Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Film podjęzykowy z deksmedetomidyną do ambulatoryjnego leczenia hiperadrenergicznego przełomu autonomicznego u pacjentów z dysautonomią rodzinną

6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: NYU Langone Health
Celem tego badania interwencyjnego kontrolowanego placebo jest zebranie wstępnych danych na temat podawania deksmedetomidyny pacjentom z dysautonomią rodzinną (FD) w czasie szybkiego ustania kryzysu autonomicznego. Głównymi celami jest ocena wykonalności i sprawdzenie, czy pomiary tętna, ciśnienia krwi i nasycenia tlenem mogą przewidzieć początek kryzysu autonomicznego.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza rodzinnej dysautonomii.
  • Jeden lub więcej kryzysów autonomicznych w ciągu ostatniego roku.
  • W naszej bazie danych znajdują się dowody kryzysu autonomicznego, wcześniejsze leczenie deksmedetomidyną dożylnie oraz zarejestrowane dane medyczne z roku poprzedzającego badanie.
  • Wiek 16 lat lub więcej
  • Pacjent ma odpowiedzialnego opiekuna, który komunikuje się z podmiotami świadczącymi usługi medyczne.
  • Dostarczenie podpisanego i datowanego formularza świadomej zgody od pacjenta i odpowiedzialnego opiekuna
  • Potrafi wyrazić chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i dostępność na czas trwania badania
  • W przypadku mężczyzn i kobiet w wieku rozrodczym: w przypadku aktywności seksualnej stosuj prezerwatywy jako metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • W ocenie głównego badacza opiekun nie jest w stanie w pełni zrozumieć protokołu ani porozumieć się z Centrum w czasie kryzysu.

  • Pacjent w czasie kryzysu, przed przyjęciem leku, ma którykolwiek z poniższych objawów:

    1. Nasycenie tlenem poniżej 92% w przypadku powietrza w pomieszczeniu lub bazowe zapotrzebowanie na tlen, zmiana w porównaniu z bazową zależnością od tlenu.
    2. Częstość oddechów > 25 oddechów na minutę.
    3. Ciśnienie krwi w pozycji leżącej ≤ 90/860 mmHg
    4. Choroba gorączkowa z temperaturą >100,3 F.
    5. Serologiczne objawy zakażenia (liczba białych krwinek > 10 g/dl lub CRP > 10 mg/l lub ESR > 20 lub powyżej stałego historycznego poziomu wyjściowego) w ostatnich (krócej niż jeden miesiąc) badaniach.
  • Pacjentką jest kobieta, która ma pozytywny wynik testu ciążowego.
  • Egzamin poznawczy w Montrealu (MoCA) ma mniej niż 25 punktów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Podjęzykowa deksmedetomidyna
Uczestnicy otrzymają 120 mikrogramów lamelki podjęzykowej po rozpoczęciu kryzysu autonomicznego. Jeżeli przełom nie ustąpi po 2 godzinach, pacjent zostanie poinstruowany, aby przyjąć drugą dawkę. Maksymalna kwota za badanie to dwa filmy ustne w ciągu dwóch godzin dla każdego odcinka, ale w odstępie nie większym niż 24 godziny, jeden na początku kryzysu i, w razie potrzeby, dodatkowy w ciągu dwóch godzin.
Lek: Deksmedetomidyna
Deksmedetomidyna 120 mcg będzie podawana pod język w postaci cienkiej, rozpuszczalnej błonki.
Komparator placebo: Dopasowane podjęzykowe placebo
Uczestnikom zostanie podany odpowiedni lamelek podjęzykowy placebo po rozpoczęciu kryzysu autonomicznego. Jeżeli przełom nie ustąpi po 2 godzinach, pacjent zostanie poinstruowany, aby przyjąć drugą dawkę. Maksymalna kwota za badanie to dwa filmy ustne w ciągu dwóch godzin dla każdego odcinka, ale w odstępie nie większym niż 24 godziny, jeden na początku kryzysu i, w razie potrzeby, dodatkowy w ciągu dwóch godzin.
Lek: Dopasowane placebo
Jedno pasujące placebo zostanie podane pod język na cienkiej rozpuszczalnej błonce.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których obniżono punktację w ocenie nasilenia kryzysu autonomicznego (ACSAS) do ≤ 5 punktów
Ramy czasowe: Do 2 godzin po podaniu
Narzędzie ACSAS zostanie wykorzystane do obiektywnego pomiaru i rejestracji oznak i objawów kryzysu autonomicznego, co obejmuje dokumentację ciśnienia krwi, tętna, zaczerwienienia i plam na skórze, pocenia się i zmian w zachowaniu. Wyniki sumuje się w każdym punkcie czasowym (0 minut, 15 minut, 45 minut, 1,5 godziny, 2 godziny) w zakresie od 0 (normalny) do 16 (wystąpiły najpoważniejsze objawy).
Do 2 godzin po podaniu
Odsetek pacjentów, u których ciśnienie krwi spadło o 25%.
Ramy czasowe: Do 2 godzin po podaniu
Pacjenci będą monitorowani za pomocą domowego urządzenia (H@H), które umożliwi wizualizację parametrów życiowych w prawdziwym życiu. Monitor H@H (Biobeat™) jest urządzeniem zatwierdzonym przez FDA i będzie przymocowany do klatki piersiowej pacjenta za pomocą plastra samoprzylepnego, który będzie transmitować ciśnienie krwi. Ciśnienie krwi będzie monitorowane przed przyjęciem każdej dawki i do 2 godzin po przyjęciu.
Do 2 godzin po podaniu
Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem częstości akcji serca o >20%.
Ramy czasowe: Do 2 godzin po podaniu
Pacjenci będą monitorowani za pomocą domowego urządzenia (H@H), które umożliwi wizualizację parametrów życiowych w prawdziwym życiu. Monitor H@H (Biobeat™) jest urządzeniem zatwierdzonym przez FDA i zostanie przymocowany do klatki piersiowej pacjenta za pomocą plastra samoprzylepnego, który transmituje tętno. Tętno będzie monitorowane przed przyjęciem każdej dawki i do 2 godzin po przyjęciu.
Do 2 godzin po podaniu
Odsetek pacjentów, u których zaobserwowano >50% redukcję epizodów wymiotów/wymiotów
Ramy czasowe: Do 2 godzin po podaniu
Pacjenci będą monitorowani przez swoich opiekunów pod kątem epizodów wymiotów/wymiotów przed przyjęciem każdej dawki i do 2 godzin po przyjęciu każdej dawki.
Do 2 godzin po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła redukcja hospitalizacji o ≥ 20%.
Ramy czasowe: Do 48 miesięcy
Zespół badawczy porówna dane historyczne z liczbą hospitalizacji po przyjęciu jednej lub większej liczby dawek.
Do 48 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których czas pobytu w szpitalu skrócił się o ≥ 20%.
Ramy czasowe: Do 48 miesięcy
Zespół badawczy porówna dane historyczne z liczbą dni pobytu w szpitalu, które miały miejsce po przyjęciu jednej lub większej liczby dawek.
Do 48 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których czas pobytu na OIOM został skrócony o ≥ 30%.
Ramy czasowe: Do 48 miesięcy
Zespół badawczy porówna dane historyczne z liczbą dni spędzonych na OIT po przyjęciu jednej lub większej liczby dawek.
Do 48 miesięcy
Zmiana liczby powikłań medycznych
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 48 miesięcy
Zespół badawczy porówna dane historyczne z liczbą powikłań medycznych związanych z hospitalizacjami, które wystąpiły po przyjęciu jednej lub większej liczby dawek.
Wartość podstawowa, do 48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Współpracownicy

Food and Drug Administration (FDA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-01332
  • 1R01FD007826-01 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdeidentyfikowane dane uczestnika z ostatecznego zbioru danych badawczych użytego w opublikowanym manuskrypcie zostaną udostępnione na uzasadnioną prośbę, począwszy od 9 miesięcy do 36 miesięcy po publikacji artykułu lub zgodnie z warunkami nagród i umów wspierających badania, pod warunkiem że badacz proponuje w celu wykorzystania danych zawiera umowę o korzystaniu z danych z NYU Langone Health. Zgłoszenia można kierować na adres: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokół i plan analizy statystycznej zostaną udostępnione na stronie Clinicaltrials.gov wyłącznie zgodnie z wymogami przepisów federalnych lub jako warunek przyznania nagród i porozumień wspierających badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu lub zgodnie z warunkami nagród i umów wspierających badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Osoba badająca, która zaproponowała wykorzystanie danych, uzyska dostęp na uzasadnioną prośbę. Zgłoszenia należy kierować na adres Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj