Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сублингвальная пленка с дексмедетомидином для амбулаторного лечения гиперадренергического вегетативного криза у пациентов с семейной дисавтономией

6 апреля 2026 г. обновлено: NYU Langone Health
Целью данного плацебо-контролируемого интервенционного исследования является сбор предварительных данных о применении дексмедетомидина пациентам с семейной дисавтономией (СД) во время быстрого прекращения вегетативного криза. Основная цель состоит в том, чтобы оценить осуществимость и оценить, могут ли измерения частоты сердечных сокращений, артериального давления и насыщения кислородом предсказать начало вегетативного кризиса.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз «Семейная дисавтономия».
  • Один или несколько вегетативных кризисов за последний год.
  • В нашей базе данных представлены доказательства вегетативного криза, предшествующее лечение внутривенным дексмедетомидином и зарегистрированные медицинские данные в течение года, предшествующего исследованию.
  • Возраст 16 лет и старше
  • У пациента есть ответственный опекун, который может общаться с медицинскими работниками.
  • Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия от пациента и ответственного лица, осуществляющего уход.
  • Способен заявить о готовности соблюдать все процедуры обучения и доступности на время обучения.
  • Для мужчин и женщин репродуктивного возраста: используйте презервативы в качестве контрацепции, если вы ведете активную половую жизнь.

Критерий исключения:

  • По мнению главного исследователя, лицо, осуществляющее уход, не может полностью понять протокол или общаться с Центром во время кризиса.

  • У пациента во время криза, до начала приема лекарства, наблюдается любое из следующих явлений:

    1. Насыщение кислородом менее 92% от воздуха в помещении или базовая потребность в кислороде отличается от базовой зависимости от кислорода.
    2. Частота дыхания >25 вдохов в минуту.
    3. Артериальное давление в положении лежа ≤ 90/860 мм рт. ст.
    4. Лихорадочное заболевание с температурой >100,3. Ф.
    5. Серологические признаки инфекции (количество лейкоцитов >10 г/дл, или СРБ >10 мг/л, или СОЭ >20 или выше стабильного исторического исходного уровня) в недавних (менее одного месяца) исследованиях.
  • Пациентка – женщина, у нее положительный тест на беременность.
  • Монреальский когнитивный экзамен (MoCA) имеет оценку ниже 25 баллов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сублингвальный дексмедетомидин
Участникам будет введен сублингвально 120 микрограммов пленки после начала вегетативного кризиса. Если криз не утих через 2 часа, пациенту будет рекомендовано принять вторую дозу. Максимальная сумма исследования — два устных фильма в течение двух часов по каждому эпизоду, но с интервалом не более 24 часов, один в начале кризиса и при необходимости еще один в течение двух часов.
Лекарство: Дексмедетомидин
Дексмедетомидин 120 мкг вводится под язык в тонкой растворимой пленке.
Плацебо Компаратор: Соответствующее сублингвальное плацебо
После начала вегетативного кризиса участникам будет введен соответствующий сублингвальный фильм плацебо. Если криз не утих через 2 часа, пациенту будет рекомендовано принять вторую дозу. Максимальная сумма исследования — два устных фильма в течение двух часов по каждому эпизоду, но с интервалом не более 24 часов, один в начале кризиса и при необходимости еще один в течение двух часов.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Одно подходящее плацебо будет введено под язык в тонкой растворимой пленке.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов со снижением оценки тяжести вегетативного криза (ACSAS) до ≤ 5 баллов
Временное ограничение: До 2 часов после администрирования
Инструмент ACSAS будет использоваться для объективного измерения и регистрации признаков и симптомов вегетативного кризиса, который включает документирование артериального давления, частоты сердечных сокращений, гиперемии и пятен на коже, потоотделения и изменений в поведении. Баллы суммируются в каждый момент времени (0 минут, 15 минут, 45 минут, 1,5 часа, 2 часа) в диапазоне от 0 (норма) до 16 (возникли наиболее серьезные симптомы).
До 2 часов после администрирования
Процент пациентов со снижением артериального давления на 25%
Временное ограничение: До 2 часов после администрирования
Пациенты будут находиться под наблюдением с помощью устройства «больница на дому» (H@H), позволяющего визуализировать жизненно важные показатели в реальной жизни. Монитор H@H (Biobeat™) — это устройство, одобренное FDA, которое прикрепляется к груди пациента с помощью клейкой ленты, которая будет измерять артериальное давление. Артериальное давление будет контролироваться перед приемом каждой дозы и в течение 2 часов после нее.
До 2 часов после администрирования
Процент пациентов со снижением частоты сердечных сокращений >20%
Временное ограничение: До 2 часов после администрирования
Пациенты будут находиться под наблюдением с помощью устройства «больница на дому» (H@H), позволяющего визуализировать жизненно важные показатели в реальной жизни. Монитор H@H (Biobeat™) — это устройство, одобренное FDA, которое прикрепляется к груди пациента с помощью клейкой ленты, которая будет передавать данные о частоте сердечных сокращений. Частота сердечных сокращений будет контролироваться перед приемом каждой дозы и в течение 2 часов после нее.
До 2 часов после администрирования
Процент пациентов с уменьшением частоты эпизодов рвоты/рвоты на >50%
Временное ограничение: До 2 часов после администрирования
Лица, осуществляющие уход, будут наблюдать за пациентами на предмет эпизодов рвоты/рвоты перед приемом каждой дозы и в течение 2 часов после нее.
До 2 часов после администрирования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов со снижением числа госпитализаций на ≥ 20%
Временное ограничение: До 48 месяцев
Исследовательская группа сравнит исторические данные с количеством госпитализаций, произошедших после приема одной или нескольких доз.
До 48 месяцев
Процент пациентов с сокращением продолжительности пребывания в больнице на ≥ 20%
Временное ограничение: До 48 месяцев
Исследовательская группа сравнит исторические данные с количеством дней пребывания в больнице после приема одной или нескольких доз.
До 48 месяцев
Процент пациентов с сокращением продолжительности пребывания в отделении интенсивной терапии на ≥ 30%
Временное ограничение: До 48 месяцев
Исследовательская группа сравнит исторические данные с количеством дней в отделении интенсивной терапии, проведенных после приема одной или нескольких доз.
До 48 месяцев
Изменение количества медицинских осложнений
Временное ограничение: Исходный уровень, до 48 месяцев
Исследовательская группа сравнит исторические данные с количеством медицинских осложнений, возникших при госпитализации после приема одной или нескольких доз.
Исходный уровень, до 48 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Соавторы

Food and Drug Administration (FDA)

Следователи

  • Главный следователь: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (Грант/контракт FDA США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные данные участников из окончательного набора данных исследования, использованного в опубликованной рукописи, будут предоставлены по обоснованному запросу, начиная с 9 месяцев и заканчивая 36 месяцами после публикации статьи или в соответствии с условиями наград и соглашений, поддерживающих исследование, при условии, что исследователь, который предлагает для использования данных заключает соглашение об использовании данных с NYU Langone Health. Запросы можно направлять по адресу: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Протокол и план статистического анализа будут доступны на сайте Clinicaltrials.gov. только в соответствии с требованиями федерального законодательства или в качестве условия наград и соглашений, поддерживающих исследование.

Сроки обмена IPD

Начинается через 9 месяцев и заканчивается через 36 месяцев после публикации статьи или в соответствии с условиями наград и соглашений, поддерживающих исследование.

Критерии совместного доступа к IPD

Следователю, предложившему использовать данные, доступ будет предоставлен по обоснованному запросу. Запросы следует направлять по адресу Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Чтобы получить доступ, запрашивающим данные необходимо будет подписать соглашение о доступе к данным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться