Película sublingual de dexmedetomidina para el tratamiento ambulatorio de la crisis autonómica hiperadrenérgica en pacientes con disautonomía familiar
21 de febrero de 2024 actualizado por: NYU Langone Health
El propósito de este estudio intervencionista controlado con placebo es recopilar datos preliminares sobre la administración de dexmedetomidina en pacientes con disautonomía familiar (DF) durante un cese rápido de la crisis autonómica.
Los objetivos principales son evaluar la viabilidad y evaluar si las mediciones de frecuencia cardíaca, presión arterial y saturación de oxígeno pueden predecir el inicio de una crisis autonómica.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD
- Número de teléfono: 2122637225
- Correo electrónico: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Horacio Kaufmann, MD
- Número de teléfono: 2122637225
- Correo electrónico: Horacio.kaufmann@nyulangone.org
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico genéticamente confirmado de Disautonomía Familiar.
- Una o más crisis autonómicas durante el último año.
- Nuestra base de datos muestra evidencia de crisis autonómica, tratamiento previo con dexmedetomidina intravenosa y datos médicos registrados dentro del año anterior al estudio.
- Edad 16 años o más
- El paciente tiene un cuidador responsable de comunicarse con los proveedores médicos.
- Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado por el paciente y el cuidador responsable.
- Capaz de declarar voluntad de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Para hombres y mujeres en edad reproductiva: use condones como anticonceptivo si es sexualmente activo.
Criterio de exclusión:
- A consideración del investigador principal, el cuidador no puede comprender completamente el protocolo, ni comunicarse durante la crisis con el Centro.
El paciente durante la crisis, antes de tomar la medicación, presenta alguno de los siguientes síntomas:
- Saturación de oxígeno inferior al 92% en el aire ambiente o necesidad inicial de oxígeno, cambio con respecto a la dependencia inicial de oxígeno.
- Frecuencia respiratoria >25 respiraciones por minuto.
- Presión arterial en decúbito supino ≤ 90/860 mmHg
- Enfermedad febril con temperatura >100,3 F.
- Signos serológicos de infección (recuento de leucocitos >10 g/dl, PCR >10 mg/l o VSG >20, o por encima de sus niveles basales históricos estables) en estudios recientes (menos de un mes).
- La paciente es mujer y tiene una prueba de embarazo positiva.
- El examen cognitivo de Montreal (MoCA) está por debajo de los 25 puntos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dexmedetomidina sublingual
A los participantes se les administrará una película sublingual de 120 microgramos tras el inicio de una crisis autonómica.
En caso de que la crisis no haya remitido después de 2 horas, se le indicará al paciente que tome la segunda dosis.
El monto máximo para el estudio es de dos películas orales dentro de las dos horas por cada episodio pero con no más de 24 horas de diferencia, una al inicio de la crisis y si es necesario, una adicional dentro de las dos horas.
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Se administrarán 120 mcg de dexmedetomidina debajo de la lengua en una película delgada y soluble.
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Comparador de placebos: Placebo sublingual coincidente
A los participantes se les administrará la película sublingual de placebo correspondiente después del inicio de una crisis autonómica.
En caso de que la crisis no haya remitido después de 2 horas, se le indicará al paciente que tome la segunda dosis.
El monto máximo para el estudio es de dos películas orales dentro de las dos horas por cada episodio pero con no más de 24 horas de diferencia, una al inicio de la crisis y si es necesario, una adicional dentro de las dos horas.
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Se administrará un placebo equivalente debajo de la lengua en una fina película soluble.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con reducción de las puntuaciones de evaluación de la gravedad de las crisis autonómicas (ACSAS) a ≤ 5 puntos
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas después de la administración
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La herramienta ACSAS se utilizará para medir objetivamente y registrar signos y síntomas de crisis autonómica, que incluye documentación de presión arterial, frecuencia cardíaca, enrojecimiento y manchas de la piel, sudoración y cambios de comportamiento.
Las puntuaciones se suman en cada momento (0 minutos, 15 min, 45 min, 1,5 horas, 2 h) y varían de 0 (normal) a 16 (se produjeron los síntomas más graves).
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Hasta 2 horas después de la administración
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Porcentaje de pacientes con una reducción del 25% en la presión arterial
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas después de la administración
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Los pacientes serán monitoreados con un dispositivo de hospitalización domiciliaria (H@H) para permitir la visualización de los signos vitales en la vida real.
El monitor H@H (Biobeat™) es un dispositivo aprobado por la FDA y se fijará al pecho del paciente mediante un parche adhesivo que transmitirá la presión arterial.
Se controlará la presión arterial antes de tomar cada dosis y hasta 2 horas después.
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Hasta 2 horas después de la administración
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Porcentaje de pacientes con >20% de reducción en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas después de la administración
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Los pacientes serán monitoreados con un dispositivo de hospitalización domiciliaria (H@H) para permitir la visualización de los signos vitales en la vida real.
El monitor H@H (Biobeat™) es un dispositivo aprobado por la FDA y se fijará al pecho del paciente mediante un parche adhesivo que transmitirá la frecuencia cardíaca.
Se controlará la frecuencia cardíaca antes de tomar cada dosis y hasta 2 horas después.
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Hasta 2 horas después de la administración
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Porcentaje de pacientes con >50% de reducción en los episodios de vómitos/arcadas
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas después de la administración
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Los cuidadores controlarán a los pacientes para detectar episodios de vómitos o arcadas antes de tomar cada dosis y hasta 2 horas después.
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Hasta 2 horas después de la administración
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con ≥ 20% de reducción de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Hasta 48 meses
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El equipo del estudio comparará los datos históricos con la cantidad de hospitalizaciones ocurridas después de tomar una o más dosis.
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Hasta 48 meses
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Porcentaje de pacientes con una reducción ≥ 20% en la duración de la estancia hospitalaria
Periodo de tiempo: Hasta 48 meses
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El equipo del estudio comparará los datos históricos con la cantidad de días durante la estadía en el hospital que ocurrieron después de tomar una o más dosis.
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Hasta 48 meses
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Porcentaje de pacientes con una reducción ≥ 30 % en la duración de la estancia en la UCI
Periodo de tiempo: Hasta 48 meses
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El equipo del estudio comparará los datos históricos con la cantidad de días en la UCI que ocurrieron después de tomar una o más dosis.
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Hasta 48 meses
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Cambio en el número de complicaciones médicas.
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 48 meses
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El equipo del estudio comparará los datos históricos con la cantidad de complicaciones médicas de las hospitalizaciones que ocurrieron después de tomar una o más dosis.
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Línea de base, hasta 48 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
28 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Neuropatías sensoriales y autonómicas hereditarias
- Disautonomías primarias
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomía Familiar
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Analgésicos no narcóticos
- Agonistas del receptor adrenérgico alfa-2
- Agonistas alfa adrenérgicos
- Agonistas adrenérgicos
- Hipnóticos y sedantes
- Dexmedetomidina
Otros números de identificación del estudio
- 22-01332
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de los participantes no identificados del conjunto de datos de investigación final utilizados en el manuscrito publicado se compartirán previa solicitud razonable comenzando 9 meses y terminando 36 meses después de la publicación del artículo o según lo requiera una condición de premios y acuerdos que respalden la investigación proporcionada por el investigador que propone. para utilizar los datos ejecuta un acuerdo de uso de datos con NYU Langone Health.
Las solicitudes pueden dirigirse a: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
El protocolo y el plan de análisis estadístico estarán disponibles en Clinicaltrials.gov.
sólo según lo requiera la regulación federal o como condición de premios y acuerdos que respalden la investigación.
Marco de tiempo para compartir IPD
Comenzando 9 meses y terminando 36 meses después de la publicación del artículo o según lo requiera una condición de premios y acuerdos que respalden la investigación.
Criterios de acceso compartido de IPD
El investigador que propuso utilizar los datos tendrá acceso previa solicitud razonable.
Las solicitudes deben dirigirse a Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Para obtener acceso, los solicitantes de datos deberán firmar un acuerdo de acceso a datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .