眼瞼けいれんおよび片側顔面けいれんに対するダキシボツリヌス毒素Aの効果
良性本態性眼瞼けいれんおよび片側顔面けいれんに対するダキシボツリヌス毒素A-Lanmの安全性と有効性
この臨床試験の目的は、良性本態性眼瞼けいれん (BEB) および片側顔面けいれん (HFS) の患者におけるダキシボツリヌス毒素 A-Lanm (Daxxify) の効果をテストすることです。 答えるべき主な質問は次のとおりです。
- Daxxifyで治療したBEB患者とHFS患者に臨床的に有意な差（ベース有効性からピーク有効性までのヤンコビッチ評価スケール（JRS）スコアで測定）はありますか？
- 何パーセントの患者が臨床反応を達成しますか?
過去に BEB または HFS のいずれかでボトックス治療を受けた参加者は、自身の対照として機能し、Daxxify の有効性を調べるために Daxxify 治療にクロスオーバーされます。
調査の概要
詳細な説明
これはシングルアームのクロスオーバー研究であり、Daxxify から Botox ユニットへの 2:1 の変換比を使用して、各患者が独自の過去の対照となります。 研究参加者は、モンテフィオーレ医療センターの眼科医の電子医療記録を通じて選ばれます。 各患者の医療文書には、年齢、性別、人種、良性本態性眼瞼けいれん（BEB）の診断年と期間、片側顔面けいれん（HFS）の診断年と期間、および過去の治療に関する情報が含まれます。
48 ～ 72 時間以内に観察される Daxxify の即時効果 (望ましいまたは望ましくない) は、(1) けいれんの完全な軽減 (2) 耐えられるレベルまでの部分的な軽減 (3) 軽度から中程度の眼の刺激 (4) 眼瞼下垂として定義されます。
全体的な有効性は、ベース有効性からピーク有効性 (ヤンコビッチ評価スケール (JRS) スコアの変更に記録される) を使用して評価され、(1) 優れている (兆候と症状が解消し、5 ～ 6 か月以上の注射のみが必要) (2) と定義されます。中等度（徴候および症状は改善するが、5 か月以内に繰り返し注射が必要） (3) 不良 (徴候および症状に改善がない)。
有害な副作用は文書化され、利点を上回る重大な副作用が発現した患者については Daxxify の使用が中止されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Isaac M Weber, BA
- 電話番号：347-706-0146
- メール：moshe.weber@einsteinmed.edu
研究場所
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New York
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The Bronx、New York、アメリカ、10466
- 募集
- Montefiore Medical Center
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コンタクト：
- Anne Barmettler, MD
- 電話番号：978-886-7122
- メール：abarmett@montefiore.org
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コンタクト：
- Isaac M Weber, BA
- メール：moshe.weber@einsteinmed.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 眼科医によって診断された良性本態性眼瞼けいれん（BEB）または片側顔面けいれん（HFS）。
- 神経系または神経筋系の体系的な薬物療法は知られていません。
- BEB または HFS の病歴や外科的介入はありません。
除外基準:
- 18歳未満、妊娠中、またはボツリヌス毒素の使用を希望しない場合、またはボツリヌス毒素の禁忌がある場合は、患者は除外されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：良性本態性眼瞼けいれんまたは片側顔面けいれん
(<string>承認基準に従って良性本態性眼瞼痙攣または片側顔面痙攣のいずれかを持つ患者。)
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良性本態性眼瞼痙攣（BEB）または片側顔面痙攣（HFS）の患者に対して、DaxibotulinumtoxinA-Lanm（ダクシフィ）を、ダクシフィとボトックス単位の2：1の換算率で投与します。<\/p> BEBの投与量：参加者は、ダクシフィとボトックス単位の2：1の換算率で、10箇所にダクシフィを投与されます。 これらの注射部位は、眼瞼痙攣に典型的な部位の表皮浅層です。<\/p> HFSの投与量：参加者には、ダクシフィとボトックス単位の2：1の換算率で、8箇所にダクシフィを投与します。 これらの注射部位は、片側顔面痙攣に典型的な部位の表皮浅層です。<\/p> 患者は毎月フォローアップされ、ダクシフィの持続時間と有効性が測定されます。 患者は、通常次回のボトックス治療を受ける予定であった同じ時点で、休薬期間なしにダクシフィの単回投与を受けます。<\/p>
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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修正されたヤンコビッチ評価尺度に基づく治療反応
時間枠：治療開始前、治療後1ヶ月、治療後3ヶ月、および3ヶ月時点以降は症状が消失するまで毎月（最長9ヶ月まで）
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Daxxifyの治療反応は、修正Jankovic評価尺度（JRS）を用いたベースラインからピーク効果スコアまでの有意差として測定されます。
JRSスケールは、検証された医師評価尺度であり、2つの下位尺度で構成されています：眼瞼痙攣（または片側顔面痙攣）の重症度と眼瞼痙攣（または片側顔面痙攣）の頻度です。
各下位尺度は0〜4の5点尺度に基づいており、0は症状または頻度がないことを示し、4は最も重度または頻繁な症状を示します。
全体的なスコアは、重症度と頻度の2つの下位尺度の合計として報告され、範囲は0〜8です。
修正JRSは、眼瞼痙攣のみを含むのではなく、片側顔面痙攣も含めるために若干修正されます。
治療反応を要約および報告するために、基本的な記述統計が使用されます。
JRSスコアから収集されたペアの順序データを分析するために、ウィルコクソンの符号付き順位検定が使用されます。
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治療開始前、治療後1ヶ月、治療後3ヶ月、および3ヶ月時点以降は症状が消失するまで毎月（最長9ヶ月まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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効果の減弱
時間枠：治療後1ヶ月、治療後3ヶ月、および3ヶ月以降は症状がベースラインに戻るまで月1回、最長9ヶ月
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効果の減弱は、患者から報告された最強治療効果の喪失に気付くまでの月数（すなわち、減弱の開始）を定量化することで評価されます。
最強治療効果の喪失に気付くまでの月数は、基本的な記述統計を用いて集計・報告されます。
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治療後1ヶ月、治療後3ヶ月、および3ヶ月以降は症状がベースラインに戻るまで月1回、最長9ヶ月
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有効性の喪失
時間枠：治療後1ヶ月、治療後3ヶ月、および3ヶ月以降の時点で症状がベースラインに戻るまでの毎月、最長9ヶ月まで
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有効性の喪失は、患者が報告する完全な有効性の喪失（ベースラインの症状状態への復帰）に気づくまでの期間（月単位）を定量化することによって評価されます。
完全な有効性の喪失までの月数は、基本的な記述統計を使用して要約され、報告されます。
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治療後1ヶ月、治療後3ヶ月、および3ヶ月以降の時点で症状がベースラインに戻るまでの毎月、最長9ヶ月まで
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治療失敗の発生率
時間枠：治療後最大4週間
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参加者の治療失敗の発生率は、良性本態性眼瞼痙攣または片側顔面痙攣に対する薬物療法に対する反応の欠如または一次非反応（最初の注射およびその後の増量注射から25%未満の反応と定義）として測定され、最大4週間後まで評価されます。
治療失敗の発生率は、治療に反応しなかった参加者の割合として定義され、基本記述統計を使用して要約されます。 |
治療後最大4週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Anne Barmettler, MD、Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (その他の識別子：Revance Therapeutics)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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