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Dexmedetomidin-Sublingualfilm zur ambulanten Behandlung der hyperadrenergen autonomen Krise bei Patienten mit familiärer Dysautonomie

6. April 2026 aktualisiert von: NYU Langone Health
Der Zweck dieser placebokontrollierten Interventionsstudie besteht darin, vorläufige Daten zur Verabreichung von Dexmedetomidin bei Patienten mit familiärer Dysautonomie (FD) während eines raschen Abklingens einer autonomen Krise zu sammeln. Die Hauptziele bestehen darin, die Machbarkeit zu beurteilen und zu bewerten, ob Messungen der Herzfrequenz, des Blutdrucks und der Sauerstoffsättigung den Beginn einer autonomen Krise vorhersagen können.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose einer familiären Dysautonomie.
  • Eine oder mehrere autonome Krisen im letzten Jahr.
  • Unsere Datenbank enthält Hinweise auf eine autonome Krise, eine frühere Behandlung mit intravenösem Dexmedetomidin und registrierte medizinische Daten im Jahr vor der Studie.
  • Alter 16 Jahre oder älter
  • Der Patient hat einen verantwortlichen Betreuer, der mit den medizinischen Dienstleistern kommuniziert.
  • Bereitstellung einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung des Patienten und der verantwortlichen Pflegekraft
  • Kann die Bereitschaft erklären, alle Studienabläufe einzuhalten und für die Dauer der Studie verfügbar zu sein
  • Für Männer und Frauen im gebärfähigen Alter: Verwenden Sie bei sexueller Aktivität Kondome zur Empfängnisverhütung.

Ausschlusskriterien:

  • Nach Ansicht des Hauptermittlers kann die Pflegekraft das Protokoll nicht vollständig verstehen oder während der Krise nicht mit dem Zentrum kommunizieren.

  • Der Patient hat während der Krise vor der Einnahme des Medikaments eines der folgenden Symptome:

    1. Sauerstoffsättigung von weniger als 92 % der Raumluft oder Grundbedarf an Sauerstoff, Veränderung gegenüber der Grundsauerstoffabhängigkeit.
    2. Atemfrequenz >25 Atemzüge pro Minute.
    3. Blutdruck in Rückenlage ≤ 90/860 mmHg
    4. Fiebererkrankung mit einer Temperatur >100,3 F.
    5. Serologische Anzeichen einer Infektion (WBC-Anzahl > 10 g/dl oder CRP > 10 mg/l oder ESR > 20 oder über ihren stabilen historischen Ausgangswerten) in aktuellen (weniger als einen Monat) Studien.
  • Die Patientin ist weiblich und hat einen positiven Schwangerschaftstest.
  • Das Montreal Cognitive Exam (MoCA) liegt unter 25 Punkten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sublinguales Dexmedetomidin
Den Teilnehmern wird nach Beginn einer autonomen Krise ein sublingualer Film mit 120 Mikrogramm verabreicht. Falls die Krise nach 2 Stunden nicht abgeklungen ist, wird der Patient angewiesen, die zweite Dosis einzunehmen. Der Höchstbetrag für die Studie beträgt zwei mündliche Filme innerhalb von zwei Stunden für jede Episode, jedoch nicht mehr als 24 Stunden voneinander entfernt, einen zu Beginn der Krise und bei Bedarf einen weiteren innerhalb von zwei Stunden.
Arzneimittel: Dexmedetomidin
Dexmedetomidin 120 µg wird als dünner, auflösbarer Film unter die Zunge gegeben.
Placebo-Komparator: Passendes sublinguales Placebo
Den Teilnehmern wird nach Beginn einer autonomen Krise der passende Placebo-Sublingualfilm verabreicht. Falls die Krise nach 2 Stunden nicht abgeklungen ist, wird der Patient angewiesen, die zweite Dosis einzunehmen. Der Höchstbetrag für die Studie beträgt zwei mündliche Filme innerhalb von zwei Stunden für jede Episode, jedoch nicht mehr als 24 Stunden voneinander entfernt, einen zu Beginn der Krise und bei Bedarf einen weiteren innerhalb von zwei Stunden.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Ein passendes Placebo wird auf einem dünnen, auflösbaren Film unter die Zunge gegeben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit einer Reduzierung des Autonomic Crisis Severity Assessment Scores (ACSAS) auf ≤ 5 Punkte
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Das ACSAS-Tool wird verwendet, um Anzeichen und Symptome einer autonomen Krise objektiv zu messen und aufzuzeichnen. Dazu gehört die Dokumentation von Blutdruck, Herzfrequenz, Hautrötung und -flecken, Schwitzen und Verhaltensänderungen. Die Ergebnisse werden zu jedem Zeitpunkt (0 Minuten, 15 Min., 45 Min., 1,5 Stunden, 2 Std.) summiert und reichen von 0 (normal) bis 16 (schwerste Symptome traten auf).
Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Prozentsatz der Patienten mit 25 % Blutdrucksenkung
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Die Patienten werden mit einem Hospital-at-Home-Gerät (H@H) überwacht, um die Visualisierung der Vitalfunktionen im wirklichen Leben zu ermöglichen. Der H@H-Monitor (Biobeat™) ist ein von der FDA zugelassenes Gerät und wird mit einem Klebepflaster an der Brust des Patienten befestigt, um den Blutdruck zu übertragen. Der Blutdruck wird vor der Einnahme jeder Dosis und bis zu 2 Stunden danach überwacht.
Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung der Herzfrequenz um >20 %
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Die Patienten werden mit einem Hospital-at-Home-Gerät (H@H) überwacht, um die Visualisierung der Vitalfunktionen im wirklichen Leben zu ermöglichen. Der H@H-Monitor (Biobeat™) ist ein von der FDA zugelassenes Gerät und wird mit einem Klebepflaster an der Brust des Patienten befestigt, um die Herzfrequenz zu übertragen. Die Herzfrequenz wird vor der Einnahme jeder Dosis und bis zu 2 Stunden danach überwacht.
Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung der Erbrechen-/Würgeepisoden um mehr als 50 %
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung
Die Patienten werden von ihren Betreuern vor der Einnahme jeder Dosis und bis zu 2 Stunden danach auf Erbrechen/Würgen überwacht.
Bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit einer Reduzierung der Krankenhauseinweisungen um ≥ 20 %
Zeitfenster: Bis zu 48 Monate
Das Studienteam vergleicht historische Daten mit der Anzahl der Krankenhauseinweisungen nach Einnahme einer oder mehrerer Dosen.
Bis zu 48 Monate
Prozentsatz der Patienten mit einer Verkürzung der Krankenhausaufenthaltsdauer um ≥ 20 %
Zeitfenster: Bis zu 48 Monate
Das Studienteam vergleicht historische Daten mit der Anzahl der Tage während des Krankenhausaufenthalts, die nach der Einnahme einer oder mehrerer Dosen auftraten.
Bis zu 48 Monate
Prozentsatz der Patienten mit einer Verkürzung der Aufenthaltsdauer auf der Intensivstation um ≥ 30 %
Zeitfenster: Bis zu 48 Monate
Das Studienteam vergleicht historische Daten mit der Anzahl der Tage auf der Intensivstation, die nach der Einnahme einer oder mehrerer Dosen stattfanden.
Bis zu 48 Monate
Veränderung der Anzahl medizinischer Komplikationen
Zeitfenster: Baseline, bis zu 48 Monate
Das Studienteam vergleicht historische Daten mit der Anzahl medizinischer Komplikationen bei Krankenhausaufenthalten, die nach Einnahme einer oder mehrerer Dosen aufgetreten sind.
Baseline, bis zu 48 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Mitarbeiter

Food and Drug Administration (FDA)

Ermittler

  • Hauptermittler: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die anonymisierten Teilnehmerdaten aus dem endgültigen Forschungsdatensatz, der im veröffentlichten Manuskript verwendet wird, werden auf begründete Anfrage von 9 Monaten bis 36 Monaten nach der Veröffentlichung des Artikels weitergegeben oder wenn dies durch eine Bedingung von Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung erforderlich ist, die der Forscher vorschlägt Um die Daten zu nutzen, schließt er eine Datennutzungsvereinbarung mit NYU Langone Health ab. Anfragen können an Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org gerichtet werden. Das Protokoll und der statistische Analyseplan werden auf Clinicaltrials.gov verfügbar gemacht nur, wenn dies durch Bundesvorschriften oder als Bedingung für Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung vorgeschrieben ist.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Beginnt 9 Monate und endet 36 Monate nach der Veröffentlichung des Artikels oder wie es eine Bedingung von Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung erfordert.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Dem Prüfer, der die Nutzung der Daten vorgeschlagen hat, wird auf begründete Anfrage Zugang gewährt. Anfragen sollten an Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org gerichtet werden. Um Zugang zu erhalten, müssen Datenanforderer eine Datenzugriffsvereinbarung unterzeichnen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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