnere

Food and Drug Administration (FDA)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2023

Først opslået (Faktiske)

28. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De afidentificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der er brugt i det offentliggjorte manuskript, vil blive delt efter rimelig anmodning begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen, forudsat at investigatoren, der foreslår at bruge dataene udfører en databrugsaftale med NYU Langone Health. Anmodninger kan rettes til: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokollen og den statistiske analyseplan vil blive gjort tilgængelige på Clinicaltrials.gov kun som krævet af føderal lovgivning eller som en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingstidsramme

Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingsadgangskriterier

Den efterforsker, der foreslog at bruge dataene, vil få adgang efter rimelig anmodning. Anmodninger skal rettes til Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner