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Film sublingual de dexmédétomidine pour le traitement ambulatoire de la crise autonome hyperadrénergique chez les patients atteints de dysautonomie familiale

6 avril 2026 mis à jour par: NYU Langone Health
Le but de cette étude interventionnelle contrôlée par placebo est de collecter des données préliminaires sur l'administration de dexmédétomidine chez les patients atteints de dysautonomie familiale (FD) lors d'un arrêt rapide de la crise autonome. Les principaux objectifs sont d'évaluer la faisabilité et d'évaluer si les mesures de la fréquence cardiaque, de la pression artérielle et de la saturation en oxygène peuvent prédire le début d'une crise autonome.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de dysautonomie familiale.
  • Une ou plusieurs crises autonomes au cours de la dernière année.
  • Notre base de données montre des preuves de crise autonome, un traitement antérieur par dexmédétomidine IV et des données médicales enregistrées au cours de l'année précédant l'étude.
  • Âge 16 ans ou plus
  • Le patient a un soignant responsable pour communiquer avec les prestataires médicaux.
  • Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté du patient et du soignant responsable
  • Capable d'indiquer sa volonté de se conformer à toutes les procédures d'étude et sa disponibilité pour la durée de l'étude
  • Pour les hommes et les femmes en âge de procréer : utilisez des préservatifs comme moyen de contraception s’ils sont sexuellement actifs.

Critère d'exclusion:

  • À la considération du chercheur principal, l'aidant ne peut pas bien comprendre le protocole, ni communiquer pendant la crise avec le Centre.

  • Le patient pendant la crise, avant de prendre le médicament, présente l'un des éléments suivants :

    1. Saturation en oxygène inférieure à 92 % par rapport à l'air ambiant ou besoin de base en oxygène, changement par rapport à la dépendance à l'oxygène de base.
    2. Fréquence respiratoire > 25 respirations par minute.
    3. Pression artérielle en décubitus dorsal ≤ 90/860 mmHg
    4. Maladie fébrile avec température >100,3 F.
    5. Signes sérologiques d'infection (nombre de leucocytes > 10 g/dL, ou CRP > 10 mg/L ou VS > 20, ou supérieur à leurs niveaux de base historiques stables) dans des études récentes (moins d'un mois).
  • La patiente est une femme et son test de grossesse est positif.
  • L'examen cognitif de Montréal (MoCA) est inférieur à 25 points.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dexmédétomidine sublinguale
Les participants recevront un film sublingual de 120 microgrammes après le début d'une crise autonome. Si la crise ne s'est pas calmée après 2 heures, il sera demandé au patient de prendre la deuxième dose. Le montant maximum de l'étude est de deux films oraux dans les deux heures pour chaque épisode mais à pas plus de 24 heures d'intervalle, un au début de la crise et si nécessaire, un supplémentaire dans les deux heures.
Médicament: Dexmédétomidine
La dexmédétomidine 120 mcg sera administrée sous la langue sur un film fin soluble.
Comparateur placebo: Placebo sublingual correspondant
Les participants recevront le film sublingual placebo correspondant après le début d'une crise autonome. Si la crise ne s'est pas calmée après 2 heures, il sera demandé au patient de prendre la deuxième dose. Le montant maximum de l'étude est de deux films oraux dans les deux heures pour chaque épisode mais à pas plus de 24 heures d'intervalle, un au début de la crise et si nécessaire, un supplémentaire dans les deux heures.
Médicament: Un placebo correspondant
Un placebo correspondant sera administré sous la langue sur un mince film soluble.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients présentant une réduction des scores d'évaluation de la gravité de la crise autonome (ACSAS) à ≤ 5 points
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration
L'outil ACSAS sera utilisé pour mesurer objectivement et enregistrer les signes et symptômes de crise autonome, qui comprend la documentation de la tension artérielle, de la fréquence cardiaque, des rougeurs et taches cutanées, de la transpiration et des changements de comportement. Les scores sont totalisés à chaque instant (0 minute, 15 min, 45 min, 1,5 heure, 2 heures) allant de 0 (normal) à 16 (les symptômes les plus graves sont apparus).
Jusqu'à 2 heures après l'administration
Pourcentage de patients présentant une réduction de 25 % de la pression artérielle
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration
Les patients seront surveillés avec un appareil d'hôpital à domicile (H@H) pour permettre la visualisation des signes vitaux dans la vie réelle. Le moniteur H@H (Biobeat™) est un appareil approuvé par la FDA et sera fixé à la poitrine du patient par un patch adhésif qui transmettra la pression artérielle. La tension artérielle sera surveillée avant de prendre chaque dose et jusqu'à 2 heures après.
Jusqu'à 2 heures après l'administration
Pourcentage de patients présentant une réduction de la fréquence cardiaque > 20 %
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration
Les patients seront surveillés avec un appareil d'hôpital à domicile (H@H) pour permettre la visualisation des signes vitaux dans la vie réelle. Le moniteur H@H (Biobeat™) est un appareil approuvé par la FDA et sera fixé à la poitrine du patient par un patch adhésif qui transmettra la fréquence cardiaque. La fréquence cardiaque sera surveillée avant de prendre chaque dose et jusqu'à 2 heures après.
Jusqu'à 2 heures après l'administration
Pourcentage de patients présentant une réduction > 50 % des épisodes de vomissements/haut-le-cœur
Délai: Jusqu'à 2 heures après l'administration
Les patients seront surveillés par leurs soignants en cas d'épisodes de vomissements/hauts-le-cœur avant de prendre chaque dose et jusqu'à 2 heures après.
Jusqu'à 2 heures après l'administration

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients avec une réduction ≥ 20 % des hospitalisations
Délai: Jusqu'à 48 mois
L'équipe d'étude comparera les données historiques au nombre d'hospitalisations survenues après avoir pris une ou plusieurs doses.
Jusqu'à 48 mois
Pourcentage de patients avec une réduction ≥ 20 % de la durée du séjour à l'hôpital
Délai: Jusqu'à 48 mois
L'équipe d'étude comparera les données historiques au nombre de jours d'hospitalisation survenus après la prise d'une ou plusieurs doses.
Jusqu'à 48 mois
Pourcentage de patients avec une réduction ≥ 30 % de la durée du séjour en soins intensifs
Délai: Jusqu'à 48 mois
L'équipe d'étude comparera les données historiques au nombre de jours passés à l'USI survenus après la prise d'une ou plusieurs doses.
Jusqu'à 48 mois
Evolution du nombre de complications médicales
Délai: Base de référence, jusqu'à 48 mois
L'équipe d'étude comparera les données historiques au nombre de complications médicales des hospitalisations survenues après la prise d'une ou plusieurs doses.
Base de référence, jusqu'à 48 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Collaborateurs

Food and Drug Administration (FDA)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2023

Première publication (Réel)

28 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants de l'ensemble de données de recherche final utilisé dans le manuscrit publié seront partagées sur demande raisonnable commençant 9 mois et se terminant 36 mois après la publication de l'article ou tel que requis par une condition des récompenses et des accords soutenant la recherche à condition que le chercheur qui propose pour utiliser les données, vous signez un accord d'utilisation des données avec NYU Langone Health. Les demandes peuvent être adressées à : Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Le protocole et le plan d'analyse statistique seront mis à disposition sur Clinicaltrials.gov uniquement si la réglementation fédérale l’exige ou comme condition des récompenses et des accords soutenant la recherche.

Délai de partage IPD

Commençant 9 mois et se terminant 36 mois après la publication de l’article ou tel que l’exige une condition des récompenses et des accords soutenant la recherche.

Critères d'accès au partage IPD

L'enquêteur qui a proposé d'utiliser les données aura accès sur demande raisonnable. Les demandes doivent être adressées à Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Pour y accéder, les demandeurs de données devront signer un accord d’accès aux données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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