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Film sublinguale con dexmedetomidina per il trattamento ambulatoriale della crisi autonomica iperadrenergica in pazienti con disautonomia familiare

21 febbraio 2024 aggiornato da: NYU Langone Health
Lo scopo di questo studio interventistico controllato con placebo è raccogliere dati preliminari sulla somministrazione di dexmedetomidina in pazienti con disautonomia familiare (FD) durante una rapida cessazione della crisi autonomica. Gli obiettivi primari sono valutare la fattibilità e valutare se le misurazioni della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna e della saturazione di ossigeno possono predire l'inizio di una crisi autonomica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di disautonomia familiare.
  • Una o più crisi autonome durante l'ultimo anno.
  • Il nostro database mostra prove di crisi autonomica, precedente trattamento con dexmedetomidina IV e dati medici registrati nell'anno precedente lo studio.
  • Età 16 anni o più
  • Il paziente ha un custode responsabile per comunicare con gli operatori sanitari.
  • Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato da parte del paziente e del caregiver responsabile
  • In grado di dichiarare la volontà di rispettare tutte le procedure dello studio e la disponibilità per tutta la durata dello studio
  • Per uomini e donne in età riproduttiva: utilizzare il preservativo come contraccettivo se sessualmente attivi.

Criteri di esclusione:

  • A giudizio del ricercatore principale, l'assistente non può comprendere appieno il protocollo, né comunicare durante la crisi con il Centro.

  • Il paziente durante la crisi, prima di assumere il farmaco, presenta una delle seguenti condizioni:

    1. Saturazione di ossigeno inferiore al 92% nell'aria ambiente o fabbisogno di ossigeno di base, variazione rispetto alla dipendenza dall'ossigeno di base.
    2. Frequenza respiratoria >25 respiri al minuto.
    3. Pressione arteriosa in posizione supina ≤ 90/860 mmHg
    4. Malattia febbrile con temperatura >100,3 F.
    5. Segni sierologici di infezione (conta leucocitaria > 10 g/dL, o PCR > 10 mg/L o VES > 20, o superiore ai livelli basali storici costanti) in studi recenti (meno di un mese).
  • La paziente è una donna e ha un test di gravidanza positivo.
  • Il Montreal Cognitive Exam (MoCA) è inferiore a 25 punti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dexmedetomidina sublinguale
Ai partecipanti verrà somministrato un film sublinguale da 120 microgrammi dopo l'inizio di una crisi autonomica. Nel caso in cui la crisi non si sia risolta dopo 2 ore, al paziente verrà chiesto di assumere la seconda dose. L'importo massimo per lo studio è di due filmati orali entro due ore per ciascun episodio ma a non più di 24 ore di distanza l'uno dall'altro, uno all'inizio della crisi e, se necessario, uno aggiuntivo entro due ore.
Droga: Dexmedetomidina
La dexmedetomidina 120 mcg verrà somministrata sotto la lingua su una pellicola sottile solubile.
Comparatore placebo: Abbinamento placebo sublinguale
Ai partecipanti verrà somministrato il film sublinguale placebo corrispondente dopo l'inizio di una crisi autonomica. Nel caso in cui la crisi non si sia risolta dopo 2 ore, al paziente verrà chiesto di assumere la seconda dose. L'importo massimo per lo studio è di due filmati orali entro due ore per ciascun episodio ma a non più di 24 ore di distanza l'uno dall'altro, uno all'inizio della crisi e, se necessario, uno aggiuntivo entro due ore.
Droga: Placebo corrispondente
Un placebo corrispondente verrà somministrato sotto la lingua su una sottile pellicola solubile.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con riduzione dei punteggi di valutazione della gravità della crisi autonomica (ACSAS) a ≤ 5 punti
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Lo strumento ACSAS verrà utilizzato per misurare oggettivamente e registrare segni e sintomi di crisi autonomica, che include la documentazione della pressione sanguigna, della frequenza cardiaca, del rossore e delle macchie cutanee, della sudorazione e dei cambiamenti comportamentali. I punteggi vengono sommati in ciascun punto temporale (0 minuti, 15 min., 45 min., 1,5 ore, 2 ore) che vanno da 0 (normale) a 16 (si sono verificati i sintomi più gravi).
Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Percentuale di pazienti con riduzione della pressione sanguigna del 25%.
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
I pazienti verranno monitorati con un dispositivo ospedaliero a domicilio (H@H) per consentire la visualizzazione dei segni vitali nella vita reale. Il monitor H@H (Biobeat™) è un dispositivo approvato dalla FDA e verrà fissato al torace del paziente tramite un cerotto adesivo che trasmetterà la pressione sanguigna. La pressione sanguigna verrà monitorata prima di assumere ciascuna dose e fino a 2 ore dopo.
Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Percentuale di pazienti con riduzione della frequenza cardiaca >20%.
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
I pazienti verranno monitorati con un dispositivo ospedaliero a domicilio (H@H) per consentire la visualizzazione dei segni vitali nella vita reale. Il monitor H@H (Biobeat™) è un dispositivo approvato dalla FDA e verrà fissato al torace del paziente tramite un cerotto adesivo che trasmetterà la frequenza cardiaca. La frequenza cardiaca verrà monitorata prima di assumere ciascuna dose e fino a 2 ore dopo.
Fino a 2 ore dopo la somministrazione
Percentuale di pazienti con riduzione >50% degli episodi di vomito/conati
Lasso di tempo: Fino a 2 ore dopo la somministrazione
I pazienti saranno monitorati dai loro operatori sanitari per gli episodi di vomito/conati di vomito prima di assumere ciascuna dose e fino a 2 ore dopo.
Fino a 2 ore dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% dei ricoveri ospedalieri
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di ricoveri avvenuti dopo l'assunzione di una o più dosi.
Fino a 48 mesi
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% della durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di giorni durante la degenza ospedaliera verificatisi dopo l'assunzione di una o più dosi.
Fino a 48 mesi
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 30% della durata della degenza in terapia intensiva
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di giorni in terapia intensiva verificatisi dopo l'assunzione di una o più dosi.
Fino a 48 mesi
Variazione del numero di complicazioni mediche
Lasso di tempo: Baseline, fino a 48 mesi
Il team di studio confronterà i dati storici con il numero di complicanze mediche dei ricoveri avvenuti dopo l'assunzione di una o più dosi.
Baseline, fino a 48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22-01332

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti non identificati dal set di dati della ricerca finale utilizzato nel manoscritto pubblicato saranno condivisi su richiesta ragionevole a partire da 9 mesi e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca a condizione che il ricercatore che propone per utilizzare i dati stipula un accordo sull'utilizzo dei dati con NYU Langone Health. Le richieste possono essere rivolte a: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Il protocollo e il piano di analisi statistica saranno resi disponibili su Clinicaltrials.gov solo come richiesto dalla normativa federale o come condizione per premi e accordi a sostegno della ricerca.

Periodo di condivisione IPD

A partire da 9 mesi e terminando 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

All'investigatore che ha proposto di utilizzare i dati verrà fornito l'accesso su richiesta ragionevole. Le richieste vanno rivolte a Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Per ottenere l’accesso, i richiedenti dei dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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