Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dexmedetomidin sublingvální film pro ambulantní léčbu hyperadrenergní autonomní krize u pacientů s familiární dysautonomií

21. února 2024 aktualizováno: NYU Langone Health
Účelem této placebem kontrolované intervenční studie je shromáždit předběžná data o podávání dexmedetomidinu pacientům s familiární dysautonomií (FD) během rychlého ukončení autonomní krize. Primárním cílem je posoudit proveditelnost a vyhodnotit, zda měření srdeční frekvence, krevního tlaku a saturace kyslíkem může předpovědět začátek autonomní krize.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza familiární dysautonomie.
  • Jedna nebo více autonomních krizí během posledního roku.
  • Naše databáze ukazuje důkazy o autonomní krizi, předchozí léčbě IV dexmedetomidinem a registrovaná zdravotní data v roce předcházejícím studii.
  • Věk 16 let nebo starší
  • Pacient má odpovědného ošetřovatele, který komunikuje s poskytovateli zdravotní péče.
  • Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu od pacienta a odpovědného pečovatele
  • Schopnost vyjádřit ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu studia
  • Pro muže a ženy v reprodukčním věku: používejte kondomy jako antikoncepci, pokud jsou sexuálně aktivní.

Kritéria vyloučení:

  • Na základě zvážení hlavního řešitele nemůže pečovatel plně porozumět protokolu ani komunikovat během krize s centrem.

  • Pacient během krize, před užitím léků, má některý z následujících stavů:

    1. Nasycení kyslíkem méně než 92 % na vzduchu v místnosti nebo základní potřebě kyslíku, změna od základní závislosti na kyslíku.
    2. Dechová frekvence > 25 dechů za minutu.
    3. Krevní tlak vleže ≤ 90/860 mmHg
    4. Horečnaté onemocnění s teplotou >100,3 F.
    5. Sérologické známky infekce (počet bílých krvinek > 10 g/dl nebo CRP > 10 mg/l nebo ESR > 20 nebo vyšší než jejich ustálené historické výchozí hodnoty) v nedávných studiích (méně než jeden měsíc).
  • Pacientkou je žena a má pozitivní těhotenský test.
  • Montrealská kognitivní zkouška (MoCA) má méně než 25 bodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sublingvální dexmedetomidin
Účastníci obdrží 120 mikrogramů sublingválního filmu po začátku autonomní krize. V případě, že krize po 2 hodinách neustoupí, bude pacient poučen, aby si vzal druhou dávku. Maximální částka pro studii jsou dva orální filmy do dvou hodin pro každou epizodu, ale ne více než 24 hodin od sebe, jeden na začátku krize a v případě potřeby jeden další do dvou hodin.
Lék: Dexmedetomidin
Dexmedetomidin 120 mcg se bude podávat pod jazyk na tenkém rozpustném filmu.
Komparátor placeba: Odpovídající sublingvální placebo
Účastníkům bude po začátku autonomní krize podán odpovídající sublingvální film s placebem. V případě, že krize po 2 hodinách neustoupí, bude pacient poučen, aby si vzal druhou dávku. Maximální částka pro studii jsou dva orální filmy do dvou hodin pro každou epizodu, ale ne více než 24 hodin od sebe, jeden na začátku krize a v případě potřeby jeden další do dvou hodin.
Lék: Odpovídající placebo
Jedno odpovídající placebo bude podáno pod jazyk na tenkém rozpustném filmu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů se snížením skóre závažnosti autonomní krize (ACSAS) na ≤ 5 bodů
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Nástroj ACSAS bude použit k objektivnímu měření a zaznamenávání známek a symptomů autonomní krize, což zahrnuje dokumentaci krevního tlaku, srdeční frekvence, návalů a skvrn na kůži, pocení a změn chování. Skóre se sečtou v každém časovém bodě (0 minut, 15 minut, 45 minut, 1,5 hodiny, 2 hodiny) v rozsahu od 0 (normální) do 16 (objevily se nejzávažnější symptomy).
Až 2 hodiny po podání
Procento pacientů s 25% snížením krevního tlaku
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Pacienti budou monitorováni zařízením hospital-at-home (H@H), které umožní vizualizaci vitálních funkcí v reálném životě. H@H monitor (Biobeat™) je zařízení schválené FDA a bude připevněno k hrudníku pacienta pomocí lepicí náplasti, která přenáší krevní tlak. Před podáním každé dávky a až 2 hodiny po podání bude monitorován krevní tlak.
Až 2 hodiny po podání
Procento pacientů s > 20% snížením srdeční frekvence
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Pacienti budou monitorováni zařízením hospital-at-home (H@H), které umožní vizualizaci vitálních funkcí v reálném životě. H@H monitor (Biobeat™) je zařízení schválené FDA a bude připevněno k pacientově hrudníku pomocí lepicí náplasti, která přenáší srdeční frekvenci. Srdeční frekvence bude monitorována před podáním každé dávky a až 2 hodiny po ní.
Až 2 hodiny po podání
Procento pacientů s >50% snížením epizod zvracení/dávení
Časové okno: Až 2 hodiny po podání
Pacienti budou před užitím každé dávky a až 2 hodiny po užití sledováni jejich ošetřovateli kvůli epizodám zvracení/dávení.
Až 2 hodiny po podání

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s ≥ 20% snížením počtu hospitalizací
Časové okno: Až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem hospitalizací po užití jedné nebo více dávek.
Až 48 měsíců
Procento pacientů s ≥ 20% zkrácením doby pobytu v nemocnici
Časové okno: Až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem dnů během hospitalizace, ke kterým došlo po užití jedné nebo více dávek.
Až 48 měsíců
Procento pacientů s ≥ 30% zkrácením doby pobytu na JIP
Časové okno: Až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem dnů na JIP, ke kterým došlo po užití jedné nebo více dávek.
Až 48 měsíců
Změna počtu zdravotních komplikací
Časové okno: Výchozí stav, až 48 měsíců
Studijní tým porovná historická data s počtem zdravotních komplikací hospitalizací, ke kterým došlo po užití jedné nebo více dávek.
Výchozí stav, až 48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health, NYU Dysautonomia Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-01332

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data účastníků z konečného souboru dat výzkumu použitého v publikovaném rukopisu budou sdílena na základě přiměřené žádosti počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po zveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka udělení ceny a dohody na podporu výzkumu poskytnuté výzkumníkem, který navrhne k použití dat uzavírá smlouvu o používání dat s NYU Langone Health. Žádosti lze směřovat na: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokol a plán statistické analýzy budou k dispozici na Clinicaltrials.gov pouze tak, jak to vyžaduje federální nařízení nebo jako podmínka ocenění a dohod na podporu výzkumu.

Časový rámec sdílení IPD

Počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po uveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka ocenění a dohody podporující výzkum.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vyšetřovateli, který navrhl použití údajů, bude poskytnut přístup na základě přiměřené žádosti. Žádosti zasílejte na Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární dysautonomie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit