Deksmedetomidiinin sublingvaalinen kalvo hyperadrenergisen autonomisen kriisin ambulatoriseen hoitoon potilailla, joilla on familiaalinen dysautonomia
maanantai 6. huhtikuuta 2026 päivittänyt: NYU Langone Health
Tämän lumekontrolloidun interventiotutkimuksen tarkoituksena on kerätä alustavia tietoja deksmedetomidiinin antamisesta potilaille, joilla on familiaalinen dysautonomia (FD) autonomisen kriisin nopean loppumisen aikana.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida toteutettavuus ja arvioida, voidaanko sykkeen, verenpaineen ja happisaturaation mittauksilla ennustaa autonomisen kriisin alkamista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu familiaalisen dysautonomian diagnoosi.
- Yksi tai useampi autonominen kriisi viimeisen vuoden aikana.
- Tietokannassamme on todisteita autonomisesta kriisistä, aiemmasta IV deksmedetomidiinihoidosta ja rekisteröidyt lääketieteelliset tiedot tutkimusta edeltävän vuoden aikana.
- Ikä 16 vuotta tai vanhempi
- Potilaalla on vastuullinen hoitaja, joka kommunikoi terveydenhuollon tarjoajien kanssa.
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen potilaalta ja vastaavalta hoitajalta
- Pystyy ilmaisemaan halukkuutensa noudattaa kaikkia opintomenettelyjä ja saatavuutta opiskelun ajan
- Lisääntymisiässä olevat miehet ja naiset: käytä kondomia ehkäisyyn, jos olet seksuaalisesti aktiivinen.
Poissulkemiskriteerit:
- Päätutkijan harkinnan mukaan hoitaja ei voi täysin ymmärtää protokollaa tai kommunikoida kriisin aikana keskuksen kanssa.
Potilaalla on kriisin aikana ennen lääkkeen ottamista jokin seuraavista:
- Happisaturaatio alle 92 % huoneilmasta tai hapen perustarpeesta, muutos lähtötilan happiriippuvuudesta.
- Hengitystiheys > 25 hengitystä minuutissa.
- Verenpaine makuulla ≤ 90/860 mmHg
- Kuumesairaus, jonka lämpötila on >100,3 F.
- Serologiset infektion merkit (valkosolujen määrä > 10 g/dl tai CRP > 10 mg/l tai ESR > 20 tai yli niiden vakaan historiallisen lähtötason) viimeaikaisissa (alle kuukauden) tutkimuksissa.
- Potilas on nainen ja hänellä on positiivinen raskaustesti.
- Montreal Cognitive Exam (MoCA) on alle 25 pistettä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sublingvaalinen deksmedetomidiini
Osallistujille annetaan 120 mikrogrammaa sublingvaalikalvoa autonomisen kriisin alkamisen jälkeen.
Jos kriisi ei ole laantunut 2 tunnin kuluessa, potilasta neuvotaan ottamaan toinen annos.
Tutkimuksen enimmäismäärä on kaksi suullista elokuvaa kahden tunnin sisällä kutakin jaksoa kohden, mutta enintään 24 tunnin välein, yksi kriisin alussa ja tarvittaessa yksi ylimääräinen kahden tunnin sisällä.
|
Deksmedetomidiini 120 mikrog annetaan kielen alle ohuelle liukenevalle kalvolle.
|
|
Placebo Comparator: Vastaava Sublingual Placebo
Osallistujille annetaan vastaava lumelääke sublingvaalikalvo autonomisen kriisin alkamisen jälkeen.
Jos kriisi ei ole laantunut 2 tunnin kuluessa, potilasta neuvotaan ottamaan toinen annos.
Tutkimuksen enimmäismäärä on kaksi suullista elokuvaa kahden tunnin sisällä kutakin jaksoa kohden, mutta enintään 24 tunnin välein, yksi kriisin alussa ja tarvittaessa yksi ylimääräinen kahden tunnin sisällä.
|
Yksi sopiva lumelääke annetaan kielen alle ohuelle liukenevalle kalvolle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden autonomisen kriisin vakavuuden arviointipisteet (ACSAS) vähentyivät ≤ 5 pisteeseen
Aikaikkuna: Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
ACSAS-työkalua käytetään mittaamaan objektiivisesti ja kirjaamaan autonomisen kriisin merkkejä ja oireita, mikä sisältää verenpaineen, sykkeen, ihon punoituksen ja läikkymisen, hikoilun ja käyttäytymismuutosten dokumentoinnin.
Pisteet lasketaan yhteen jokaisella aikapisteellä (0 minuuttia, 15 minuuttia, 45 minuuttia, 1,5 tuntia, 2 tuntia) välillä 0 (normaali) 16:een (vakavimmat oireet ilmenivät).
|
Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden verenpaine on alentunut 25 %
Aikaikkuna: Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
Potilaita seurataan sairaala-at-home (H@H) -laitteella, joka mahdollistaa elintoimintojen visualisoinnin tosielämässä.
H@H-monitori (Biobeat™) on FDA:n hyväksymä laite, ja se kiinnitetään potilaan rintakehään liimalla, joka välittää verenpainetta.
Verenpainetta seurataan ennen kunkin annoksen ottamista ja enintään 2 tuntia sen jälkeen.
|
Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden syke on hidastunut >20 %
Aikaikkuna: Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
Potilaita seurataan sairaala-at-home (H@H) -laitteella, joka mahdollistaa elintoimintojen visualisoinnin tosielämässä.
H@H-monitori (Biobeat™) on FDA:n hyväksymä laite, ja se kiinnitetään potilaan rintakehään tarralapulla, joka välittää sykettä.
Sykettä seurataan ennen kunkin annoksen ottamista ja enintään 2 tuntia sen jälkeen.
|
Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oksentelu/nykittelytapaukset vähenivät >50 %
Aikaikkuna: Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
Hoitohenkilöstö tarkkailee potilaita oksentelu-/nykyilykohtausten varalta ennen kunkin annoksen ottamista ja enintään 2 tuntia sen jälkeen.
|
Jopa 2 tuntia annon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden sairaalahoidot vähenivät ≥ 20 %
Aikaikkuna: Jopa 48 kuukautta
|
Tutkimusryhmä vertaa historiallisia tietoja yhden tai useamman annoksen ottamisen jälkeen tapahtuneiden sairaalahoitojen määrään.
|
Jopa 48 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden sairaalahoidon kesto on lyhentynyt ≥ 20 %
Aikaikkuna: Jopa 48 kuukautta
|
Tutkimusryhmä vertaa historiallisia tietoja sairaalahoidon päivien määrään, joka tapahtui yhden tai useamman annoksen ottamisen jälkeen.
|
Jopa 48 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden tehohoitojakson kesto on lyhentynyt ≥ 30 %
Aikaikkuna: Jopa 48 kuukautta
|
Tutkimusryhmä vertaa historiallisia tietoja teho-osastolla kuluneiden päivien määrään yhden tai useamman annoksen ottamisen jälkeen.
|
Jopa 48 kuukautta
|
|
Muutos lääketieteellisten komplikaatioiden määrässä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 48 kuukautta
|
Tutkimusryhmä vertaa historiallisia tietoja yhden tai useamman annoksen ottamisen jälkeen sattuneiden sairaalahoitojen lääketieteellisten komplikaatioiden määrään.
|
Perustaso, jopa 48 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Primaariset dysautonomiat
- Autonomisen hermoston sairaudet
- Polyneuropatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Dysautonomia, perhe
- Perinnölliset sensoriset ja autonomiset neuropatiat
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Atsolit
- Imidatsolit
- Deksmedetomidiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 22-01332
- 1R01FD007826-01 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Julkaistussa käsikirjoituksessa käytetyn lopullisen tutkimusaineiston tunnistamattomat osallistujatiedot jaetaan kohtuullisesta pyynnöstä alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtojen mukaisesti, jos tutkija ehdottaa käyttää tietoja toteuttaa tietojen käyttösopimuksen NYU Langone Healthin kanssa.
Pyynnöt voidaan lähettää osoitteeseen: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Protokolla ja tilastollinen analyysisuunnitelma ovat saatavilla osoitteessa Clinicaltrials.gov
vain liittovaltion säännösten edellyttämällä tavalla tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten edellytyksenä.
IPD-jaon aikakehys
Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tietojen käyttöä ehdottaneelle tutkijalle annetaan pääsy kohtuullisesta pyynnöstä.
Pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .