Filme sublingual de dexmedetomidina para tratamento ambulatorial de crise autonômica hiperadrenérgica em pacientes com disautonomia familiar
6 de abril de 2026 atualizado por: NYU Langone Health
O objetivo deste estudo intervencionista controlado por placebo é coletar dados preliminares sobre a administração de dexmedetomidina em pacientes com Disautonomia Familiar (DF) durante uma rápida cessação da crise autonômica.
Os objetivos principais são avaliar a viabilidade e avaliar se as medições da frequência cardíaca, pressão arterial e saturação de oxigênio podem prever o início de uma crise autonômica.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico geneticamente confirmado de Disautonomia Familiar.
- Uma ou mais crises autonômicas durante o último ano.
- Nosso banco de dados mostra evidências de crise autonômica, tratamento prévio com dexmedetomidina IV e dados médicos registrados no ano anterior ao estudo.
- Idade 16 anos ou mais
- O paciente tem um cuidador responsável para se comunicar com os prestadores de serviços médicos.
- Fornecimento de termo de consentimento informado assinado e datado do paciente e cuidador responsável
- Capaz de declarar disposição para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo
- Para homens e mulheres em idade reprodutiva: use preservativos como contracepção se forem sexualmente ativos.
Critério de exclusão:
- Na opinião do investigador principal, o cuidador não consegue compreender totalmente o protocolo ou comunicar-se durante a crise com o Centro.
O paciente durante a crise, antes de tomar a medicação, apresenta algum dos seguintes:
- Saturação de oxigênio inferior a 92% no ar ambiente ou necessidade inicial de oxigênio, alteração da dependência inicial de oxigênio.
- Frequência respiratória >25 respirações por minuto.
- Pressão arterial supina ≤ 90/860mmHg
- Doença febril com temperatura >100,3 F.
- Sinais sorológicos de infecção (contagem de leucócitos >10 g/dL, ou PCR >10 mg/L ou VHS >20, ou acima de seus níveis basais históricos constantes) em estudos recentes (menos de um mês).
- A paciente é do sexo feminino e tem teste de gravidez positivo.
- O Exame Cognitivo de Montreal (MoCA) está abaixo de 25 pontos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dexmedetomidina sublingual
Os participantes receberão filme sublingual de 120 microgramas após o início de uma crise autonômica.
Caso a crise não diminua após 2 horas, o paciente será orientado a tomar a segunda dose.
O valor máximo para o estudo é de dois filmes orais dentro de duas horas para cada episódio, mas com intervalo não superior a 24 horas, um no início da crise e, se necessário, um adicional dentro de duas horas.
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Dexmedetomidina 120 mcg será administrada sob a língua em uma película fina solúvel.
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Comparador de Placebo: Placebo sublingual correspondente
Os participantes receberão o filme sublingual placebo correspondente após o início de uma crise autonômica.
Caso a crise não diminua após 2 horas, o paciente será orientado a tomar a segunda dose.
O valor máximo para o estudo é de dois filmes orais dentro de duas horas para cada episódio, mas com intervalo não superior a 24 horas, um no início da crise e, se necessário, um adicional dentro de duas horas.
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Um placebo correspondente será administrado sob a língua em uma película fina solúvel.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes com redução dos escores de avaliação de gravidade de crise autonômica (ACSAS) para ≤ 5 pontos
Prazo: Até 2 horas após a administração
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A ferramenta ACSAS será usada para medir objetivamente e registrar sinais e sintomas de crise autonômica, que inclui documentação de pressão arterial, frequência cardíaca, rubor e manchas na pele, sudorese e mudanças comportamentais.
As pontuações são totalizadas em cada ponto de tempo (0 minutos, 15 minutos, 45 minutos, 1,5 horas, 2 horas) variando de 0 (Normal) a 16 (ocorreram sintomas mais graves).
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Até 2 horas após a administração
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Porcentagem de pacientes com redução de 25% na pressão arterial
Prazo: Até 2 horas após a administração
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Os pacientes serão monitorados com um dispositivo hospitalar em casa (H@H) para permitir a visualização dos sinais vitais na vida real.
O monitor H@H (Biobeat™) é um dispositivo aprovado pela FDA e será fixado ao tórax do paciente por um adesivo que transmitirá a pressão arterial.
A pressão arterial será monitorada antes de tomar cada dose e até 2 horas depois.
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Até 2 horas após a administração
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Porcentagem de pacientes com redução >20% na frequência cardíaca
Prazo: Até 2 horas após a administração
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Os pacientes serão monitorados com um dispositivo hospitalar em casa (H@H) para permitir a visualização dos sinais vitais na vida real.
O monitor H@H (Biobeat™) é um dispositivo aprovado pela FDA e será fixado ao tórax do paciente por um adesivo que transmitirá a frequência cardíaca.
A frequência cardíaca será monitorada antes de tomar cada dose e até 2 horas depois.
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Até 2 horas após a administração
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Porcentagem de pacientes com redução >50% nos episódios de vômito/ânsia de vômito
Prazo: Até 2 horas após a administração
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Os pacientes serão monitorados por seus cuidadores quanto a episódios de vômito/ânsia de vômito antes de tomar cada dose e até 2 horas depois.
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Até 2 horas após a administração
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com redução ≥ 20% nas hospitalizações
Prazo: Até 48 meses
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A equipe do estudo irá comparar os dados históricos com o número de hospitalizações ocorridas após a administração de uma ou mais doses.
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Até 48 meses
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Porcentagem de pacientes com redução ≥ 20% no tempo de internação hospitalar
Prazo: Até 48 meses
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A equipe do estudo irá comparar os dados históricos com o número de dias durante a internação hospitalar que ocorreu após a administração de uma ou mais doses.
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Até 48 meses
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Porcentagem de pacientes com redução ≥ 30% no tempo de internação na UTI
Prazo: Até 48 meses
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A equipe do estudo irá comparar os dados históricos com o número de dias na UTI que ocorreram após a administração de uma ou mais doses.
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Até 48 meses
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Mudança no número de complicações médicas
Prazo: Linha de base, até 48 meses
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A equipe do estudo irá comparar os dados históricos com o número de complicações médicas de hospitalizações ocorridas após a administração de uma ou mais doses.
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Linha de base, até 48 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Disautonomias primárias
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Polineuropatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Disautonomia Familiar
- Neuropatias sensoriais e autonômicas hereditárias
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Azoles
- Imidazoles
- Dexmedetomidina
Outros números de identificação do estudo
- 22-01332
- 1R01FD007826-01 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados desidentificados dos participantes do conjunto de dados de pesquisa final usado no manuscrito publicado serão compartilhados mediante solicitação razoável, começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos que apoiam a pesquisa, desde que o investigador que propõe para usar os dados assina um contrato de uso de dados com a NYU Langone Health.
As solicitações podem ser direcionadas para: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
O protocolo e o plano de análise estatística serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov
somente conforme exigido pela regulamentação federal ou como condição de concessões e acordos de apoio à pesquisa.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos de apoio à pesquisa.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O investigador que propôs usar os dados terá acesso mediante solicitação razoável.
As solicitações devem ser direcionadas para Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um acordo de acesso a dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .