Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dexmedetomidine sublinguale film voor de ambulante behandeling van hyperadrenerge autonome crisis bij patiënten met familiale dysautonomie

21 februari 2024 bijgewerkt door: NYU Langone Health
Het doel van dit placebogecontroleerde interventionele onderzoek is het verzamelen van voorlopige gegevens over de toediening van dexmedetomidine bij patiënten met familiale dysautonomie (FD) tijdens een snelle beëindiging van een autonome crisis. De primaire doelstellingen zijn het beoordelen van de haalbaarheid en evalueren of metingen van hartslag, bloeddruk en zuurstofverzadiging het begin van een autonome crisis kunnen voorspellen.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van familiale dysautonomie.
  • Eén of meer autonome crises gedurende het afgelopen jaar.
  • Onze database toont bewijs van een autonome crisis, eerdere behandeling met IV dexmedetomidine en geregistreerde medische gegevens binnen het jaar voorafgaand aan het onderzoek.
  • Leeftijd 16 jaar of ouder
  • De patiënt heeft een verantwoordelijke verzorger die met de medische zorgverleners communiceert.
  • Verstrekking van een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming van de patiënt en de verantwoordelijke zorgverlener
  • In staat om bereidheid te verklaren om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
  • Voor mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd: gebruik condooms als anticonceptie als u seksueel actief bent.

Uitsluitingscriteria:

  • Volgens de overweging van de hoofdonderzoeker kan de zorgverlener het protocol niet volledig begrijpen en kan hij tijdens de crisis niet met het Centrum communiceren.

  • De patiënt heeft tijdens de crisis, voordat hij de medicatie inneemt, een van de volgende symptomen:

    1. Zuurstofverzadiging minder dan 92% op basis van kamerlucht of basisbehoefte aan zuurstof, verandering ten opzichte van basislijnzuurstofafhankelijkheid.
    2. Ademhalingsfrequentie >25 ademhalingen per minuut.
    3. Bloeddruk in rugligging ≤ 90/860 mmHg
    4. Koortsziekte met temperatuur >100,3 F.
    5. Serologische tekenen van infectie (WBC-telling >10 g/dl, of CRP >10 mg/l of ESR>20, of boven hun stabiele historische basislijnniveaus) in recente (minder dan één maand) onderzoeken.
  • De patiënt is een vrouw en heeft een positieve zwangerschapstest.
  • Het Montreal Cognitive Exam (MoCA) bedraagt ​​minder dan 25 punten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sublinguaal dexmedetomidine
Deelnemers krijgen na het begin van een autonome crisis 120 microgram sublinguale film toegediend. Als de crisis na 2 uur nog niet is verdwenen, krijgt de patiënt de instructie om de tweede dosis in te nemen. Het maximale bedrag voor het onderzoek is twee mondelinge films binnen twee uur voor elke aflevering, met een tussenpoos van maximaal 24 uur: één aan het begin van de crisis en, indien nodig, één extra binnen twee uur.
Geneesmiddel: Dexmedetomidine
Dexmedetomidine 120 mcg wordt onder de tong toegediend in een dunne, oplosbare film.
Placebo-vergelijker: Overeenkomende sublinguale placebo
Deelnemers krijgen na het begin van een autonome crisis de bijpassende placebo-sublinguale film toegediend. Als de crisis na 2 uur nog niet is verdwenen, krijgt de patiënt de instructie om de tweede dosis in te nemen. Het maximale bedrag voor het onderzoek is twee mondelinge films binnen twee uur voor elke aflevering, met een tussenpoos van maximaal 24 uur: één aan het begin van de crisis en, indien nodig, één extra binnen twee uur.
Geneesmiddel: Matchende placebo
Eén bijpassende placebo wordt onder de tong toegediend op een dunne, oplosbare film.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met een reductie van de Autonomic Crisis Severity Assessment Scores (ACSAS) tot ≤ 5 punten
Tijdsspanne: Tot 2 uur na toediening
De ACSAS-tool zal worden gebruikt om de tekenen en symptomen van een autonome crisis objectief te meten en vast te leggen, waaronder documentatie van bloeddruk, hartslag, blozen en vlekken op de huid, zweten en gedragsveranderingen. De scores worden op elk tijdstip (0 minuten, 15 min., 45 min., 1,5 uur, 2 uur) opgeteld, variërend van 0 (normaal) tot 16 (de ernstigste symptomen traden op).
Tot 2 uur na toediening
Percentage patiënten met een bloeddrukdaling van 25%
Tijdsspanne: Tot 2 uur na toediening
Patiënten zullen worden gemonitord met een ziekenhuis-thuisapparaat (H@H) om visualisatie van vitale functies in het echte leven mogelijk te maken. De H@H-monitor (Biobeat™) is een door de FDA goedgekeurd apparaat en wordt op de borst van de patiënt bevestigd met een zelfklevende pleister die de bloeddruk overbrengt. De bloeddruk zal worden gecontroleerd vóór het innemen van elke dosis en tot 2 uur daarna.
Tot 2 uur na toediening
Percentage patiënten met >20% verlaging van de hartslag
Tijdsspanne: Tot 2 uur na toediening
Patiënten zullen worden gemonitord met een ziekenhuis-thuisapparaat (H@H) om visualisatie van vitale functies in het echte leven mogelijk te maken. De H@H-monitor (Biobeat™) is een door de FDA goedgekeurd apparaat en wordt op de borst van de patiënt bevestigd met een zelfklevende pleister die de hartslag verzendt. De hartslag zal worden gecontroleerd vóór het innemen van elke dosis en tot 2 uur daarna.
Tot 2 uur na toediening
Percentage patiënten met >50% vermindering van episoden van braken/kokhalzen
Tijdsspanne: Tot 2 uur na toediening
Patiënten zullen vóór het innemen van elke dosis en tot 2 uur daarna door hun zorgverleners worden gecontroleerd op episoden van braken/kokhalzen.
Tot 2 uur na toediening

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met ≥ 20% vermindering van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Tot 48 maanden
Het onderzoeksteam zal historische gegevens vergelijken met het aantal ziekenhuisopnames dat plaatsvond na het innemen van een of meer doses.
Tot 48 maanden
Percentage patiënten met ≥ 20% verkorting van de ziekenhuisopnameduur
Tijdsspanne: Tot 48 maanden
Het onderzoeksteam zal historische gegevens vergelijken met het aantal dagen tijdens het ziekenhuisverblijf dat plaatsvond na het innemen van een of meer doses.
Tot 48 maanden
Percentage patiënten met ≥ 30% verkorting van de verblijfsduur op de intensive care
Tijdsspanne: Tot 48 maanden
Het onderzoeksteam zal historische gegevens vergelijken met het aantal dagen op de ICU dat plaatsvond na het innemen van een of meer doses.
Tot 48 maanden
Verandering in het aantal medische complicaties
Tijdsspanne: Basislijn, tot 48 maanden
Het onderzoeksteam zal historische gegevens vergelijken met het aantal medische complicaties van ziekenhuisopnames die optraden na het innemen van een of meer doses.
Basislijn, tot 48 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NYU Langone Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 22-01332

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De geanonimiseerde deelnemersgegevens uit de uiteindelijke onderzoeksdataset die in het gepubliceerde manuscript wordt gebruikt, zullen op redelijk verzoek worden gedeeld, beginnend 9 maanden en eindigend 36 maanden na publicatie van het artikel of zoals vereist door een voorwaarde van toekenningen en overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek, op voorwaarde dat de onderzoeker die voorstelt om de gegevens te gebruiken, voert een overeenkomst voor gegevensgebruik uit met NYU Langone Health. Verzoeken kunnen worden gericht aan: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Het protocol en het statistische analyseplan zullen beschikbaar worden gesteld op Clinicaltrials.gov alleen zoals vereist door federale regelgeving of als voorwaarde voor prijzen en overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek.

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend 9 maanden en eindigend 36 maanden na publicatie van het artikel of zoals vereist door een voorwaarde van prijzen en overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

De onderzoeker die heeft voorgesteld de gegevens te gebruiken, krijgt op redelijk verzoek toegang. Verzoeken moeten worden gericht aan Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Om toegang te krijgen, moeten gegevensaanvragers een overeenkomst voor gegevenstoegang ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren